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Risposta alla stimolazione diaframmatica nei soggetti con malattia di Pompe

28 luglio 2023 aggiornato da: University of Florida
Lo scopo di questo studio è determinare l'effetto della stimolazione del diaframma sulla funzione respiratoria nei soggetti con malattia di Pompe valutando la durata e il pattern della funzione respiratoria spontanea rispetto alla funzione respiratoria della ventilazione stimolata nei pazienti con malattia di Pompe che hanno ricevuto il NeuDx Diaphragm pacer (DPS ).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti con malattia di Pompe che dovrebbero ricevere un pacer NeuRx Diaphragm (DPS) saranno invitati a partecipare a questo studio. Durante la partecipazione allo studio verranno eseguiti i seguenti test:

  1. Test di espirazione forzata
  2. Pressione inspiratoria massima (MIP)
  3. Modello di respirazione a riposo
  4. Valutazione della funzione del nervo frenico con EMG
  5. Questionario sull'insufficienza respiratoria grave
  6. Stimolazione magnetica

  7. Condizionamento a membrana costituito da:

    1. Le impostazioni dello stimolatore esterno
    2. La durata della stimolazione del diaframma
    3. Respirazione spontanea senza ventilatore (SB)

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

9

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con malattia di Pompe idonei per l'impianto di NeuRx DPS

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della malattia di Pompe come definita dall'analisi mutazionale, analisi dell'attività enzimatica GAA nel sangue e/o coltura di fibroblasti inferiore al 40% del valore di controllo
  • Idoneo dal punto di vista medico e funzionale per l'impianto di NeuRx DPS, come determinato da una valutazione clinico-chirurgica. Il chirurgo determinerà l'idoneità attraverso test di funzionalità polmonare, capacità di stimolare il diaframma e livelli di gas nel sangue arterioso. L'idoneità può anche essere determinata dalla tua risposta ai tradizionali esercizi di rafforzamento respiratorio senza pacemaker.
  • Storia di dipendenza dalla ventilazione meccanica (sei o più ore di supporto di ventilazione meccanica invasiva o non invasiva al giorno per almeno 21 giorni di durata

Criteri di esclusione:

  • Attuale partecipazione a un altro studio di trattamento (diverso dalla terapia enzimatica sostitutiva) diretto a migliorare la funzione del diaframma
  • Impossibile completare il test di funzionalità polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con malattia di Pompe idonei per la stimolazione del diaframma
I pazienti riceveranno test del pattern respiratorio, stimolazione del nervo frenico, pressione inspiratoria massima (MIP), espirazione forzata ed EMG.
Altro: Condizionamento del diaframma tramite stimolazione del nervo frenico
La stimolazione del diaframma sarà prescritta dal team clinico del paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Respirazione spontanea (SB) senza ventilatore al basale e al giorno 180
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 180
Il paziente verrà sottoposto a una prova iniziale di respirazione non assistita con il pacemaker del diaframma acceso. La durata di SB con stimolazione sarà aumentata alla tolleranza, utilizzando un protocollo. Se inizialmente il paziente non è in grado di completare periodi di SB stimolato di almeno 30 minuti, l'obiettivo delle prove di respirazione sarà quello di respirare con un supporto ridotto dal ventilatore meccanico. Queste misure sono state generate utilizzando i dati del chip del ventilatore per SB di cui è stata calcolata la media.
Linea di base, giorno 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pressione inspiratoria massima (MIP) al basale e al giorno 180
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 180
La MIP sarà misurata con un manometro collegato all'apertura delle vie aeree del soggetto, che occlude le vie aeree e impedisce il flusso d'aria. Verrà utilizzato uno stringinaso per evitare perdite e al soggetto viene chiesto di aspirare aria dal tubo con quanta più forza possibile. Le misurazioni saranno ottenute con il soggetto seduto in posizione eretta. La pressione transdiaframmatica (Pdi) può essere calcolata con la manometria esofagea e gastrica durante la MIP. La misurazione verrà effettuata tre volte e verrà riportato il valore migliore.
Linea di base, giorno 180
Cambiamento nel modello di respirazione a riposo
Lasso di tempo: Giorno 180
Il flusso e la tempistica ventilatoria a riposo saranno registrati con uno pneumotacografo e un trasduttore di pressione collegato all'apertura delle vie aeree, per calcolare la ventilazione minuto. Se un paziente utilizza abitualmente la VM durante il giorno, l'apparecchiatura di rilevamento può essere posizionata in serie ai tubi respiratori. Lo schema respiratorio verrà misurato per un minimo di dieci minuti.
Giorno 180
Elettromiogramma del diaframma (EMG) al giorno 180
Lasso di tempo: Giorno 180
Questa attività riflette l'attività del diaframma e del nervo frenico. I fili che vengono impiantati per il pacemaker a diaframma saranno collegati a un computer e apparecchiature di registrazione per monitorare l'attività del muscolo del diaframma durante la respirazione al livello più basso di assistenza del ventilatore. Questi dati EMG sono misurati in unità di microvolt al secondo ed espressi come percentuale del livello di attività EMG del diaframma registrato durante le manovre MIP.
Giorno 180

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ore al giorno di stimolazione del diaframma
Lasso di tempo: 180 giorni
Numero di ore utilizzate al giorno di stimolazione del diaframma verificate dai soggetti
180 giorni
Stimolazione magnetica
Lasso di tempo: 180 giorni
Risposta EMG alla stimolazione bilaterale sovramassimale dei nervi frenici.
180 giorni
Questionario sull'insufficienza respiratoria grave
Lasso di tempo: 180 giorni
Misura riferita dal paziente dell'impatto dell'insufficienza respiratoria sulla mobilità funzionale
180 giorni
Flusso espiratorio forzato
Lasso di tempo: 180 giorni
Picco di flusso espiratorio ottenuto durante la tosse volontaria
180 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Barbara K Smith, PT, PhD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

3 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB201600161-N
  • 003-2013 (Altro identificatore: University of Florida pre-conversion)
  • 1R21HD090752-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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