Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Behandlung der Hämoglobin-SC-Erkrankung mit Hydroxyharnstoff (SCYTHE)

8. September 2020 aktualisiert von: Vivien Sheehan, Baylor College of Medicine

SC Jugendbehandlung mit Hydroxyurea-Effekten

Die Sichelzellkrankheit (SCD), insbesondere die Hämoglobin-SC-Krankheit (HbSC), ist ein Subtyp der Sichelzellkrankheit mit typischerweise höherem Hämoglobin und milderen oder späteren Krankheitskomplikationen. Die Sichelzellanämie ist eine Erkrankung, bei der rote Blutkörperchen (RBCs) abnormal geformt sind. Dies kann zu schmerzhaften Episoden, schweren Infektionen und Schäden an Körperorganen führen. Ein Medikament zur Behandlung der Sichelzellanämie ist Hydroxyharnstoff.

Die Hydroxyurea-Therapie bietet erhebliche Vorteile für Säuglinge, Kinder und Jugendliche mit Sichelzellenanämie. Dazu gehören eine Verringerung der Häufigkeit von Schmerzkrisen und des akuten Brustsyndroms (Lungenentzündung). Hydroxyurea wurde vielen HbSC-Patienten verabreicht, aber HbSC-Patienten wurden nicht in die großen klinischen Studien eingeschlossen, die verwendet wurden, um Hydroxyurea bei SCD zu testen, so dass weniger darüber bekannt ist, wie HbSC-Patienten auf Hydroxyurea ansprechen.

Der Zweck dieser Forschungsstudie ist es herauszufinden, ob Hydroxyharnstoff, ein Medikament, das vielen Kindern mit der häufigsten Art von Sichelzellen verabreicht wird, denjenigen, die homozygot für die Sichelmutation (HbSS) sind, Kindern mit HbSC hilft. Ob es hilft, sehen die Untersucher, indem sie zu Beginn der Medikation und dann alle zwei Monate bei einem Klinikbesuch einen Fragebogen stellen. Der Fragebogen mit dem Namen Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Sichelzellkrankheitsmodul Version 3.0 misst die Lebensqualität. Die Ermittler werden auch sehen, wie Hydroxyharnstoff die Labortestzahlen und die Blutdicke verändert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen Patienten an einer HbSC-Erkrankung leiden, eine Komplikation im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit erlitten haben oder eine Punktzahl von 80 oder weniger im PedsQL™ Sichelzellkrankheitsmodul Version 3.0 haben. Dieser Fragebogen wird allen Patienten mit HbSC, die in unserer Klinik behandelt werden und die dieser Studie zustimmen, angeboten. Wenn der Patient sexuell aktiv ist, wird ihm eine Verhütung angeboten. Wenn sich die Patientin entscheidet, keine wirksame Empfängnisverhütung einzuleiten, wird sie bei ihrem geplanten Besuch mit einem Urin-Schwangerschaftstest getestet. Wenn die Patientin schwanger wird, wird sie aus der Studie entfernt.

Die maximale Studiendauer der Patienten beträgt 12 Monate nach Beginn der Hydroxyurea-Therapie, mit einer Option zur Teilnahme an einer 2-jährigen Beobachtungsstudie nach Studienende.

Die Patienten werden alle zwei Monate nach Beginn der Behandlung in der Klinik untersucht. Hydroxyharnstoff wird mit 10 mg/kg/Tag begonnen und bei Bedarf in Abständen von acht Wochen um 5 mg/kg/Tag erhöht, um eine maximal tolerierte Dosis (MTD) zu erreichen. Die häufigste Nebenwirkung des Medikaments ist ein Abfall der infektionsbekämpfenden Zellen oder weißen Blutkörperchen, daher wird das Medikament mit einer niedrigen Dosis begonnen und die Dosis nur erhöht, wenn dies sicher ist.

Die Patienten werden gebeten, den Prüfärzten zu Beginn der Studie und während der gesamten Studie die Überprüfung von Informationen aus ihren Krankenakten zu gestatten. Wenn der Patient an der zweijährigen Nachsorge teilnehmen möchte, werden seine Aufzeichnungen auch während dieses Zeitraums überprüft.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der HbSC-Erkrankung
  2. Punktzahl gleich oder niedriger als 80 auf dem PedsQL™ Sichelzellkrankheitsmodul Version 3.0
  3. eine Komplikation im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit erlebt haben

Ausschlusskriterien:

  1. Nichterfüllung der Einschlusskriterien.
  2. Verwendung von Hydroxyharnstoff in den letzten 3 Monaten.
  3. Chronische RBC-Transfusionstherapie.
  4. Transfusion von Erythrozytenkonzentraten in den letzten 3 Monaten (vorübergehender Ausschluss).
  5. Schwangerschaft oder Weigerung, eine medizinisch wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie weiblich und sexuell aktiv ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxyharnstoff
Einleitung einer Hydroxyharnstoff-Dosis von 10 mg/kg täglich und Steigerung der Hydroxyharnstoff-Dosis um 5 mg/kg/Tag alle 8 Wochen bis zu einer Höchstdosis von 35 mg/kg/Tag, wenn die Blutwerte bei mindestens 2 Blutuntersuchungen über acht Wochen zuvor die Eskalationskriterien erfüllen zur Dosiserhöhung.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Behandeln Sie symptomatische HbSC-Patienten mit MTD auf Hydroxyharnstoff und bewerten Sie die klinische Verbesserung mit dem PedsQL™ Sichelzellkrankheitsmodul Version 3.0 nach 6 Monaten bei MTD im Vergleich zu Eingangswerten
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Droxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung in PedsQL SCDM
Zeitfenster: 6 Monate

Mittlere Änderung des PedsQL™ Sichelzellkrankheitsmoduls Version 3.0-Score nach Erreichen der MTD im Vergleich zum Ausgangswert.

Die Ergebnisse des PedsQL™ Sichelzellkrankheitsmoduls Version 3.0 liegen auf einer 100-Punkte-Skala, die von 0 bis 100 reicht, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen.

PedsQL: Pädiatrische Lebensqualität
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des HVR bei 45s-1
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung des Verhältnisses von Hämatokrit zu Viskosität (HVR) bei 45 s-1 bei der Nachuntersuchung gegenüber dem Ausgangswert. Dies ist ein Maß für die Sauerstofftransportkapazität, da ein höherer Hämatokrit bei niedrigerer Viskosität die Fähigkeit anzeigt, Sauerstoff ohne verlangsamten Blutfluss aufgrund hoher Viskosität oder Blutdicke zu liefern. Höhere Werte sind mit einer Verbesserung verbunden.
bis zu 7 Monate
Änderung des HVR bei 225s-1
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung des Hämatokrit-Viskositätsverhältnisses bei 225 s
bis zu 7 Monate
DRBC
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Veränderung in Prozent dichte rote Blutkörperchen
bis zu 7 Monate
Veränderung des HbF
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Veränderung des fötalen Hämoglobins
bis zu 7 Monate
Änderung des MCV
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung des mittleren korpuskulären Volumens
bis zu 7 Monate
Änderung des MCHC
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung der mittleren korpuskulären Hämoglobinkonzentration
bis zu 7 Monate
Änderung des Hb
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Veränderung des Hämoglobins
bis zu 7 Monate
Änderung in ARC
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl
bis zu 7 Monate
ANC-Änderung
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Änderung der absoluten Neutrophilenzahl
bis zu 7 Monate
Änderung des LDH
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Veränderung der Laktatdehydrogenase
bis zu 7 Monate
Änderung der UB-Level
Zeitfenster: bis zu 7 Monate
Veränderung der unkonjugierten Bilirubinspiegel
bis zu 7 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-35010 SCYTHE

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren