Autologní mezenchymální stromální buňky kostní dřeně vylučující neurotrofické faktory (MSC-NTF) u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Jedná se o prospektivní, otevřenou, klinickou studii fáze IIa s eskalací dávky se třemi skupinami pacientů, která má vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost autologních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk kostní dřeně vylučujících neurotrofické faktory (MSC-NTF) jako účinné látky. léčba pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) v časných stádiích onemocnění. Tato studie je studie s jediným centrem. Předpokládá se, že studie bude provedena na katedře neurologie a laboratoři neuroimunologie v lékařském centru Hadassah Hebrew University Medical Center v Jeruzalémě v Izraeli. Kromě toho mohou být pacienti s ALS také odesláni do výše uvedeného klinického pracoviště jinými lékařskými centry.

Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu onemocnění ALS. Pacienti s diagnózou ALS v časném stadiu s trváním kratším než 2 roky. Pacienti s ALS identifikovaní jako „predisponovaní“ budou osloveni a požádáni, aby podepsali formulář informovaného souhlasu (ICF). Celkově bude přijato 14 pacientů.

Léčba bude zahájena nejnižší dávkou (94x106 buněk) a dávka bude zvýšena na další střední a vysokou dávku (141x106, resp. 188x106) pro další skupinu pacientů pouze po analýze bezpečnosti.

Očekávané trvání období screeningu pacienta před zařazením do této studie je v rozmezí od dvou týdnů do 2 dnů před dnem zařazení do studie během návštěvy 2 (ověření souladu s kritérii pro zařazení/vyloučení včetně klinických laboratorních výsledků). Do studie budou zařazeni způsobilí pacienti a budou pozorováni každý měsíc během "zaváděcího období" 3 měsíců pro stanovení míry progrese onemocnění (umožňující časové okno ± 5 dnů pro všechny návštěvy). Během „zaváděcího období“ po přibližně 6 týdnech po zařazení podstoupí pacienti obou studijních skupin proceduru aspirace kostní dřeně (BMA) a buňky MSC-NTF budou produkovány z aspirátu kostní dřeně na základě patentované metody Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. . Při poslední návštěvě „zaběhnutého období“ pacienti podstoupí léčbu a MSC-NTF bude transplantován pomocí IM+IT časným pacientům s ALS.

Po transplantaci MSC-NTF budou pacienti sledováni měsíčně po dobu sledování po léčbě po dobu 6 měsíců (s možností časového okna ± 5 dnů pro všechny návštěvy). Bezpečnost léčby, nežádoucí příhody a explorativní parametry pro stanovení míry progrese ALS onemocnění budou zaznamenávány během trvání "období zavádění" a období sledování po léčbě.