Autologe mesenchymale Knochenmarksstromazellen, die neurotrophe Faktoren sezernieren (MSC-NTF), bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Dies ist eine prospektive, offene, dosiseskalierende klinische Studie der Phase IIa mit drei Patientengruppen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von autologen kultivierten mesenchymalen Stromazellen des Knochenmarks, die neurotrophe Faktoren (MSC-NTF) sezernieren, als potent Behandlung von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) in frühen Krankheitsstadien. Diese Studie ist eine Single-Center-Studie. Es wird erwartet, dass die Studie in der Abteilung für Neurologie und im Labor für Neuroimmunologie des Hadassah Hebrew University Medical Center in Jerusalem in Israel durchgeführt wird. Darüber hinaus könnten ALS-Patienten auch von anderen medizinischen Zentren an den oben genannten klinischen Standort überwiesen werden.

Alle eingeschlossenen Patienten haben vor der Aufnahme in die Studie eine dokumentierte Vorgeschichte der ALS-Erkrankung. Patienten, bei denen eine ALS-Erkrankung im Frühstadium mit einer Dauer von weniger als 2 Jahren diagnostiziert wurde. ALS-Patienten, die als „prädisponiert“ identifiziert wurden, werden angesprochen und aufgefordert, eine Einverständniserklärung (ICF) zu unterzeichnen. Insgesamt werden 14 Patienten rekrutiert.

Die Behandlung beginnt mit der niedrigsten Dosis (94 x 106 Zellen) und die Dosis wird auf die nächste mittlere und hohe Dosis (141 x 106 bzw. 188 x 106) für die nächste Patientengruppe nur nach einer Sicherheitsanalyse erhöht.

Die erwartete Dauer des Patienten-Screening-Zeitraums vor der Aufnahme in diese Studie liegt zwischen zwei Wochen und zwei Tagen vor dem Tag der Aufnahme in die Studie während Visite 2 (Überprüfung der Einhaltung der Einschluss-/Ausschlusskriterien einschließlich klinischer Laborergebnisse). Geeignete Patienten werden in die Studie aufgenommen und für jeden Monat während einer „Run-in-Periode“ von 3 Monaten beobachtet, um die Progressionsrate der Krankheit zu bestimmen (unter Berücksichtigung eines Zeitfensters von ± 5 Tagen für alle Besuche). Während der „Run-in-Periode“ etwa 6 Wochen nach der Einschreibung werden Patienten beider Studiengruppen einer Knochenmarkaspiration (BMA) unterzogen und MSC-NTF-Zellen werden aus dem Knochenmarkaspirat auf der Grundlage einer proprietären Methode von Brainstorm Cell Therapeutics Ltd hergestellt . Beim letzten „Run-in-Periode“-Besuch werden die Patienten behandelt und MSC-NTF wird von IM+IT den frühen ALS-Patienten transplantiert.

Nach der MSC-NTF-Transplantation werden die Patienten monatlich für einen Zeitraum von 6 Monaten nach der Behandlung beobachtet (unter Berücksichtigung eines Zeitfensters von ± 5 Tagen für alle Besuche). Behandlungssicherheit, unerwünschte Ereignisse und explorative Parameter, um die Beurteilung der ALS-Progressionsrate der Krankheit zu ermitteln, werden während der Dauer der „Run-in-Periode“ und der Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung aufgezeichnet.