ポンペ病患者における横隔膜ペーシングへの反応
2023年7月28日 更新者：University of Florida
この研究の目的は、NeuDx 横隔膜ペーサー (DPS) を受けたポンペ病患者の自発呼吸機能とペース換気呼吸機能の期間とパターンを評価することにより、ポンペ病患者の呼吸機能に対する横隔膜ペーシングの影響を判定することです。 ）。
調査の概要
詳細な説明
NeuRx 横隔膜ペーサー (DPS) の投与を予定しているポンペ病患者は、この研究に参加するよう招待されます。 研究への参加中に次のテストが実行されます。
- 強制呼気検査
- 最大吸気圧 (MIP)
- 安静時の呼吸パターン
- EMGによる横隔神経機能評価
- 重度呼吸不全に関するアンケート
- 磁気刺激
横隔膜のコンディショニングには次のものがあります。
- 外部刺激装置の設定
- 横隔膜刺激の継続時間
- 人工呼吸器外自発呼吸 (SB)
研究の種類
観察的
入学 (実際)
9
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
NeuRx DPS移植の対象となるポンペ病患者
説明
包含基準:
- ポンペ病の診断は、突然変異分析、血痕および/または線維芽細胞培養におけるGAA酵素活性アッセイによって定義され、対照値の40%未満である
- 臨床外科的評価によって判断された、医学的および機能的に NeuRx DPS 移植の資格がある。 外科医は、肺機能検査、横隔膜を刺激する能力、動脈血ガスレベルを通じて適格性を判断します。 適格性は、ペースメーカーを使用しない従来の呼吸強化運動への反応によっても判断される場合があります。
- -人工呼吸器依存症の病歴（毎日6時間以上の侵襲的または非侵襲的人工呼吸器による補助を少なくとも21日間継続）
除外基準:
- 横隔膜機能の改善を目的とした別の治療研究（酵素補充療法以外）に現在参加している
- 肺機能検査を完了できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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横隔膜ペーシングの対象となるポンペ病患者
患者は、呼吸パターン、横隔神経刺激、最大吸気圧（MIP）、努力呼気、筋電図などの検査を受けます。
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横隔膜ペーシングは、患者の臨床チームによって処方されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインおよび 180 日目における人工呼吸器なしの自発呼吸 (SB)
時間枠：ベースライン、180日目
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患者は、横隔膜ペーサーをオンにして補助なし呼吸の最初の試験を受けることになります。
ペーシングを伴う SB の期間は、プロトコルを使用して許容範囲まで延長されます。
患者が最初に少なくとも 30 分間のペース調整 SB を完了できない場合、呼吸トライアルの焦点は人工呼吸器からのサポートを減らして呼吸することになります。
これらの測定値は、平均化された SB の人工呼吸器チップ データを利用して生成されました。
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ベースライン、180日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインおよび 180 日目の最大吸気圧 (MIP)
時間枠：ベースライン、180日目
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MIP は、気道を閉塞して空気の流れを妨げる被験者の気道開口部に接続された圧力計で測定されます。
漏れを防ぐためにノーズクリップが使用され、被験者はチューブからできるだけ力を入れて空気を吸引するように指示されます。
測定は被験者が直立して座った状態で行われます。
経横隔膜圧 (Pdi) は、MIP 中に食道および胃の圧力測定を使用して計算できます。
測定は 3 回行われ、最良の値が報告されます。
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ベースライン、180日目
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安静時の呼吸パターンの変化
時間枠：180日目
|
安静時換気量とタイミングは、気道開口部に接続された呼吸タコグラフと圧力トランスデューサーで記録され、分時換気量が計算されます。
患者が 1 日を通して日常的に MV を使用する場合、検知装置を呼吸チューブと直列に配置できます。
呼吸パターンは最低 10 分間測定されます。
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180日目
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180 日目の横隔膜筋電図 (EMG)
時間枠：180日目
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この活動は横隔膜と横隔神経の活動を反映しています。
横隔膜ペースメーカー用に埋め込まれたワイヤーはコンピューターと記録装置に接続され、最低レベルの人工呼吸器補助で呼吸中の横隔膜の筋肉の活動を監視します。
この EMG データは 1 秒あたりのマイクロボルトの単位で測定され、MIP 操作中に記録された横隔膜 EMG 活動レベルのパーセンテージとして表されます。
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180日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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横隔膜ペーシングの 1 日あたりの時間
時間枠：180日
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被験者が実施した1日当たりの横隔膜ペーシングに費やした時間数
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180日
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磁気刺激
時間枠：180日
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横隔神経の最大上両側刺激に対するEMG反応。
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180日
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重度呼吸不全に関するアンケート
時間枠：180日
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機能的可動性に対する呼吸不全の影響について患者が報告した測定値
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180日
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努力性呼気の流れ
時間枠：180日
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自発的な咳の際に得られる最大呼気流量
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180日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Barbara K Smith, PT, PhD、University of Florida
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年5月1日
一次修了 (実際)
2022年6月1日
研究の完了 (実際)
2023年1月1日
試験登録日
最初に提出
2015年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月29日
最初の投稿 (推定)
2015年2月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月28日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB201600161-N
- 003-2013 (その他の識別子：University of Florida pre-conversion)
- 1R21HD090752-01 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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