Účinnost aferézních krevních destiček léčených Mirasolem u pacientů s hypoproliferativní trombocytopenií (MIPLATE)
28. července 2021 aktualizováno: Terumo BCTbio
Klinická účinnost konvenčních aferézních destiček léčených Mirasolem u pacientů s hypoproliferativní trombocytopenií
Toto je prospektivní, multicentrická, kontrolovaná, randomizovaná, non-inferiorní studie k vyhodnocení klinické účinnosti konvenčních trombocytů aferézou léčených Mirasolem u subjektů s hypoproliferativní trombocytopenií, u kterých se očekává, že budou mít počet trombocytů ≤ 10 000/μl vyžadující ≥ 2 transfuze krevních destiček.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Detailní popis
Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 k trombocytům léčeným přípravkem Mirasol (testovací trombocyty) nebo ke konvenčním neléčeným trombocytům (kontrolní trombocyty). Krevní centra odeberou krevní destičky dárců aferézy a dodají testovací destičky do nemocničních míst k transfuzi pacientům. Nemocniční pracoviště si objednají kontrolní destičky podle svého normálního procesu od standardního dodavatele.
Cílovou populací pro studii MIPLATE jsou pacienti s hematologickými malignitami s hypoproliferativní trombocytopenií, u kterých se očekává, že budou mít počet krevních destiček (PLT) ≤ 10 000/μl vyžadující ≥ 2 transfuze PLT.
Primárním cílem MIPLATE je určit, zda hemostatická účinnost PLT Trima Accel® Aph PLT uchovávané v plazmě ošetřené Mirasolem není horší než konvenční PLT uchovávané v plazmě u subjektů s hypoproliferativní trombocytopenií vyžadující transfuze PLT. Sekundární cíle zahrnují srovnání ostatních koncových bodů účinnosti a bezpečnosti mezi léčebnými skupinami.
U jedinců s hematologickými malignitami s hypoproliferativní trombocytopenií se očekává, že zažijí "epizodu transfuze", kdy budou vyžadovat podporu transfuze PLT až do zotavení kostní dřeně. Během tohoto období budou všechny transfuze PLT požadované pro subjekt studie podávány podle přidělené léčby subjektu po dobu 28 dnů po počáteční transfuzi PLT NEBO do nezávislosti na transfuzi (10 dní bez transfuze PLT) před 28. dnem.
Kromě toho budou ve dnech 14, 28 a 56 odebírány vzorky séra pro testování protilátek HLA.
Minimálně počáteční postrandomizační profylaktická transfuze PLT bude zahájena při počtu PLT ≤ 10 000/µl. Poté může být indikací pro transfuze PLT profylaxe související s počtem PLT, profylaxe související s intervencí nebo terapie (léčba aktivního krvácení), jak určí ošetřující lékař (lékaři). Indikace (indikace) pro transfuzi (transfuze) budou zachyceny.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
422
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida Health Shands Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University/Children's Hospital of Atlanta
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
- John Hopkins University School of Medicine/Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
- Robert Wood Johnson Medical School/RWJ University Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- University of Washington Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Hmotnost > 10 kg (22 liber)
- Subjekt má hematologickou malignitu s hypoproliferativní trombocytopenií a očekává se, že bude mít počet PLT ≤ 10 000/ul vyžadující ≥ 2 transfuze PLT
Laboratorní výsledky do 5 dnů před očekávaným zahájením první transfuze PLT po randomizaci:
- Protrombinový čas (PT) a/nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤ 1,3 × horní hranice normálu (ULN)
- Aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) ≤ 1,3 × ULN
- Fibrinogen ≥ 100 mg/dl
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním lékařsky přijatelného antikoncepčního režimu po dobu trvání studie. Ženy, které jsou po menopauze alespoň 1 rok (> 12 měsíců od poslední menstruace) nebo jsou chirurgicky sterilizovány, tento test nevyžadují
- IC od subjektu nebo souhlas subjektu a souhlas rodiče nebo opatrovníka, pokud je subjekt mladší 18 let
Kritéria vyloučení:
- Léčba krevními produkty se sníženým obsahem patogenů během předchozích 6 měsíců
- Subjekt byl dříve zařazen do této studie a dostal alespoň 1 transfuzi PLT na protokol
- a.) Subjekt dostává terapeutické dávky protidestičkových činidel, antifibrinolytik a/nebo PLT specifických růstových faktorů během 10 dnů před randomizací nebo b.) Subjekt dostává terapeutické dávky antikoagulačních, prokoagulačních nebo antitrombotických činidel během 10 dnů před randomizací. randomizace. Subjekty mohou být zařazeny, pokud dostávají následující: profylaktické dávkování antikoagulancií (heparin, jakýkoli nízkomolekulární heparin, enoxaparin nebo fondaparinux), antikoagulancia/trombolytika používaná k udržení nebo obnovení průchodnosti katétrů (heparinové výplachy nebo tkáňový plazminogen aktiváza [TPA], terapeutické dávky antikoagulancií s poločasem < 24 hodin, pokud bude vysazena alespoň 24 hodin před první transfuzí studie, jednorázové periprocedurální dávky antikoagulancií s poločasem < 24 hodin nebo nízké dávka aspirinu (81 mg denně)
- Subjekt má v době randomizace krvácení ≥ 2. stupně
- Plánované podání transfuze LR PLT u lůžka
- Aktuálně nebo v anamnéze akutní promyelocytární leukémie (APML), idiopatická trombocytopenická purpura (ITP), trombotická trombocytopenická purpura (TTP) nebo hemolytický uremický syndrom (HUS)
- HLA a/nebo HPA-aloimunizace a/nebo destičky refrakterní, jak určil výzkumník
- Hypersplenismus prokázaný splenomegalií na základě hodnocení zkoušejícího na počátku
- Anamnéza nebo diagnóza onemocnění ovlivňujícího hemostázu
- V současné době užíváte nebo se účastníte klinické studie zahrnující náhražky PLT, růstové faktory PLT nebo farmakologické látky určené ke zvýšení (tj. antifibrinolytika) nebo snížení hemostatické funkce PLT
- Akutní nebo chronická zdravotní porucha, která by podle názoru zkoušejícího narušila schopnost subjektu přijímat protokolární léčbu
- Subjekt je těhotný nebo kojící
- Neschopnost předmětu dodržet studijní postupy a/nebo navazující
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Krevní destičky Mirasol (MIR PLT)
Destičky aferézy Trima Accel® se sníženou leukoredukcí, uložené ve 100% plazmě, s redukcí patogenů pomocí systému Mirasol® Pathogen Reduction Technology (PRT)
|
Konečným produktem, který má být transfundován subjektu, budou leukoredukované (LR), aferézní (Aph) krevní destičky od jednoho dárce (PLT) ve standardní terapeutické dávce 1 jednotky Aph PLT obsahujících ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT.
MIR PLT budou ošetřeny systémem technologie redukce patogenů Mirasol.
|
|
Aktivní komparátor: Referenční krevní destičky (REF PLT)
Leukoredukované krevní destičky aferézou uložené ve 100% plazmě
|
Konečným produktem, který má být transfundován subjektu, budou LR-Aph jednodárcovské PLT ve standardní terapeutické dávce 1 jednotky Aph PLT obsahujících ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dny krvácení ≥ 2. stupně
Časové okno: Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Počet dnů krvácení stupně 2 nebo vyšší zaznamenané od data zahájení léčby přes 28 dnů po první transfuzi až do nezávislosti na transfuzi (10 dnů bez transfuze PLT) před dnem 28 nebo ukončením studie, podle toho, co nastalo dříve.
U jedinců, kteří získali nezávislost na transfuzi před 28. dnem, se předpokládalo, že nemají žádné krvácivé příhody mezi datem nezávislosti na transfuzi a 28. dnem.
Byla zahrnuta pozorovaná a simulovaná data pro mimoprotokolové transfuzní intervaly.
|
Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a procento subjektů s aloimunizací lidským leukocytárním antigenem (HLA).
Časové okno: HLA protilátky byly měřeny ve výchozím stavu a ve dnech 14, 28 a 56.
|
Výsledkem byl vývoj nových protilátek HLA třídy I mezi subjekty negativními na začátku v každé léčebné skupině.
Pozitivita na protilátky HLA I. třídy byla stanovena prahovou hodnotou 5 SD normalizovaného hraničního poměru pozadí (>59,2,
LABScreen Mixed LSM12, jedna lambda).
|
HLA protilátky byly měřeny ve výchozím stavu a ve dnech 14, 28 a 56.
|
|
Počet a procento subjektů s krvácením ≥ 2. stupně
Časové okno: Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Počet a procento subjektů s alespoň 1 dnem krvácení ≥ 2. stupně od dne 0 do dne 27 (nebo dokud nebylo dosaženo nezávislosti na transfuzi) podle léčebné skupiny
|
Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
|
Počet a procento subjektů v prvním časovém bodě krvácení ≥ 2. stupně
Časové okno: Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Doba do prvního krvácení ≥ 2. stupně byla analyzována pomocí log-rank testu srovnávajícího křivky přežití stratifikované podle léčené skupiny.
|
Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
|
Počet a procento subjektů s krvácením ≥ 3. stupně
Časové okno: Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Počet a procento subjektů s alespoň 1 dnem krvácení ≥ 3. stupně ode dne 0 do dne 27 (nebo dokud nebylo dosaženo nezávislosti na transfuzi).
|
Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
|
Počet a procento subjektů s odolností vůči PLT
Časové okno: Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
Počet a procento subjektů s PLT refrakterností definovanou jako 2 sekvenční transfuze, každá s korigovaným přírůstkem počtu (CCI) < 5000, měřeno 1 hodinu po transfuzi.
|
Od první transfuze krevních destiček po randomizaci do 28 dnů po první transfuzi.
|
|
Počet a procento subjektů s imunitní odolností krevních destiček
Časové okno: Počáteční postrandomizační transfuze krevních destiček prostřednictvím vysokého rozvoje HLA I. třídy.
|
Počet a procento subjektů s odolností vůči PLT pro každou léčebnou skupinu.
Subjekty byly definovány jako imunitní refrakternost PLT na základě 2 sekvenčních transfuzních epizod, každá s CCI < 5000 měřených 1 hodinu po transfuzi, a kteří také měli pozitivní test na protilátky během 14 dnů před nebo po nástupu refrakternosti PLT.
|
Počáteční postrandomizační transfuze krevních destiček prostřednictvím vysokého rozvoje HLA I. třídy.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a procento subjektů s neočekávanými nepříznivými účinky na zařízení (UADE)
Časové okno: Od počáteční transfuze PLT po randomizaci do 72 hodin po poslední transfuzi PLT podle protokolu.
|
UADE jsou identifikovány jako nežádoucí účinky související s léčbou hlášené zkoušejícím jako závažné, neočekávané, přinejmenším možná související se studijním zařízením nebo přinejmenším možná související s léčbou.
UADE byly kódovány pomocí Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) verze 19.1
|
Od počáteční transfuze PLT po randomizaci do 72 hodin po poslední transfuzi PLT podle protokolu.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sherrill Slichter, MD, Bloodworks Northwest
- Ředitel studie: Robert Cortes, MD, Terumo BCT
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. května 2017
Primární dokončení (Aktuální)
25. června 2020
Dokončení studie (Aktuální)
25. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
16. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTS-5030
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .