Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af hæmoglobin SC-sygdom med hydroxyurea (SCYTHE)

8. september 2020 opdateret af: Vivien Sheehan, Baylor College of Medicine

SC Ungdomsbehandling med Hydroxyurea-effekter

Seglcellesygdom (SCD), specifikt hæmoglobin SC-sygdom (HbSC), er en undertype af seglcellesygdom med typisk højere hæmoglobin og mildere eller senere sygdomskomplikationer. Seglcellesygdom er en lidelse, hvor røde blodlegemer (RBC'er) er unormalt formet. Dette kan resultere i smertefulde episoder, alvorlige infektioner og skader på kroppens organer. En medicin, der bruges til at behandle seglcellesygdom, er hydroxyurinstof.

Hydroxyurea-terapi giver betydelige fordele for spædbørn, børn og unge med seglcelleanæmi. Disse omfatter en reduktion i hyppigheden af ​​smertekriser og akut brystsyndrom (betændelse i lungerne). Hydroxyurea er blevet givet til mange HbSC-patienter, men HbSC-patienter var ikke inkluderet i de store kliniske forsøg, der blev brugt til at teste hydroxyurinstof ved SCD, så der vides mindre om, hvordan HbSC-patienter reagerer på hydroxyurinstof.

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at se, om hydroxyurinstof, en medicin givet til mange børn med den mest almindelige type seglcelle, dem som er homozygote for seglmutationen (HbSS), hjælper børn, der har HbSC. Efterforskerne vil se, om det hjælper ved at give et spørgeskema, når medicinen startes, og derefter hver anden måned ved et klinikbesøg. Spørgeskemaet, kaldet Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Sickle Cell Disease Module version 3.0, måler livskvalitet. Efterforskerne vil også se, hvordan hydroxyurinstof ændrer laboratorieprøvetal og blodtykkelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal patienter have HbSC-sygdom, have oplevet en seglcellesygdom relateret komplikation eller have en score på 80 eller lavere på PedsQL™ seglcellesygdomsmodulet version 3.0. Dette spørgeskema vil blive tilbudt alle patienter med HbSC set i vores klinik, som giver samtykke til denne undersøgelse. Hvis patienten er seksuelt aktiv, vil de blive tilbudt prævention. Hvis patienten vælger ikke at påbegynde effektiv prævention, vil de blive testet på deres planlagte besøg med en uringraviditetstest. Hvis patienten bliver gravid, vil den blive fjernet fra undersøgelsen.

Den maksimale tid, patienter vil være i undersøgelsen, er 12 måneder efter påbegyndelse af hydroxyurinstofbehandling, med mulighed for at deltage i et 2-årigt observationsstudie efter afslutningen af ​​undersøgelsen.

Patienterne vil blive vurderet i klinikken hver anden måned efter behandlingsstart. Hydroxyurea startes med 10 mg/kg/dag og øges med 5 mg/kg/dag med otte ugers intervaller, hvis det er nødvendigt for at nå en maksimal tolereret dosis (MTD). Den mest almindelige bivirkning af lægemidlet er et fald i infektionsbekæmpende celler eller hvide blodlegemer, så medicinen vil blive startet med en lav dosis, og dosis vil kun blive øget, hvis det er sikkert at gøre det.

Patienterne vil blive bedt om at give efterforskerne lov til at gennemgå oplysninger fra deres lægejournaler ved starten af ​​undersøgelsen og under hele undersøgelsen. Hvis patienten ønsker at deltage i den to-årige opfølgning, vil deres journaler også blive gennemgået i denne periode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af HbSC sygdom
  2. Score lig med eller lavere end 80 på PedsQL™ seglcellesygdomsmodulet version 3.0
  3. Har oplevet en seglcellesygdom relateret komplikation

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende opfyldelse af inklusionskriterier.
  2. Brug af hydroxyurea inden for de sidste 3 måneder.
  3. Kronisk RBC-transfusionsbehandling.
  4. Pakket transfusion af røde blodlegemer inden for de sidste 3 måneder (midlertidig udelukkelse).
  5. Graviditet eller nægtelse af at bruge medicinsk effektiv prævention, hvis hun er kvinde og seksuelt aktiv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxurinstof
Påbegynd hydroxyurinstof med 10 mg/kg dagligt og eskaler hydroxyurinstofdosis med 5 mg/kg/dag hver 8. uge op til en maksimal dosis på 35 mg/kg/dag, hvis blodtallene opfylder eskaleringskriterierne på mindst 2 blodprøver over otte uger før at øge dosis.
Medicin: hydroxyurinstof
Behandl symptomatiske HbSC-patienter med MTD på hydroxyurinstof, og vurder for klinisk forbedring ved hjælp af PedsQL™ seglcellesygdomsmodulet version 3.0 efter 6 måneder ved MTD sammenlignet med indgangsscorer
Andre navne:
  • Hydrea
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PedsQL SCDM
Tidsramme: 6 måneder

Gennemsnitlig ændring i PedsQL™ Sickle Cell Disease Module version 3.0 score efter opnåelse af MTD sammenlignet med baseline.

PedsQL™ Sickle Cell Disease Module version 3.0-score er på en 100-punkts skala fra 0 til 100 med højere værdier, der indikerer bedre livskvalitet.

PedsQL: pædiatrisk livskvalitet
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i HVR ved 45s-1
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i hæmatokrit til viskositetsforhold (HVR) ved 45s-1 ved opfølgning versus baseline. Dette er et mål for iltbæreevne, da en højere hæmatokrit med lavere viskositet indikerer evnen til at levere ilt uden nedsat blodgennemstrømning på grund af høj viskositet eller blodtykkelse. Højere værdier er forbundet med forbedring.
op til 7 måneder
Ændring i HVR ved 225s-1
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i hæmatokrit viskositetsforhold ved 225s
op til 7 måneder
DRBC
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i procent tætte røde blodlegemer
op til 7 måneder
Ændring i HbF
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i føtal hæmaglobin
op til 7 måneder
Ændring i MCV
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i gennemsnitlig korpuskulær volumen
op til 7 måneder
Ændring i MCHC
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i den gennemsnitlige corpuskulære hæmoglobinkoncentration
op til 7 måneder
Ændring i Hb
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i hæmoglobin
op til 7 måneder
Ændring i ARC
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i absolut retikulocyttal
op til 7 måneder
Ændring i ANC
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i absolut neutrofiltal
op til 7 måneder
Ændring i LDH
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i laktatdehydrogenase
op til 7 måneder
Ændring i UB-niveauer
Tidsramme: op til 7 måneder
Ændring i ukonjugerede bilirubinniveauer
op til 7 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2015

Først opslået (Skøn)

13. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-35010 SCYTHE

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner