Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Reakce na brániční stimulaci u pacientů s Pompeho chorobou

28. července 2023 aktualizováno: University of Florida
Účelem této studie je určit účinek brániční stimulace na respirační funkci u subjektů s Pompeho chorobou vyhodnocením trvání a vzoru spontánní respirační funkce oproti stimulované ventilační respirační funkci u pacientů s Pompeho chorobou, kteří dostali NeuDx Diaphragm pacer (DPS). ).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

K účasti na této studii budou pozváni jedinci s Pompeho chorobou, u kterých je plánováno, že budou dostávat kardiostimulátor NeuRx Diaphragm pacer (DPS). Během účasti ve studii budou provedeny následující testy:

  1. Testy nuceného výdechu
  2. Maximální inspirační tlak (MIP)
  3. Klidový dechový vzor
  4. Vyhodnocení funkce frenického nervu pomocí EMG
  5. Dotazník těžké respirační insuficience
  6. Magnetická stimulace

  7. Úprava membrány sestávající z:

    1. Nastavení externího stimulátoru
    2. Doba trvání stimulace bránice
    3. Spontánní dýchání mimo ventilátor (SB)

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

9

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s Pompeho chorobou, které jsou způsobilé pro implantaci NeuRx DPS

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Pompeho choroby, jak je definována mutační analýzou, testem aktivity enzymu GAA v krevní skvrně a/nebo kultivací fibroblastů nižší než 40 % kontrolní hodnoty
  • Lékařsky a funkčně způsobilé pro implantaci NeuRx DPS, jak bylo stanoveno klinickým chirurgickým hodnocením. Chirurg určí způsobilost pomocí testů plicních funkcí, schopnosti stimulovat vaši bránici a hladiny arteriálních krevních plynů. Způsobilost může být také určena vaší reakcí na tradiční cvičení na posílení dýchání bez kardiostimulátoru.
  • Závislost na mechanické ventilaci v anamnéze (6 nebo více hodin invazivní nebo neinvazivní podpory mechanické ventilace denně po dobu alespoň 21 dní

Kritéria vyloučení:

  • Současná účast v jiné studii léčby (jiné než enzymatická substituční terapie) zaměřené na zlepšení funkce bránice
  • Nelze dokončit testování funkce plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s Pompeho chorobou způsobilí pro brániční stimulaci
Pacienti dostanou testy dechového vzoru, stimulace bráničního nervu, maximálního inspiračního tlaku (MIP), usilovného výdechu a EMG.
Jiný: Úprava bránice prostřednictvím stimulace bráničního nervu
Stimulaci bránice předepíše klinický tým pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spontánní dýchání mimo ventilaci (SB) na základní linii a 180. den
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Pacient podstoupí počáteční zkoušku bezasistovaného dýchání se zapnutým membránovým kardiostimulátorem. Doba trvání SB se stimulací bude zvýšena na toleranci pomocí protokolu. Pokud pacient zpočátku nemůže dokončit alespoň 30minutové záchvaty stimulované SB, pak se dechové zkoušky zaměří na dýchání se sníženou podporou mechanického ventilátoru. Tato měření byla vytvořena s využitím dat ventilátorového čipu pro SB, která byla zprůměrována.
Výchozí stav, den 180

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální inspirační tlak (MIP) ve výchozím stavu a 180. den
Časové okno: Výchozí stav, den 180
MIP bude měřena manometrem připojeným k otvoru dýchacích cest subjektu, který uzavírá dýchací cesty a brání proudění vzduchu. K zabránění úniku bude použita nosní spona a subjekt je instruován, aby nasával vzduch z trubice co největší silou. Měření budou provedena se vzpřímeným sezením subjektu. Transdiafragmatický tlak (Pdi) lze vypočítat pomocí esofageální a žaludeční manometrie během MIP. Měření bude provedeno třikrát a bude hlášena nejlepší hodnota.
Výchozí stav, den 180
Změna vzoru klidového dýchání
Časové okno: Den 180
Klidový ventilační průtok a načasování budou zaznamenávány pomocí pneumotachografu a tlakového převodníku připojeného k otvoru dýchacích cest, aby se vypočítala minutová ventilace. Pokud pacient běžně používá MV po celý den, může být snímací zařízení umístěno v sérii k dýchacím hadicím. Vzorec dýchání bude měřen po dobu minimálně deseti minut.
Den 180
Elektromyogram diafragmy (EMG) v den 180
Časové okno: Den 180
Tato činnost odráží činnost bránice a bráničního nervu. Dráty, které jsou implantovány pro brániční kardiostimulátor, budou připojeny k počítači a záznamovému zařízení pro sledování aktivity bráničního svalu během dýchání na nejnižší úrovni podpory ventilátoru. Tato EMG data jsou měřena v jednotkách mikrovoltů za sekundu a vyjádřena jako procento úrovně EMG aktivity membrány zaznamenané během MIP manévrů.
Den 180

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodiny za den brániční stimulace
Časové okno: 180 dní
Počet hodin použitých za den bránicí stimulace u subjektů
180 dní
Magnetická stimulace
Časové okno: 180 dní
EMG odpověď na supramaximální oboustrannou stimulaci bráničních nervů.
180 dní
Dotazník těžké respirační insuficience
Časové okno: 180 dní
Pacient uvedl míru dopadu respirační insuficience na funkční mobilitu
180 dní
Nucený výdechový tok
Časové okno: 180 dní
Špičkový výdechový průtok dosažený během dobrovolného kašle
180 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB201600161-N
  • 003-2013 (Jiný identifikátor: University of Florida pre-conversion)
  • 1R21HD090752-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit