Léčba onemocnění hemoglobinem SC pomocí hydroxymočoviny (SCYTHE)

Aby byli způsobilí k účasti v této studii, musí mít pacienti onemocnění HbSC, prodělali komplikace související se srpkovitou anémií nebo mají skóre 80 nebo nižší v modulu PedsQL™ srpkovitého onemocnění verze 3.0. Tento dotazník bude nabídnut všem pacientům s HbSC na naší klinice, kteří souhlasí s touto studií. Pokud je pacient sexuálně aktivní, bude mu nabídnuta antikoncepce. Pokud se pacientka rozhodne nezahájit účinnou antikoncepci, bude testována na plánované návštěvě těhotenským testem z moči. Pokud pacientka otěhotní, bude ze studie vyřazena.

Maximální doba, po kterou budou pacienti ve studii, je 12 měsíců po zahájení terapie hydroxymočovinou, s možností zúčastnit se 2leté pozorovací studie po ukončení studie.

Pacienti budou na klinice vyšetřeni každé dva měsíce po zahájení léčby. Hydroxymočovina bude zahájena dávkou 10 mg/kg/den a bude zvyšována o 5 mg/kg/den v osmitýdenních intervalech, pokud je to nutné k dosažení maximální tolerované dávky (MTD). Nejčastějším vedlejším účinkem léku je pokles buněk bojujících proti infekci nebo bílých krvinek, takže léčba bude zahájena nízkou dávkou a dávka se zvýší pouze v případě, že je to bezpečné.

Pacienti budou požádáni, aby umožnili zkoušejícím zkontrolovat informace ze svých lékařských záznamů na začátku studie a v průběhu studie. Pokud by se pacient chtěl zúčastnit dvouletého sledování, jeho záznamy budou v tomto období rovněž přezkoumány.