근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 신경 영양 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 중간엽 골수 간질 세포

이것은 향정신성 인자(MSC-NTF)를 분비하는 자가 배양 중간엽 골수 간질 세포의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 IIa상 전향적, 공개, 용량 증량, 3명의 환자 그룹 임상 연구입니다. 근위축성측삭경화증(ALS) 초기 질병 단계의 환자에 대한 치료. 이 연구는 단일 센터 시험입니다. 이번 연구는 이스라엘 예루살렘에 있는 하다사 히브리 대학 메디컬 센터의 신경과 및 신경면역학 연구실에서 수행될 것으로 예상된다. 또한, ALS 환자는 다른 의료기관에서 위의 임상 사이트를 참조할 수도 있습니다.

등록된 모든 환자는 연구 등록 전에 문서화된 ALS 질병 병력을 가질 것입니다. 기간이 2년 미만인 초기 ALS 질환으로 진단된 환자. "소인이 있는" 것으로 확인된 ALS 환자에게 접근하여 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하도록 요청합니다. 총 14명의 환자가 모집됩니다.

치료는 가장 낮은 용량(94x106 세포)으로 시작하고 용량은 안전성 분석 후에만 다음 환자 그룹에 대해 다음 중용량 및 고용량(각각 141x106 및 188x106)으로 증가됩니다.

본 연구에 등록하기 전에 환자 스크리닝 기간의 예상 기간은 방문 2(임상 실험실 결과를 포함하는 포함/제외 기준 준수 확인) 동안 연구 등록일로부터 최대 2일 전까지 2주 사이입니다. 적격한 환자가 연구에 등록되고 질병의 진행률을 결정하기 위해 3개월의 "준비 기간" 동안 매월 관찰됩니다(모든 방문에 대해 ±5일의 시간 창 허용). 등록 후 약 6주 후 "실행 기간" 동안 두 연구 그룹의 환자는 골수 흡인(BMA) 절차를 거치게 되며 MSC-NTF 세포는 Brainstorm Cell Therapeutics Ltd 독점 방법을 기반으로 골수 흡인에서 생성됩니다. . 마지막 "실행 기간" 방문에서 환자는 치료를 받고 MSC-NTF는 IM+IT에 의해 초기 ALS 환자에게 이식됩니다.

MSC-NTF 이식 후 환자는 6개월의 치료 후 추적 기간 동안 매월 관찰됩니다(모든 방문에 대해 ±5일의 시간 창 허용). 질병의 ALS 진행률 평가를 확립하기 위한 치료 안전성, 부작용 및 탐색적 매개변수는 "런인 기간" 및 치료 후 추적 기간 동안 기록될 것입니다.