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Trattamento della malattia da emoglobina SC con idrossiurea (SCYTHE)

8 settembre 2020 aggiornato da: Vivien Sheehan, Baylor College of Medicine

SC Trattamento giovanile con effetti di idrossiurea

L'anemia falciforme (SCD), in particolare la malattia da emoglobina SC (HbSC), è un sottotipo di anemia falciforme con emoglobina tipicamente più alta e complicanze della malattia più lievi o tardive. L'anemia falciforme è una malattia in cui i globuli rossi (RBC) hanno una forma anomala. Ciò può provocare episodi dolorosi, infezioni gravi e danni agli organi del corpo. Un farmaco usato per trattare l'anemia falciforme è l'idrossiurea.

La terapia con idrossiurea offre vantaggi significativi per neonati, bambini e adolescenti con anemia falciforme. Questi includono una riduzione della frequenza delle crisi dolorose e della sindrome toracica acuta (infiammazione dei polmoni). L'idrossiurea è stata somministrata a molti pazienti con HbSC, ma i pazienti con HbSC non sono stati inclusi negli ampi studi clinici utilizzati per testare l'idrossiurea nella SCD, quindi si sa meno su come i pazienti con HbSC rispondono all'idrossiurea.

Lo scopo di questo studio di ricerca è vedere se l'idrossiurea, un farmaco somministrato a molti bambini con il tipo più comune di anemia falciforme, quelli che sono omozigoti per la mutazione falciforme (HbSS), aiuta i bambini che hanno HbSC. Gli investigatori vedranno se aiuta dando un questionario quando il farmaco viene avviato, e poi ogni due mesi durante una visita clinica. Il questionario, chiamato Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Modulo falciforme versione 3.0, misura la qualità della vita. Gli investigatori vedranno anche come l'idrossiurea cambia i numeri dei test di laboratorio e lo spessore del sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per essere idonei a partecipare a questo studio, i pazienti devono avere una malattia da HbSC, aver avuto una complicanza correlata all'anemia falciforme o avere un punteggio di 80 o inferiore nel PedsQL™ Modulo falciforme versione 3.0. Questo questionario sarà offerto a tutti i pazienti con HbSC visti nella nostra clinica che acconsentono a questo studio. Se il paziente è sessualmente attivo, gli verrà offerto il controllo delle nascite. Se il paziente sceglie di non iniziare un controllo delle nascite efficace, verrà testato durante la visita programmata con un test di gravidanza sulle urine. Se la paziente rimane incinta, verrà rimossa dallo studio.

Il tempo massimo che i pazienti parteciperanno allo studio è di 12 mesi dopo l'inizio della terapia con idrossiurea, con la possibilità di partecipare a uno studio di osservazione di 2 anni dopo la fine dello studio.

I pazienti saranno valutati in clinica ogni due mesi dopo l'inizio del trattamento. L'idrossiurea verrà iniziata con 10 mg/kg/giorno e aumentata di 5 mg/kg/giorno a intervalli di otto settimane se necessario per raggiungere una dose massima tollerata (MTD). L'effetto collaterale più comune del farmaco è una diminuzione delle cellule che combattono le infezioni, o globuli bianchi, quindi il farmaco verrà avviato a una dose bassa e la dose verrà aumentata solo se è sicuro farlo.

Ai pazienti verrà chiesto di consentire agli investigatori di rivedere le informazioni dalle loro cartelle cliniche all'inizio dello studio e durante lo studio. Se il paziente desidera partecipare al follow-up di due anni, anche i suoi dati verranno esaminati durante tale periodo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia HbSC
  2. Punteggio uguale o inferiore a 80 sul PedsQL™ Modulo falciforme versione 3.0
  3. Hanno avuto una complicanza correlata all'anemia falciforme

Criteri di esclusione:

  1. Mancato rispetto dei criteri di inclusione.
  2. Utilizzo di idrossiurea negli ultimi 3 mesi.
  3. Terapia trasfusionale cronica di RBC.
  4. Trasfusione di globuli rossi concentrati negli ultimi 3 mesi (esclusione temporanea).
  5. Gravidanza o rifiuto di utilizzare un controllo delle nascite efficace dal punto di vista medico se femmina e sessualmente attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiurea
Iniziare l'idrossiurea a 10 mg/kg al giorno e aumentare la dose di idrossiurea di 5 mg/kg/giorno ogni 8 settimane fino a una dose massima di 35 mg/kg/giorno se la conta ematica soddisfa i criteri di aumento in almeno 2 esami del sangue nelle otto settimane precedenti aumentare la dose.
Droga: idrossiurea
Trattare i pazienti sintomatici con HbSC a MTD con idrossiurea e valutare il miglioramento clinico utilizzando il PedsQL™ Modulo falciforme versione 3.0 dopo 6 mesi a MTD, rispetto ai punteggi di ingresso
Altri nomi:
  • Idrea
  • Droxia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica in PedsQL SCDM
Lasso di tempo: 6 mesi

Variazione media del punteggio PedsQL™ Modulo falciforme versione 3.0 dopo aver raggiunto MTD rispetto al basale.

I punteggi della versione 3.0 del Modulo falciforme PedsQL™ sono su una scala di 100 punti che va da 0 a 100 con valori più alti che indicano una migliore qualità della vita.

PedsQL: qualità della vita pediatrica
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'HVR a 45s-1
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione del rapporto tra ematocrito e viscosità (HVR) a 45s-1 al follow-up rispetto al basale. Questa è una misura della capacità di trasporto dell'ossigeno, poiché un ematocrito più elevato con una viscosità inferiore indica la capacità di fornire ossigeno senza rallentare il flusso sanguigno a causa dell'elevata viscosità o spessore del sangue. Valori più alti sono associati al miglioramento.
fino a 7 mesi
Modifica dell'HVR a 225s-1
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione del rapporto di viscosità dell'ematocrito a 225s
fino a 7 mesi
DRBC
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione della percentuale di globuli rossi densi
fino a 7 mesi
Variazione dell'HbF
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Alterazione dell'emoglobina fetale
fino a 7 mesi
Modifica dell'MCV
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione del volume corpuscolare medio
fino a 7 mesi
Modifica in MCHC
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione della concentrazione media di emoglobina corpuscolare
fino a 7 mesi
Cambio di Hb
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Alterazione dell'emoglobina
fino a 7 mesi
Cambio in ARC
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione della conta assoluta dei reticolociti
fino a 7 mesi
Cambio nell'ANC
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione della conta assoluta dei neutrofili
fino a 7 mesi
Variazione di LDH
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Alterazione della lattato deidrogenasi
fino a 7 mesi
Modifica dei livelli UB
Lasso di tempo: fino a 7 mesi
Variazione dei livelli di bilirubina non coniugata
fino a 7 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

13 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-35010 SCYTHE

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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