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Wirksamkeit von mit Mirasol behandelten Apherese-Thrombozyten bei Patienten mit hypoproliferativer Thrombozytopenie (MIPLATE)

28. Juli 2021 aktualisiert von: Terumo BCTbio

Klinische Wirksamkeit von herkömmlichen versus mit Mirasol behandelten Apherese-Thrombozyten bei Patienten mit hypoproliferativer Thrombozytopenie

Dies ist eine prospektive, multizentrische, kontrollierte, randomisierte Nicht-Unterlegenheitsstudie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit von konventionell im Vergleich zu Mirasol-behandelten Apherese-Thrombozyten bei Patienten mit hypoproliferativer Thrombozytopenie, die voraussichtlich eine Thrombozytenzahl von ≤ 10.000/μl benötigen ≥ 2 Thrombozytentransfusionen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten werden 1:1 randomisiert zu mit Mirasol behandelten Blutplättchen (Testplättchen) oder zu herkömmlichen, unbehandelten Blutplättchen (Kontrollplättchen). Die Blutzentren sammeln die Apherese-Spenderplättchen und liefern die Testplättchen an die Krankenhausstandorte zur Transfusion in Patienten. Krankenhausstandorte bestellen Kontrollplättchen gemäß ihrem normalen Verfahren bei ihrem Standardlieferanten.

Die Zielpopulation der MIPLATE-Studie sind Patienten mit hämatologischen Malignomen mit hypoproliferativer Thrombozytopenie, bei denen eine Thrombozytenzahl (PLT) von ≤ 10.000/μl erwartet wird und ≥ 2 PLT-Transfusionen erforderlich sind.

Das primäre Ziel von MIPLATE ist die Bestimmung, ob die hämostatische Wirksamkeit von mit Mirasol behandelten, plasmagelagerten Trima Accel® Aph-PLTs konventionellen plasmagelagerten Aph-PLTs bei Patienten mit hypoproliferativer Thrombozytopenie, die PLT-Transfusionen benötigen, nicht unterlegen ist. Zu den sekundären Zielen gehört der Vergleich anderer Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte zwischen den Behandlungsgruppen.

Patienten mit hämatologischen Malignomen mit hypoproliferativer Thrombozytopenie werden voraussichtlich eine „Transfusionsepisode“ erleben, in der sie eine PLT-Transfusionsunterstützung benötigen, bis sich das Knochenmark erholt hat. Während dieses Zeitraums werden alle für eine Studienperson erforderlichen PLT-Transfusionen gemäß der Behandlungszuteilung der Person für 28 Tage nach der ersten PLT-Transfusion ODER bis zur Transfusionsunabhängigkeit (10 Tage ohne PLT-Transfusion) vor Tag 28 verabreicht.

Zusätzlich werden an den Tagen 14, 28 und 56 Serumproben für HLA-Antikörpertests entnommen.

Die anfängliche prophylaktische PLT-Transfusion nach der Randomisierung wird mindestens bei einer PLT-Zahl von ≤ 10.000/µl eingeleitet. Danach können Indikationen für PLT-Transfusionen eine auf die PLT-Zahl bezogene Prophylaxe, eine interventionsbezogene Prophylaxe oder eine Therapie (Behandlung aktiver Blutungen) sein, wie vom behandelnden Arzt/den behandelnden Ärzten festgelegt. Die Indikation(en) für die Transfusion(en) werden erfasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

422

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Health Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University/Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
        • John Hopkins University School of Medicine/Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Robert Wood Johnson Medical School/RWJ University Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • University of Washington Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Gewicht > 10 kg
  2. Das Subjekt hat eine hämatologische Malignität mit hypoproliferativer Thrombozytopenie und es wird erwartet, dass es PLT-Zahl(en) ≤ 10.000/µl hat, was ≥ 2 PLT-Transfusionen erfordert

  3. Laborergebnisse innerhalb von 5 Tagen vor dem voraussichtlichen Beginn der ersten PLT-Transfusion nach der Randomisierung:

    1. Prothrombinzeit (PT) und/oder International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    2. Aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) ≤ 1,3 × ULN
    3. Fibrinogen ≥ 100 mg/dl
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der Studiendauer ein medizinisch akzeptables Verhütungsschema zu praktizieren. Frauen, die seit mindestens 1 Jahr postmenopausal sind (> 12 Monate seit der letzten Menstruation) oder chirurgisch sterilisiert wurden, benötigen diesen Test nicht
  5. IC des Subjekts oder Zustimmung des Subjekts und Zustimmung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten, wenn das Subjekt < 18 Jahre alt ist

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit erregerreduzierten Blutprodukten innerhalb der letzten 6 Monate
  2. Das Subjekt wurde zuvor in diese Studie aufgenommen und erhielt mindestens 1 PLT-Transfusion pro Protokoll
  3. a.) Das Subjekt erhält innerhalb von 10 Tagen vor der Randomisierung therapeutische Dosen von Thrombozytenaggregationshemmern, Antifibrinolytika und/oder PLT-spezifischen Wachstumsfaktoren oder b.) Das Subjekt erhält innerhalb von 10 Tagen vor der Randomisierung therapeutische Dosen von Antikoagulanzien, Prokoagulanzien oder Antithrombosemitteln Randomisierung. Probanden können aufgenommen werden, wenn sie Folgendes erhalten: prophylaktische Gabe von Antikoagulanzien (Heparin, jedes niedermolekulare Heparin, Enoxaparin oder Fondaparinux), Antikoagulanzien/Thrombolytika zur Aufrechterhaltung oder Wiederherstellung der Durchgängigkeit von Kathetern (Heparinspülungen oder Gewebeplasminogen Aktivase [TPA], therapeutische Dosen von Antikoagulanzien mit einer Halbwertszeit von < 24 Stunden, wenn sie mindestens 24 Stunden vor der ersten Studientransfusion abgesetzt werden, periprozedurale Einzeldosen von Antikoagulanzien mit einer Halbwertszeit von < 24 Stunden oder niedrig Dosis Aspirin (81 mg pro Tag)
  4. Das Subjekt hat zum Zeitpunkt der Randomisierung eine Blutung ≥ Grad 2
  5. Geplante Verabreichung von LR PLT-Transfusion(en) am Krankenbett
  6. Derzeit mit oder in der Vorgeschichte von akuter Promyelozytenleukämie (APML), idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP), thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (TTP) oder hämolytisch-urämischem Syndrom (HUS)
  7. HLA- und/oder HPA-Alloimmunisierung und/oder Thrombozyten-Refraktärität, wie vom Prüfarzt bestimmt
  8. Hypersplenismus, nachgewiesen durch Splenomegalie, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes zu Studienbeginn
  9. Vorgeschichte oder Diagnose einer Krankheit, die die Hämostase beeinträchtigt
  10. Derzeitige Einnahme oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit PLT-Ersatzstoffen, PLT-Wachstumsfaktoren oder pharmakologischen Mitteln zur Verbesserung (d. h. Antifibrinolytika) oder Verringerung der hämostatischen PLT-Funktion
  11. Akute oder chronische medizinische Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, eine Protokollbehandlung zu erhalten
  12. Das Subjekt ist schwanger oder stillt
  13. Unfähigkeit des Probanden, die Studienverfahren und / oder die Nachsorge einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mirasol-Thrombozyten (MIR-PLTs)
Leukoreduzierte, Trima Accel® Apherese-Thrombozyten, gelagert in 100 % Plasma, pathogenreduziert mit dem Mirasol® Pathogen Reduction Technology (PRT) System
Gerät: Mirasol-Thrombozyten (MIR-PLTs)
Das dem Probanden zu transfundierende Endprodukt sind leukoreduzierte (LR), Apherese (Aph)-Einzelspender-Thrombozyten (PLTs) in der therapeutischen Standarddosis von 1 Einheit Aph-PLTs mit ≥ 3,0 × 1,0E11-PLTs. MIR PLTs werden mit dem Pathogenreduktions-Technologiesystem von Mirasol behandelt.
Aktiver Komparator: Referenzplättchen (REF PLTs)
Leukoreduzierte Apherese-Thrombozyten, gelagert in 100 % Plasma
Gerät: Referenzplättchen (REF PLTs)
Das dem Patienten zu transfundierende Endprodukt sind LR-Aph-Einzelspender-PLTs in der therapeutischen Standarddosis von 1 Einheit Aph-PLTs mit ≥ 3,0 × 1,0E11-PLTs.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tage mit Blutungen ≥ Grad 2
Zeitfenster: Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl der Tage mit Blutungen Grad 2 oder höher, die vom Datum des Beginns der Behandlung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion bis zur Transfusionsunabhängigkeit (10 Tage ohne PLT-Transfusion) vor Tag 28 oder Studienende, je nachdem, was zuerst eintrat, aufgezeichnet wurden. Bei Probanden, die vor Tag 28 transfusionsunabhängig wurden, wurde angenommen, dass sie zwischen dem Datum der Transfusionsunabhängigkeit und Tag 28 keine Blutungsereignisse hatten. Beobachtete und simulierte Daten für Transfusionsintervalle außerhalb des Protokolls wurden eingeschlossen.
Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-Alloimmunisierung
Zeitfenster: HLA-Antikörper wurden zu Studienbeginn und an den Tagen 14, 28 und 56 gemessen.
Das Ergebnis war die Entwicklung eines neuen HLA-Klasse-I-Antikörpers bei Probanden, die zu Studienbeginn in jeder Behandlungsgruppe negativ waren. Die Positivität für Klasse-I-HLA-Antikörper wurde durch die 5 SD normalisierte Hintergrundverhältnis-Cutoffs-Assay-Schwelle bestimmt (> 59,2, LABScreen Mixed LSM12, One Lambda).
HLA-Antikörper wurden zu Studienbeginn und an den Tagen 14, 28 und 56 gemessen.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit Blutungen ≥ Grad 2
Zeitfenster: Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Die Anzahl und der Prozentsatz der Studienteilnehmer mit mindestens 1 Tag Blutung ≥ Grad 2 von Tag 0 bis Tag 27 (oder bis zum Erreichen der Transfusionsunabhängigkeit) nach Behandlungsgruppe
Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden zum ersten Zeitpunkt einer Blutung ≥ Grad 2
Zeitfenster: Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Die Zeit bis zur ersten Blutung ≥ Grad 2 wurde unter Verwendung eines Log-Rank-Tests zum Vergleich der nach Behandlungsgruppe stratifizierten Überlebenskurven analysiert.
Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit Blutungen ≥ Grad 3
Zeitfenster: Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Die Anzahl und der Prozentsatz der Studienteilnehmer mit mindestens 1 Tag Blutung ≥ Grad 3 von Tag 0 bis Tag 27 (oder bis Transfusionsunabhängigkeit erreicht wurde).
Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit PLT-Refraktärität
Zeitfenster: Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit PLT-Refraktärität, definiert als 2 aufeinanderfolgende Transfusionen, jeweils mit korrigierten Zählinkrementen (CCIs) < 5000, gemessen 1 Stunde nach der Transfusion.
Von der ersten Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung bis 28 Tage nach der ersten Transfusion.
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit Immun-Thrombozyten-Refraktärität
Zeitfenster: Anfängliche Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung durch Entwicklung von HLA der hohen Klasse I.
Die Anzahl und der Prozentsatz der Probanden mit PLT-Refraktärität für jede Behandlungsgruppe. Die Probanden wurden als Immun-PLT-Refraktärität definiert, basierend auf 2 aufeinanderfolgenden Transfusionsepisoden, jede mit CCIs < 5000, gemessen 1 Stunde nach der Transfusion, und die auch innerhalb von 14 Tagen vor oder nach dem Einsetzen der PLT-Refraktärität einen positiven Antikörpertest hatten.
Anfängliche Thrombozytentransfusion nach der Randomisierung durch Entwicklung von HLA der hohen Klasse I.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit unerwarteten unerwünschten Wirkungen des Geräts (UADEs)
Zeitfenster: Von der ersten PLT-Transfusion nach der Randomisierung bis 72 Stunden nach der letzten PLT-Transfusion gemäß Protokoll.
UADEs werden als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse identifiziert, die vom Prüfarzt als schwerwiegend, unerwartet, zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit dem Studiengerät oder zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit der Behandlung gemeldet werden. UADEs wurden mit dem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) Version 19.1 kodiert
Von der ersten PLT-Transfusion nach der Randomisierung bis 72 Stunden nach der letzten PLT-Transfusion gemäß Protokoll.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Terumo BCTbio

Mitarbeiter

Biomedical Advanced Research and Development Authority

Ermittler

  • Hauptermittler: Sherrill Slichter, MD, Bloodworks Northwest
  • Studienleiter: Robert Cortes, MD, Terumo BCT

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTS-5030

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

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