羟基脲治疗血红蛋白SC病 (SCYTHE)
具有羟基脲作用的 SC 青年治疗
镰状细胞病 (SCD)，特别是血红蛋白 SC 病 (HbSC)，是镰状细胞病的一种亚型，通常具有较高的血红蛋白和较轻或较晚的疾病并发症。 镰状细胞病是一种红细胞 (RBC) 形状异常的疾病。 这可能导致疼痛发作、严重感染和身体器官损伤。 一种用于治疗镰状细胞病的药物是羟基脲。
羟基脲疗法对患有镰状细胞性贫血的婴儿、儿童和青少年有显着益处。 这些包括减少疼痛危机和急性胸部综合症（肺部炎症）的频率。 许多 HbSC 患者已接受过羟基脲治疗，但 HbSC 患者并未包括在用于测试 SCD 中羟基脲的大型临床试验中，因此对 HbSC 患者对羟基脲的反应知之甚少。
这项研究的目的是了解羟基脲（一种给予许多患有最常见镰状细胞类型的儿童（镰状突变 (HbSS) 纯合子）的药物）是否有助于患有 HbSC 的儿童。 研究人员将在药物开始时通过问卷调查查看是否有帮助，然后每两个月进行一次诊所访问。 该调查问卷称为儿科生活质量量表 (PedsQL™) 镰状细胞病模块 3.0 版，用于衡量生活质量。 研究人员还将了解羟基脲如何改变实验室测试数字和血液厚度。
研究概览
详细说明
要有资格参与这项研究，患者必须患有 HbSC 疾病，经历过镰状细胞病相关并发症，或者在 PedsQL ™镰状细胞病模块 3.0 版中得分为 80 分或更低。 本问卷将提供给所有在我们诊所就诊并同意本研究的 HbSC 患者。 如果患者性活跃，他们将接受避孕措施。 如果患者选择不开始有效的避孕措施，他们将在预定的就诊时接受尿妊娠试验。 如果患者怀孕，他们将被排除在研究之外。
患者参与研究的最长时间为开始羟基脲治疗后 12 个月，可选择在研究结束后参加为期 2 年的观察研究。
患者将在开始治疗后每两个月在诊所接受评估。 羟基脲将从 10 mg/kg/天开始，如果需要达到最大耐受剂量 (MTD)，则以 8 周为间隔增加 5 mg/kg/天。 该药物最常见的副作用是抗感染细胞或白细胞减少，因此药物将从低剂量开始，只有在安全的情况下才会增加剂量。
在研究开始时和整个研究过程中，将要求患者允许研究人员查看他们的医疗记录中的信息。 如果患者愿意参加两年的随访，他们的记录也将在此期间进行审查。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- HbSC 病的诊断
- PedsQL™ 镰状细胞病模块 3.0 版得分等于或低于 80
- 经历过镰状细胞病相关并发症
排除标准：
- 未能满足纳入标准。
- 最近 3 个月的羟基脲使用情况。
- 慢性红细胞输注治疗。
- 最近 3 个月输过浓缩红细胞（暂时排除）。
- 如果女性和性活跃，则怀孕或拒绝使用医学上有效的节育措施。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：羟基脲
以每天 10 mg/kg 的剂量开始使用羟基脲，如果血液计数在八周前的至少 2 次血液测试中符合升级标准，则每 8 周将羟基脲剂量增加 5 mg/kg/天，最大剂量为 35 mg/kg/天以增加剂量。
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使用羟基脲治疗有症状的 HbSC 患者至 MTD，并在 MTD 6 个月后使用 PedsQL™ 镰状细胞病模块 3.0 版评估临床改善情况，与入学分数相比
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PedsQL SCDM 中的更改
大体时间：6个月
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与基线相比，实现 MTD 后 PedsQL™ 镰状细胞病模块 3.0 版得分的平均变化。 PedsQL™ 镰状细胞病模块 3.0 版分数采用 100 分制，范围从 0 到 100，数值越高表示生活质量越好。 PedsQL：儿科生活质量 |
6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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45s-1 时 HVR 的变化
大体时间：长达 7 个月
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随访时 45s-1 时血细胞比容与粘度比 (HVR) 与基线相比的变化。
这是衡量携氧能力的指标，因为较高的血细胞比容和较低的粘度表明能够在不因高粘度或血液厚度而减慢血液流动的情况下输送氧气。
较高的值与改进相关。
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长达 7 个月
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225s-1 时 HVR 的变化
大体时间：长达 7 个月
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225s时血细胞比容粘度比的变化
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长达 7 个月
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DRBC
大体时间：长达 7 个月
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致密红细胞百分比的变化
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长达 7 个月
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HbF 的变化
大体时间：长达 7 个月
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胎儿血红蛋白的变化
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长达 7 个月
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MCV 的变化
大体时间：长达 7 个月
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平均红细胞体积的变化
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长达 7 个月
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母婴健康院的变化
大体时间：长达 7 个月
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平均红细胞血红蛋白浓度的变化
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长达 7 个月
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血红蛋白变化
大体时间：长达 7 个月
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血红蛋白的变化
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长达 7 个月
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ARC 的变化
大体时间：长达 7 个月
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绝对网织红细胞计数的变化
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长达 7 个月
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ANC 的变化
大体时间：长达 7 个月
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中性粒细胞绝对计数的变化
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长达 7 个月
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LDH 的变化
大体时间：长达 7 个月
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乳酸脱氢酶的变化
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长达 7 个月
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UB 级别的变化
大体时间：长达 7 个月
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未结合胆红素水平的变化
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长达 7 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Vivien Sheehan, MD、Baylor College of Medicine
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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血红蛋白 SC 病的临床试验
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...招聘中
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Klein Buendel, Inc.National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD); Hilton Publishing Company完全的
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Tami D. JohnBaylor College of Medicine; The Methodist Hospital Research Institute终止
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Emory UniversityPatient-Centered Outcomes Research Institute完全的
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Affiliated 2 Hospital of Nantong UniversityNational Natural Science Foundation of China招聘中
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Baylor College of MedicineThe University of Texas Health Science Center, Houston终止
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Baylor College of MedicineBoston Children's Hospital终止