Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź na stymulację przepony u pacjentów z chorobą Pompego

28 lipca 2023 zaktualizowane przez: University of Florida
Celem tego badania jest określenie wpływu stymulacji przepony na czynność oddechową u pacjentów z chorobą Pompego poprzez ocenę czasu trwania i wzorca spontanicznej czynności oddechowej w porównaniu z czynnością oddechową ze stymulacją oddechową u pacjentów z chorobą Pompego, którzy otrzymali stymulator przepony NeuDx (DPS ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoby z chorobą Pompego, które mają otrzymać rozrusznik serca NeuRx Diaphragm (DPS), zostaną zaproszone do udziału w tym badaniu. Podczas udziału w badaniu zostaną wykonane następujące badania:

  1. Wymuszone testy wydechowe
  2. Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
  3. Spoczynkowy wzorzec oddychania
  4. Ocena funkcji nerwu przeponowego za pomocą EMG
  5. Kwestionariusz ciężkiej niewydolności oddechowej
  6. Stymulacja magnetyczna

  7. Kondycjonowanie membrany składające się z:

    1. Ustawienia zewnętrznego stymulatora
    2. Czas trwania stymulacji przepony
    3. Oddech spontaniczny poza respiratorem (SB)

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Pompego, którzy kwalifikują się do wszczepienia NeuRx DPS

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie choroby Pompego określone na podstawie analizy mutacji, oznaczenia aktywności enzymu GAA w plamce krwi i/lub hodowli fibroblastów poniżej 40% wartości kontrolnej
  • Medycznie i funkcjonalnie kwalifikuje się do wszczepienia NeuRx DPS, zgodnie z kliniczną oceną chirurgiczną. Chirurg określi uprawnienia na podstawie testów czynnościowych płuc, zdolności do stymulacji przepony i poziomu gazów we krwi tętniczej. Kwalifikowalność może również zależeć od twojej reakcji na tradycyjne ćwiczenia wzmacniające układ oddechowy bez rozrusznika serca.
  • Historia uzależnienia od wentylacji mechanicznej (sześć lub więcej godzin inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej dziennie przez co najmniej 21 dni)

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżący udział w innym badaniu dotyczącym leczenia (innym niż enzymatyczna terapia zastępcza) ukierunkowanym na poprawę funkcji przepony
  • Nie można ukończyć badania funkcji płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z chorobą Pompego kwalifikujący się do stymulacji przepony
Pacjenci otrzymają testy wzorca oddychania, stymulację nerwu przeponowego, maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP), wymuszony wydech oraz EMG.
Inny: Kondycjonowanie przepony poprzez stymulację nerwu przeponowego
Stymulacja przepony zostanie przepisana przez zespół kliniczny pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oddech spontaniczny poza respiratorem (SB) na początku badania iw dniu 180
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 180
Pacjent zostanie poddany wstępnej próbie samodzielnego oddychania z włączonym stymulatorem przepony. Czas trwania SB ze stymulacją zostanie wydłużony do tolerancji zgodnie z protokołem. Jeśli pacjent nie może początkowo ukończyć co najmniej 30-minutowych napadów SB ze stymulacją, próby oddechowe będą koncentrować się na oddychaniu przy zmniejszonym wspomaganiu respiratora mechanicznego. Pomiary te zostały wygenerowane z wykorzystaniem uśrednionych danych z chipa respiratora dla SB.
Punkt odniesienia, dzień 180

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) na początku badania iw dniu 180
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 180
MIP będzie mierzone za pomocą manometru podłączonego do ujścia dróg oddechowych pacjenta, który blokuje drogi oddechowe i uniemożliwia przepływ powietrza. Zacisk na nos zostanie użyty, aby zapobiec wyciekom, a pacjent zostanie poinstruowany, aby zasysał powietrze z rurki z jak największą siłą. Pomiary zostaną wykonane, gdy osoba siedzi w pozycji pionowej. Ciśnienie przezprzeponowe (Pdi) można obliczyć za pomocą manometrii przełyku i żołądka podczas MIP. Pomiar zostanie przeprowadzony trzykrotnie i podana zostanie najlepsza wartość.
Punkt odniesienia, dzień 180
Zmiana spoczynkowego wzorca oddychania
Ramy czasowe: Dzień 180
Spoczynkowy przepływ oddechowy i czas będą rejestrowane za pomocą pneumotachografu i przetwornika ciśnienia podłączonego do ujścia dróg oddechowych, aby obliczyć wentylację minutową. Jeśli pacjent rutynowo korzysta z MV w ciągu dnia, sprzęt wykrywający można umieścić szeregowo z przewodami oddechowymi. Wzorzec oddychania będzie mierzony przez co najmniej dziesięć minut.
Dzień 180
Elektromiogram przepony (EMG) w dniu 180
Ramy czasowe: Dzień 180
Ta aktywność odzwierciedla aktywność przepony i nerwu przeponowego. Przewody wszczepione do stymulatora przepony zostaną podłączone do komputera i sprzętu rejestrującego w celu monitorowania aktywności mięśnia przepony podczas oddychania przy najniższym poziomie wspomagania respiratora. Te dane EMG są mierzone w mikrowoltach na sekundę i wyrażane jako procent poziomu aktywności EMG przepony zarejestrowanej podczas manewrów MIP.
Dzień 180

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Godziny dziennie stymulacji przepony
Ramy czasowe: 180 dni
Liczba godzin dziennej stymulacji przepony przez badanych
180 dni
Stymulacja magnetyczna
Ramy czasowe: 180 dni
Odpowiedź EMG na supramaksymalną obustronną stymulację nerwów przeponowych.
180 dni
Kwestionariusz ciężkiej niewydolności oddechowej
Ramy czasowe: 180 dni
Zgłoszona przez pacjenta miara wpływu niewydolności oddechowej na mobilność funkcjonalną
180 dni
Wymuszony przepływ wydechowy
Ramy czasowe: 180 dni
Szczytowy przepływ wydechowy uzyskany podczas dobrowolnego kaszlu
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Śledczy

  • Główny śledczy: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201600161-N
  • 003-2013 (Inny identyfikator: University of Florida pre-conversion)
  • 1R21HD090752-01 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj