ヒドロキシ尿素によるヘモグロビンSC疾患の治療 (SCYTHE)
ヒドロキシ尿素効果のあるSCユーストリートメント
鎌状赤血球症 (SCD)、具体的にはヘモグロビン SC 疾患 (HbSC) は、鎌状赤血球症のサブタイプであり、典型的にはヘモグロビン値が高く、疾患合併症が軽度または後期です。 鎌状赤血球症は、赤血球 (RBC) の形が異常になる病気です。 これは、痛みを伴うエピソード、深刻な感染症、および体の臓器への損傷を引き起こす可能性があります. 鎌状赤血球症の治療に使用される薬剤の 1 つにヒドロキシ尿素があります。
ヒドロキシ尿素療法は、鎌状赤血球貧血の乳児、小児、青年に大きな利益をもたらします。 これらには、痛みの発作や急性胸部症候群（肺の炎症）の頻度の減少が含まれます. ヒドロキシ尿素は多くの HbSC 患者に投与されていますが、SCD でヒドロキシ尿素をテストするために使用される大規模な臨床試験には HbSC 患者が含まれていなかったため、HbSC 患者がヒドロキシ尿素にどのように反応するかについてはあまり知られていません。
この調査研究の目的は、最も一般的なタイプの鎌状赤血球を持つ多くの子供たち、つまり鎌状変異 (HbSS) のホモ接合体である子供たちに与えられる薬であるヒドロキシ尿素が、HbSC を持つ子供たちを助けるかどうかを確認することです. 治験責任医師は、投薬が開始されたときにアンケートを行い、その後は 2 か月ごとに診療所を訪れて、それが役立つかどうかを確認します。 Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Sickle Cell Disease Module バージョン 3.0 と呼ばれるアンケートは、生活の質を測定します。 研究者はまた、ヒドロキシ尿素が臨床検査値と血液の厚さをどのように変化させるかを確認します.
調査の概要
詳細な説明
この研究に参加する資格を得るには、患者は HbSC 疾患を患っているか、鎌状赤血球症に関連する合併症を経験しているか、PedsQL™ 鎌状赤血球症モジュール バージョン 3.0 で 80 以下のスコアを持っている必要があります。 このアンケートは、この研究に同意した当クリニックで診察を受けたすべてのHbSC患者に提供されます。 患者が性的に活発な場合は、避妊が提供されます。 患者が効果的な避妊を開始しないことを選択した場合、予定された時間に尿妊娠検査が行われます。 患者が妊娠した場合、研究から除外されます。
患者が研究に参加できる最大期間は、ヒドロキシ尿素療法の開始後 12 か月で、研究終了後に 2 年間の観察研究に参加するオプションがあります。
患者は、治療開始後 2 か月ごとにクリニックで評価されます。 ヒドロキシ尿素は 10 mg/kg/日から開始し、必要に応じて最大耐量 (MTD) に達するまで 8 週間間隔で 5 mg/kg/日ずつ増量します。 この薬の最も一般的な副作用は、感染と闘う細胞または白血球の減少です。したがって、投薬は低用量から開始され、安全である場合にのみ用量が増加します。
患者は、治験責任医師が治験開始時および治験全体を通して患者の医療記録から情報を確認できるようにするよう求められます。 患者が 2 年間の追跡調査に参加することを希望する場合、その記録はその期間中にも見直されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- HbSC 疾患の診断
- PedsQL™ 鎌状赤血球症モジュール バージョン 3.0 で 80 以下のスコア
- 鎌状赤血球症に関連する合併症を経験したことがある
除外基準:
- 包含基準を満たしていない。
- 過去 3 か月間のヒドロキシ尿素の使用。
- 慢性赤血球輸血療法。
- -過去3か月間のパック赤血球輸血（一時的な除外）。
- 妊娠、または女性で性的に活発な場合、医学的に有効な避妊の使用の拒否。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシ尿素
ヒドロキシ尿素を 1 日 10 mg/kg で開始し、8 週間前に少なくとも 2 回の血液検査で血球数が漸増基準を満たしていれば、ヒドロキシ尿素の用量を 8 週間ごとに 5 mg/kg/日ずつ最大用量 35 mg/kg/日まで漸増させる増量する。
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症候性 HbSC 患者をヒドロキシ尿素で MTD に治療し、PedsQL™ Sickle Cell Disease Module バージョン 3.0 を使用して、MTD で 6 か月後に臨床的改善を評価し、開始スコアと比較します
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PedsQL SCDMの変化
時間枠：6ヶ月
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ベースラインと比較した、MTD 達成後の PedsQL™ 鎌状赤血球症モジュール バージョン 3.0 スコアの平均変化。 PedsQL™ 鎌状赤血球症モジュール バージョン 3.0 スコアは、0 から 100 までの 100 ポイント スケールであり、値が高いほど生活の質が高いことを示します。 PedsQL: 小児の生活の質 |
6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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45s-1 での HVR の変化
時間枠：7ヶ月まで
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ベースラインに対するフォローアップ時の 45 秒 -1 でのヘマトクリット対粘度比 (HVR) の変化。
これは酸素運搬能力の尺度であり、粘度が低くヘマトクリットが高いほど、粘度や血液の濃度が高いために血流が遅くなることなく酸素を送達できることを示します。
値が高いほど改善に関連しています。
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7ヶ月まで
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225s-1 での HVR の変化
時間枠：7ヶ月まで
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225秒でのヘマトクリット粘度比の変化
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7ヶ月まで
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DRBC
時間枠：7ヶ月まで
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高密度赤血球の割合の変化
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7ヶ月まで
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HbFの変化
時間枠：7ヶ月まで
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胎児ヘモグロビンの変化
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7ヶ月まで
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MCVの変化
時間枠：7ヶ月まで
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平均赤血球容積の変化
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7ヶ月まで
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MCHCの変化
時間枠：7ヶ月まで
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平均赤血球ヘモグロビン濃度の変化
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7ヶ月まで
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Hbの変化
時間枠：7ヶ月まで
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ヘモグロビンの変化
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7ヶ月まで
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ARCの変更
時間枠：7ヶ月まで
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絶対網状赤血球数の変化
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7ヶ月まで
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ANC の変更
時間枠：7ヶ月まで
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絶対好中球数の変化
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7ヶ月まで
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LDHの変化
時間枠：7ヶ月まで
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乳酸脱水素酵素の変化
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7ヶ月まで
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UBレベルの変化
時間枠：7ヶ月まで
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非抱合型ビリルビン値の変化
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7ヶ月まで
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Vivien Sheehan, MD、Baylor College of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ヘモグロビンSC病の臨床試験
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Baylor College of MedicineBoston Children's Hospital終了しました
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Tami D. JohnBaylor College of Medicine; The Methodist Hospital Research Institute終了しました
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Emory UniversityPatient-Centered Outcomes Research Institute完了
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...募集
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Klein Buendel, Inc.National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD); Hilton Publishing Company完了
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Aga Khan Universityわからない
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Affiliated 2 Hospital of Nantong UniversityNational Natural Science Foundation of China募集
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Baylor College of MedicineThe University of Texas Health Science Center, Houston終了しました
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...終了しました貧血、鎌状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | サラセミア | ヘモグロビンSC病 | サラセミア・メジャーアメリカ