Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autologe mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

7. marts 2018 opdateret af: Brainstorm-Cell Therapeutics

Et fase IIa, åbent, dosis-eskalerende klinisk studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og terapeutiske virkninger af transplantation af autologe mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studiet vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og de terapeutiske virkninger af transplantation af eskalerende doser af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase IIa prospektivt, open-label, dosis-eskalerende, tre patientgrupper klinisk studie, for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF), som en potent behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) i de tidlige sygdomsstadier. Denne undersøgelse er et enkelt centerforsøg. Det forventes, at undersøgelsen vil blive udført ved Institut for Neurologi & Laboratorium for Neuroimmunologi, ved Hadassah Hebrew University Medical Center, Jerusalem i Israel. Derudover kunne ALS-patienter også henvises til det ovennævnte kliniske sted af andre medicinske centre.

Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret historie med ALS-sygdom før studieindskrivning. Patienter diagnosticeret som tidligt stadie af ALS-sygdom med varighed på mindre end 2 år. ALS-patienter identificeret som "prædisponerede" vil blive kontaktet og bedt om at underskrive en Informed Consent Form (ICF). I alt vil der blive rekrutteret 14 patienter.

Behandlingen starter med den laveste dosis (94x106 celler), og dosis øges til den næste mellemstore og høje dosis (henholdsvis 141x106 og 188x106), for den næste patientgruppe først efter sikkerhedsanalyse.

Den forventede varighed af patientscreeningsperioden før optagelse i denne undersøgelse er mellem to uger og op til 2 dage før studieindskrivningsdagen under besøg 2 (verifikation af overholdelse af inklusions-/eksklusionskriterier inklusive kliniske laboratorieresultater). Kvalificerede patienter vil blive tilmeldt undersøgelsen og vil blive observeret for hver måned i løbet af en "indkøringsperiode" på 3 måneder til bestemmelse af sygdommens progressionshastighed (hvilket tillader et tidsvindue på ± 5 dage for alle besøg). I løbet af "indkøringsperioden" efter omkring 6 uger efter tilmelding vil patienter fra begge undersøgelsesgrupper gennemgå en knoglemarvsaspiration (BMA) procedure, og MSC-NTF-celler vil blive produceret fra knoglemarvsaspiratet baseret på Brainstorm Cell Therapeutics Ltd proprietære metode . Ved det sidste "indkørte periode"-besøg vil patienterne gennemgå behandlingen, og MSC-NTF vil blive transplanteret af IM+IT til de tidlige ALS-patienter.

Efter MSC-NTF-transplantationen vil patienterne blive observeret på månedsbasis i en opfølgningsperiode efter behandlingen på 6 måneder (hvilket giver et tidsvindue på ± 5 dage for alle besøg). Behandlingssikkerhed, uønskede hændelser og eksplorative parametre for at fastslå ALS-progressionshastighedsvurdering af sygdommen vil blive registreret under hele varigheden af ​​"indkøringsperioden" og opfølgningsperioden efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten skal opfylde El Escorial-kriterierne (APPENDIKS 2) for sikker eller sandsynlig ALS (sporadisk og ikke familiær)
  2. Deltagerne, enten mænd eller ikke-gravide kvinder, er mellem 20 og 75 år.
  3. Patienten er mentalt intakt og psykologisk stabil
  4. Patienterne vil have en ALS-FRS-R-skala (APPENDIKS 3) på mindst 30 og sygdomsvarighed på mindre end 2 år.
  5. Patienten har tilstrækkeligt omfangsrige muskler.
  6. Deltageren forstår karakteren af ​​proceduren og giver skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesprocedure.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har en positiv test for HBV, HCV eller HIV.
  2. Patienten har højt proteinindhold i CSF (protein > 70 mg/ml).
  3. Patienten har lymfocytose i CSF (lymfocytter > 5/ml).
  4. Patienten er positiv for anti-GM1-antistoffer.
  5. Patienten har betydelige ledningsblokke eller langsomme nerveledningshastigheder (en reduktion på mere end 30%) bekræftet af nerveledningshastighed - EMG-undersøgelser.
  6. Patienten er en respiratorisk afhængig patient.
  7. Patienter med nyresvigt (Cr > 2 mg/dl).
  8. Patienter med nedsat leverfunktion (ALAT, AST eller GGT 2 gange højere end normal øvre grænse).
  9. Patienter, der lider af betydelig hjertesygdom, ondartet sygdom eller enhver anden sygdom, der kan risikere patienten eller forstyrre evnen til at fortolke resultaterne
  10. Patient med aktive infektioner.
  11. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 måned før starten af ​​denne undersøgelse.
  12. Patienten er ikke tidligere blevet behandlet med nogen cellulær terapi.
  13. Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: MSC-NTF
Biologisk: MSC_NTF-celletransplantation ved multiple intramuskulære injektioner på 24 separate steder, foruden en enkelt intrathechal injektion i CSF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsevaluering og tolerabilitet af en enkelt behandlingsadministration i en eskalerende dosis af autologe dyrkede mesenkymale knoglemarvsstromale celler, der udskiller neurotrofiske faktorer (MSC-NTF)
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i sygdommens progressionshastighed, som det fremgår af ændringer i ALS funktionelle vurderingsskala
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ændringer i muskelstyrkegradering (MVIC) efter muskeldiagram
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ændringer i muskelmasse estimeret ved MR af de øvre og nedre ekstremiteter
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ændring i øvre og nedre ekstremiteters omkreds (cm)
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ændringer i EMG-parametre
Tidsramme: Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration
Ved baseline og op til 6 måneder efter behandlingsadministration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Samarbejdspartnere

Hadassah Medical Organization

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dimitrios Karusis, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. december 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2013

Først opslået (SKØN)

29. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MSC-NTF-002-HMO-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner