Cellule stromali autologhe del midollo osseo mesenchimale che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Si tratta di uno studio clinico prospettico di fase IIa, in aperto, a dosaggio crescente, con tre gruppi di pazienti, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare delle cellule stromali del midollo osseo mesenchimale coltivate autologhe che secernono fattori neurotrofici (MSC-NTF), come potente trattamento per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) nelle fasi iniziali della malattia. Questo studio è una sperimentazione a centro singolo. Si prevede che lo studio sarà condotto presso il Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroimmunologia, presso l'Hadassah Hebrew University Medical Center, Gerusalemme in Israele. Inoltre, i pazienti affetti da SLA potrebbero anche essere indirizzati al sito clinico di cui sopra da altri centri medici.

Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia da SLA prima dell'arruolamento nello studio. Pazienti con diagnosi di SLA in stadio iniziale con durata inferiore a 2 anni. I pazienti SLA identificati come "predisposti" saranno avvicinati e invitati a firmare un modulo di consenso informato (ICF). Complessivamente verranno reclutati 14 pazienti.

Il trattamento inizierà con la dose più bassa (94x106 cellule) e la dose verrà aumentata alla successiva dose media e alta (rispettivamente 141x106 e 188x106), per il gruppo di pazienti successivo solo dopo l'analisi di sicurezza.

La durata prevista del periodo di screening del paziente prima dell'arruolamento in questo studio è compresa tra due settimane e fino a 2 giorni prima del giorno dell'arruolamento nello studio durante la visita 2 (verifica della conformità con i criteri di inclusione/esclusione inclusi i risultati del laboratorio clinico). I pazienti idonei saranno arruolati nello studio e saranno osservati per ogni mese durante un "periodo di rodaggio" di 3 mesi per la determinazione del tasso di progressione della malattia (consentendo una finestra temporale di ± 5 giorni per tutte le visite). Durante il "periodo di rodaggio" dopo circa 6 settimane dall'arruolamento, i pazienti di entrambi i gruppi di studio saranno sottoposti a una procedura di aspirazione del midollo osseo (BMA) e le cellule MSC-NTF saranno prodotte dall'aspirato del midollo osseo sulla base del metodo proprietario di Brainstorm Cell Therapeutics Ltd. . Nell'ultima visita "run in period", i pazienti saranno sottoposti al trattamento e MSC-NTF sarà trapiantato da IM+IT ai primi pazienti con SLA.

Dopo il trapianto di MSC-NTF i pazienti saranno osservati su base mensile per un periodo di follow-up post trattamento di 6 mesi (consentendo una finestra temporale di ± 5 giorni per tutte le visite). La sicurezza del trattamento, gli eventi avversi e i parametri esplorativi, per stabilire la valutazione del tasso di progressione della SLA della malattia, saranno registrati per tutta la durata del "periodo di rodaggio" e del periodo di follow-up post-trattamento.