Respuesta a la estimulación diafragmática en sujetos con enfermedad de Pompe
28 de julio de 2023 actualizado por: University of Florida
El propósito de este estudio es determinar el efecto de la estimulación diafragmática sobre la función respiratoria en sujetos con enfermedad de Pompe mediante la evaluación de la duración y el patrón de la función respiratoria espontánea frente a la función respiratoria con ventilación estimulada en pacientes con enfermedad de Pompe que han recibido el marcapasos NeuDx Diaphragm (DPS ).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se invitará a participar en este estudio a los sujetos con la enfermedad de Pompe que estén programados para recibir un marcapasos de diafragma NeuRx (DPS). Las siguientes pruebas se realizarán durante la participación en el estudio:
- Pruebas de espiración forzada
- Presión inspiratoria máxima (PIM)
- Patrón de respiración en reposo
- Evaluación de la función del nervio frénico con EMG
- Cuestionario de Insuficiencia Respiratoria Severa
- estimulación magnética
Acondicionamiento de diafragma consistente en:
- Los ajustes del estimulador externo
- La duración de la estimulación del diafragma.
- Respiración espontánea sin ventilador (SB)
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
9
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con enfermedad de Pompe que son elegibles para la implantación de NeuRx DPS
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de Pompe según lo definido por análisis mutacional, ensayo de actividad enzimática GAA en gota de sangre y/o cultivo de fibroblastos inferior al 40 % del valor de control
- Médica y funcionalmente elegible para la implantación de NeuRx DPS, según lo determinado por una evaluación clínica quirúrgica. El cirujano determinará la elegibilidad a través de pruebas de función pulmonar, capacidad para estimular el diafragma y niveles de gases en sangre arterial. La elegibilidad también puede estar determinada por su respuesta a los ejercicios tradicionales de fortalecimiento respiratorio sin marcapasos.
- Antecedentes de dependencia de ventilación mecánica (seis o más horas diarias de soporte de ventilación mecánica invasiva o no invasiva durante al menos 21 días de duración)
Criterio de exclusión:
- Participación actual en otro estudio de tratamiento (aparte de la terapia de reemplazo enzimático) dirigido a mejorar la función del diafragma
- Incapaz de completar las pruebas de función pulmonar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con enfermedad de Pompe elegibles para estimulación diafragmática
Los pacientes recibirán pruebas de patrón de respiración, estimulación del nervio frénico, presión inspiratoria máxima (MIP), espiración forzada y EMG.
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El marcapasos diafragmático será prescrito por el equipo clínico del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respiración espontánea sin ventilador (SB) al inicio y el día 180
Periodo de tiempo: Línea base, día 180
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El paciente se someterá a una prueba inicial de respiración sin asistencia con el marcapasos del diafragma encendido.
La duración de la SB con marcapasos se incrementará hasta la tolerancia, mediante un protocolo.
Si el paciente no puede completar inicialmente al menos episodios de 30 minutos de SB estimulado, entonces el enfoque de las pruebas de respiración será respirar con apoyo reducido del ventilador mecánico.
Estas medidas se generaron utilizando datos del chip del ventilador para SB que se promediaron.
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Línea base, día 180
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Presión inspiratoria máxima (MIP) al inicio y el día 180
Periodo de tiempo: Línea base, día 180
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El MIP se medirá con un manómetro conectado a la apertura de las vías respiratorias del sujeto, que ocluye las vías respiratorias e impide el flujo de aire.
Se utilizará una pinza nasal para evitar fugas y se indicará al sujeto que succione el aire del tubo con la mayor fuerza posible.
Las mediciones se obtendrán con el sujeto sentado en posición vertical.
La presión transdiafragmática (Pdi) puede calcularse con manometría esofágica y gástrica durante la MIP.
La medición se tomará tres veces y se informará el mejor valor.
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Línea base, día 180
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Cambio en el patrón de respiración en reposo
Periodo de tiempo: Día 180
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El flujo ventilatorio en reposo y el tiempo se registrarán con un neumotacógrafo y un transductor de presión conectado a la apertura de la vía aérea, para calcular la ventilación por minuto.
Si un paciente usa VM de forma rutinaria a lo largo del día, el equipo de detección se puede colocar en serie con los tubos de respiración.
El patrón de respiración se medirá durante un mínimo de diez minutos.
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Día 180
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Electromiograma de diafragma (EMG) en el día 180
Periodo de tiempo: Día 180
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Esta actividad refleja la actividad del diafragma y del nervio frénico.
Los cables que se implantan para el marcapasos de diafragma se conectarán a una computadora y un equipo de grabación para monitorear la actividad del músculo del diafragma durante la respiración en el nivel más bajo de asistencia del ventilador.
Estos datos de EMG se miden en unidades de microvoltios por segundo y se expresan como un porcentaje del nivel de actividad de EMG del diafragma registrado durante las maniobras de MIP.
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Día 180
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Horas por día de estimulación diafragmática
Periodo de tiempo: 180 días
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Número de horas de uso diario de marcapasos diafragmático por parte de los sujetos
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180 días
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Estimulación magnética
Periodo de tiempo: 180 días
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Respuesta EMG a la estimulación bilateral supramáxima de los nervios frénicos.
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180 días
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Cuestionario de Insuficiencia Respiratoria Severa
Periodo de tiempo: 180 días
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Medida informada por el paciente del impacto de la insuficiencia respiratoria en la movilidad funcional
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180 días
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Flujo espiratorio forzado
Periodo de tiempo: 180 días
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Flujo espiratorio máximo obtenido durante la tos voluntaria
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180 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de enero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
3 de febrero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- IRB201600161-N
- 003-2013 (Otro identificador: University of Florida pre-conversion)
- 1R21HD090752-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .