Respons på diafragmatisk pacing hos personer med Pompes sygdom
28. juli 2023 opdateret af: University of Florida
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af diaphragma pacing på respiratorisk funktion hos personer med Pompes sygdom ved at evaluere varigheden og mønsteret af spontan respiratorisk funktion versus paced ventilation respiratorisk funktion hos patienter med Pompes sygdom, som har modtaget NeuDx Diaphragm pacer (DPS) ).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersoner med Pompes sygdom, som er planlagt til at modtage en NeuRx Diaphragm pacer (DPS), vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse. Følgende tests vil blive udført under deltagelse i undersøgelsen:
- Tvungen ekspiratoriske test
- Maksimalt indåndingstryk (MIP)
- Hvilende vejrtrækningsmønster
- Evaluering af phrenic nervefunktion med EMG
- Spørgeskema til svær respiratorisk insufficiens
- Magnetisk stimulation
Diafragmakonditionering bestående af:
- De eksterne stimulatorindstillinger
- Varigheden af diafragmastimulation
- Off-ventilator spontan vejrtrækning (SB)
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
9
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer med Pompes sygdom, som er berettiget til NeuRx DPS-implantation
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Pompes sygdom som defineret ved mutationsanalyse, GAA enzymaktivitetsanalyse i blodplet og/eller fibroblastkultur mindre end 40 % af kontrolværdien
- Medicinsk og funktionelt kvalificeret til NeuRx DPS-implantation, som bestemt af en klinisk kirurgisk evaluering. Kirurgen vil afgøre berettigelsen gennem lungefunktionstests, evnen til at stimulere din mellemgulv og arterielle blodgasniveauer. Berettigelse kan også afgøres af dit svar på traditionelle respiratoriske styrkende øvelser uden pacemaker.
- Anamnese med mekanisk ventilationsafhængighed (seks eller flere timers invasiv eller ikke-invasiv mekanisk ventilationsstøtte dagligt i mindst 21 dages varighed
Ekskluderingskriterier:
- Aktuel deltagelse i et andet behandlingsstudie (bortset fra enzymerstatningsterapi) rettet mod at forbedre diafragmafunktionen
- Ude af stand til at gennemføre lungefunktionstest
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med Pompes sygdom, der er berettiget til diaphragma pacing
Patienterne vil modtage test af åndedrætsmønster, phrenic nervestimulation, maksimalt inspiratorisk tryk (MIP), forceret udånding og EMG.
|
Diafragmastimulering vil blive ordineret af patientens kliniske team.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Off-ventilator Spontaneous Breathing (SB) ved baseline og dag 180
Tidsramme: Baseline, dag 180
|
Patienten vil gennemgå et indledende forsøg med uassisteret vejrtrækning med diafragmapacer tændt.
Varigheden af SB med pacing øges til tolerance ved hjælp af en protokol.
Hvis patienten til at begynde med ikke kan gennemføre mindst 30 minutters anfald af paced SB, så vil fokus for åndedrætsforsøg være at trække vejret med reduceret støtte fra den mekaniske ventilator.
Disse målinger blev genereret ved hjælp af ventilatorchipdata for SB, der er blevet beregnet som gennemsnit.
|
Baseline, dag 180
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt Inspirationstryk (MIP) ved baseline og dag 180
Tidsramme: Baseline, dag 180
|
MIP vil blive målt med et manometer forbundet til forsøgspersonens luftvejsåbning, som lukker luftvejen og forhindrer luftgennemstrømning.
En næseklemme vil blive brugt for at forhindre lækage, og forsøgspersonen instrueres i at suge luft fra røret med så meget kraft som muligt.
Målinger vil blive opnået med emnet siddende oprejst.
Transdiaphragmatic tryk (Pdi) kan beregnes med esophageal og gastrisk manometri under MIP.
Målingen vil blive taget tre gange, og den bedste værdi vil blive rapporteret.
|
Baseline, dag 180
|
|
Ændring i hvilende vejrtrækningsmønster
Tidsramme: Dag 180
|
Ventilationsflow og timing i hvile vil blive registreret med en pneumotakograf og tryktransducer forbundet til luftvejsåbningen for at beregne minutventilation.
Hvis en patient rutinemæssigt bruger MV i løbet af dagen, kan sensorudstyret placeres i serie med åndedrætsrørene.
Åndedrætsmønsteret vil blive målt i minimum ti minutter.
|
Dag 180
|
|
Diafragmaelektromyogram (EMG) på dag 180
Tidsramme: Dag 180
|
Denne aktivitet afspejler aktiviteten af mellemgulvet og phrenic nerve.
Ledningerne, der er implanteret til diafragma-pacemaker, vil blive forbundet til en computer og registreringsudstyr for at overvåge aktiviteten af mellemgulvsmusklen under vejrtrækningen på det laveste niveau af ventilatorassistance.
Disse EMG-data måles i enheder af mikrovolt pr. sekund og udtrykt som en procentdel af niveauet af membran-EMG-aktivitet registreret under MIP-manøvrer.
|
Dag 180
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Timer pr. dag med diaphragma pacing
Tidsramme: 180 dage
|
Antal timer brugt pr. dag diaphragma pacing forekom af forsøgspersoner
|
180 dage
|
|
Magnetisk stimulering
Tidsramme: 180 dage
|
EMG-respons på supramaksimal bilateral stimulering af de phreniske nerver.
|
180 dage
|
|
Spørgeskema til svær respiratorisk insufficiens
Tidsramme: 180 dage
|
Patient rapporterede mål for indvirkning af respiratorisk insufficiens på funktionel mobilitet
|
180 dage
|
|
Forceret udåndingsflow
Tidsramme: 180 dage
|
Maksimal ekspiratorisk flow opnået under frivillig hoste
|
180 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juni 2022
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. januar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2015
Først opslået (Anslået)
3. februar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201600161-N
- 003-2013 (Anden identifikator: University of Florida pre-conversion)
- 1R21HD090752-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .