Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemoglobiini-SC-taudin hoito hydroksiurealla (SCYTHE)

tiistai 8. syyskuuta 2020 päivittänyt: Vivien Sheehan, Baylor College of Medicine

SC nuorisohoito hydroksiureavaikutuksilla

Sirppisolusairaus (SCD), erityisesti hemoglobiini-SC (HbSC), on sirppisolusairauden alatyyppi, jolla on tyypillisesti korkeampi hemoglobiini ja lievempiä tai myöhempiä sairauden komplikaatioita. Sirppisolusairaus on sairaus, jossa punasolut (RBC) ovat epänormaalin muotoisia. Tämä voi johtaa tuskallisiin jaksoihin, vakaviin infektioihin ja kehon elinten vaurioitumiseen. Yksi sirppisolusairauden hoitoon käytetty lääke on hydroksiurea.

Hydroksiureahoito tarjoaa merkittäviä etuja imeväisille, lapsille ja nuorille, joilla on sirppisoluanemia. Näitä ovat kipukriisien ja akuutin rintakehän oireyhtymän (keuhkotulehdus) esiintymistiheyden väheneminen. Hydroksiureaa on annettu monille HbSC-potilaille, mutta HbSC-potilaita ei otettu mukaan suuriin kliinisiin tutkimuksiin, joita käytettiin hydroksiurean testaamiseen SCD:ssä, joten vähemmän tiedetään, kuinka HbSC-potilaat reagoivat hydroksiureaan.

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on selvittää, auttaako hydroksiurea, lääke, jota annetaan monille lapsille, joilla on yleisin sirppisolutyyppi, jotka ovat homotsygoottisia sirppimutaation (HbSS) suhteen, lapsia, joilla on HbSC. Tutkijat näkevät, auttaako se antamalla kyselylomakkeen lääkityksen alkaessa ja sen jälkeen kahden kuukauden välein klinikalla. Kysely, nimeltään Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) sirppisolutautimoduulin versio 3.0, mittaa elämänlaatua. Tutkijat näkevät myös, kuinka hydroksiurea muuttaa laboratoriotestien määrää ja veren paksuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen potilailla on oltava HbSC-sairaus, heillä on oltava sirppisolusairauden aiheuttama komplikaatio tai pistemäärä 80 tai vähemmän PedsQL™ sirppisolutautimoduulin versiossa 3.0. Tämä kyselylomake tarjotaan kaikille klinikallamme havaituille HbSC-potilaille, jotka suostuvat tähän tutkimukseen. Jos potilas on seksuaalisesti aktiivinen, hänelle tarjotaan ehkäisyä. Jos potilas päättää olla aloittamatta tehokasta ehkäisyä, hänet testataan sovitulla käynnillä virtsaraskaustestillä. Jos potilas tulee raskaaksi, hänet poistetaan tutkimuksesta.

Potilaiden enimmäisaika tutkimuksessa on 12 kuukautta hydroksiureahoidon aloittamisen jälkeen, ja he voivat osallistua 2 vuoden havainnointitutkimukseen tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Potilaat arvioidaan klinikalla kahden kuukauden välein hoidon aloittamisen jälkeen. Hydroksiurea aloitetaan annoksella 10 mg/kg/vrk, ja sitä nostetaan 5 mg/kg/vrk kahdeksan viikon välein tarvittaessa suurimman siedetyn annoksen (MTD) saavuttamiseksi. Lääkkeen yleisin sivuvaikutus on infektioita torjuvien solujen eli valkosolujen määrän väheneminen, joten lääkitys aloitetaan pienellä annoksella ja annosta nostetaan vain, jos se on turvallista.

Potilaita pyydetään antamaan tutkijoille mahdollisuus tarkastella lääketieteellisiä tietojaan tutkimuksen alussa ja koko tutkimuksen ajan. Mikäli potilas haluaa osallistua kahden vuoden seurantaan, hänen tallenteensa tarkistetaan myös sinä aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. HbSC-sairauden diagnoosi
  2. PedsQL™ sirppisolutautimoduulin versio 3.0 pisteet ovat yhtä suuria tai pienempiä kuin 80
  3. Sinulla on ollut sirppisolusairauden aiheuttama komplikaatio

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sisällyskriteerien noudattamatta jättäminen.
  2. Hydroksiurean käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana.
  3. Krooninen punasolujen siirtohoito.
  4. Pakattu punasolusiirto viimeisen 3 kuukauden aikana (väliaikainen poissulkeminen).
  5. Raskaus tai kieltäytyminen lääketieteellisesti tehokkaasta ehkäisystä, jos nainen ja seksuaalisesti aktiivinen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksurea
Aloita hydroksiurea annoksella 10 mg/kg/vrk ja nosta hydroksiurea-annosta 5 mg/kg/vrk joka 8. viikko maksimiannokseen 35 mg/kg/vrk, jos verenkuvat täyttävät eskalaatiokriteerit vähintään kahdessa verikokeessa yli kahdeksan viikkoa ennen annoksen suurentamiseen.
Lääke: hydroksiurea
Hoida oireellisia HbSC-potilaita MTD:lle hydroksiurealla ja arvioi kliininen paraneminen käyttämällä PedsQL™ sirppisolutautimoduulin versiota 3.0 6 kuukauden MTD-hoidon jälkeen verrattuna pääsypisteisiin
Muut nimet:
  • Hydrea
  • Droxia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PedsQL SCDM:ssä
Aikaikkuna: 6 kuukautta

PedsQL™ sirppisolutautimoduulin version 3.0 pistemäärän keskimääräinen muutos MTD:n saavuttamisen jälkeen verrattuna lähtötasoon.

PedsQL™ sirppisolutautimoduulin version 3.0 pisteet ovat 100 pisteen asteikolla 0–100, ja korkeammat arvot osoittavat parempaa elämänlaatua.

PedsQL: lasten elämänlaatu
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HVR:n muutos 45s-1
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos hematokriitti-viskositeettisuhteessa (HVR) 45s-1:ssä seurannassa verrattuna lähtötilanteeseen. Tämä on hapensiirtokapasiteetin mitta, koska korkeampi hematokriitti alhaisemmalla viskositeetilla osoittaa kykyä toimittaa happea ilman korkean viskositeetin tai veren paksuuden vuoksi hidastunutta verenkiertoa. Korkeammat arvot liittyvät parantumiseen.
jopa 7 kuukautta
Muutos HVR:ssä 225s-1
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos hematokriittiviskositeettisuhteessa 225 s:ssa
jopa 7 kuukautta
DRBC
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos tiheiden punasolujen prosenteissa
jopa 7 kuukautta
HbF:n muutos
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Sikiön hemaglobiinin muutos
jopa 7 kuukautta
Muutos MCV:ssä
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos keskimääräisessä korpuskulaarisessa tilavuudessa
jopa 7 kuukautta
Muutos MCHC:ssä
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos keskimääräisessä korpuskulaarisessa hemoglobiinipitoisuudessa
jopa 7 kuukautta
Hb:n muutos
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos hemoglobiinissa
jopa 7 kuukautta
Muutos ARC:ssa
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
jopa 7 kuukautta
Muutos ANC:ssä
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos absoluuttisessa neutrofiilien määrässä
jopa 7 kuukautta
LDH:n muutos
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos laktaattidehydrogenaasissa
jopa 7 kuukautta
Muutos UB-tasoissa
Aikaikkuna: jopa 7 kuukautta
Muutos konjugoimattoman bilirubiinin tasoissa
jopa 7 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Tutkijat

  • Päätutkija: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-35010 SCYTHE

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemoglobiini SC -tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa