Autologe mesenchymale beenmerg stromale cellen die neurotrofe factoren afscheiden (MSC-NTF), bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Dit is een fase IIa prospectieve, open-label, dosis-escalerende, klinische studie met drie patiëntengroepen om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van autologe gekweekte mesenchymale stromacellen van het beenmerg die neurotrofe factoren (MSC-NTF) afscheiden, als een krachtige behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) in de vroege stadia van de ziekte. Deze studie is een trial in één centrum. Verwacht wordt dat de studie zal worden uitgevoerd op de afdeling Neurologie & Laboratorium voor Neuroimmunologie, in het Hadassah Hebrew University Medical Center, Jeruzalem in Israël. Bovendien kunnen ALS-patiënten ook door andere medische centra naar de bovenstaande klinische site worden verwezen.

Alle ingeschreven patiënten zullen een gedocumenteerde geschiedenis van de ziekte ALS hebben voorafgaand aan de studie-inschrijving. Patiënten gediagnosticeerd als ALS in een vroeg stadium met een duur van minder dan 2 jaar. ALS-patiënten geïdentificeerd als "aanleg" zullen worden benaderd en gevraagd om een ​​Informed Consent Form (ICF) te ondertekenen. In totaal zullen 14 patiënten worden aangeworven.

De behandeling zal beginnen met de laagste dosis (94x106 cellen) en de dosis zal worden verhoogd naar de volgende gemiddelde en hoge dosis (respectievelijk 141x106 en 188x106), voor de volgende patiëntengroep alleen na veiligheidsanalyse.

De verwachte duur van de patiëntenscreeningperiode voorafgaand aan inschrijving in dit onderzoek is tussen twee weken en maximaal 2 dagen voorafgaand aan de dag van inschrijving van het onderzoek tijdens bezoek 2 (verificatie van naleving van inclusie-/uitsluitingscriteria inclusief klinische laboratoriumresultaten). In aanmerking komende patiënten zullen worden opgenomen in de studie en zullen elke maand worden geobserveerd gedurende een "inloopperiode" van 3 maanden om de progressiesnelheid van de ziekte te bepalen (met een tijdvenster van ± 5 dagen voor alle bezoeken). Tijdens de "inloopperiode", ongeveer 6 weken na inschrijving, ondergaan patiënten van beide onderzoeksgroepen een procedure voor beenmergaspiratie (BMA) en zullen MSC-NTF-cellen worden geproduceerd uit het beenmergaspiraat op basis van de gepatenteerde methode van Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. . Tijdens het laatste "inloopperiode"-bezoek ondergaan de patiënten de behandeling en wordt MSC-NTF door IM+IT getransplanteerd naar de vroege ALS-patiënten.

Na de MSC-NTF-transplantatie worden de patiënten maandelijks geobserveerd gedurende een follow-upperiode van 6 maanden na de behandeling (met een tijdvenster van ± 5 dagen voor alle bezoeken). De veiligheid van de behandeling, bijwerkingen en verkennende parameters, om de ALS-progressiesnelheid vast te stellen, de beoordeling van de ziekte zal worden geregistreerd tijdens de duur van de "inloopperiode" en de follow-upperiode na de behandeling.