Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Mirasol-behandlede aferese-blodplader hos patienter med hypoproliferativ trombocytopeni (MIPLATE)

28. juli 2021 opdateret af: Terumo BCTbio

Klinisk effektivitet af konventionelle versus Mirasol-behandlede aferese-blodplader hos patienter med hypoproliferativ trombocytopeni

Dette er et prospektivt, multicenter, kontrolleret, randomiseret, non-inferioritetsstudie til evaluering af den kliniske effektivitet af konventionelle versus Mirasol-behandlede aferese-blodplader hos forsøgspersoner med hypoproliferativ trombocytopeni, som forventes at have blodpladeantal(er) ≤ 10.000/μL, der kræver ≥ 2 blodpladetransfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil blive randomiseret 1:1 til Mirasol-behandlede trombocytter (prøvetrombocytter) eller til konventionelle, ubehandlede blodplader (kontroltrombocytter). Blodcentrene vil opsamle aferesedonorblodpladerne og levere testblodpladerne til hospitalsstederne for transfusion til patienter. Hospitalssteder vil bestille kontroltrombocytter i henhold til deres normale proces fra deres standardleverandør.

Målpopulationen for MIPLATE-studiet er patienter med hæmatologiske maligniteter med hypoproliferativ trombocytopeni, som forventes at have trombocyttal (PLT) på ≤ 10.000/μL, der kræver ≥ 2 PLT-transfusioner.

Det primære formål med MIPLATE er at bestemme, om den hæmostatiske effekt af Mirasol-behandlede plasmaopbevarede Trima Accel® Aph PLT'er er ikke ringere end konventionelle plasmalagrede Aph-PLT'er hos personer med hypoproliferativ trombocytopeni, der kræver PLT-transfusioner. De sekundære mål omfatter sammenligning af andre effekt- og sikkerhedsendepunkter mellem behandlingsgrupperne.

Individer med hæmatologiske maligniteter med hypoproliferativ trombocytopeni forventes at opleve en "transfusionsepisode", hvor de vil kræve PLT-transfusionsstøtte indtil knoglemarvsgendannelse. I denne periode vil alle PLT-transfusioner, der er nødvendige for et forsøgsperson, blive givet i henhold til forsøgspersonens behandlingstildeling i 28 dage efter den indledende PLT-transfusion ELLER indtil transfusionsuafhængighed (10 dage uden PLT-transfusion) før dag 28.

Derudover vil serumprøver til HLA-antistoftestning blive indsamlet på dag 14, 28 og 56.

Som minimum vil den indledende post-randomisering profylaktisk PLT-transfusion blive initieret for et PLT-tal ≤ 10.000/µL. Derefter kan indikationer for PLT-transfusioner være PLT-tællingsrelateret profylakse, interventionsrelateret profylakse eller terapeutisk (behandling af aktiv blødning) som bestemt af den eller de behandlende læger. Indikationen/indikationerne for transfusionen/transfusionerne vil blive registreret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

422

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Health Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University/Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • John Hopkins University School of Medicine/Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Robert Wood Johnson Medical School/RWJ University Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Vægt > 10 kg (22 lbs)
  2. Personen har en hæmatologisk malignitet med hypoproliferativ trombocytopeni og forventes at have PLT-tal ≤ 10.000/µL, hvilket kræver ≥ 2 PLT-transfusioner

  3. Laboratorieresultater inden for 5 dage før forventet påbegyndelse af den første post-randomisering PLT-transfusion:

    1. Protrombintid (PT) og/eller international normaliseret ratio (INR) ≤ 1,3 × den øvre grænse for normal (ULN)
    2. Aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) ≤ 1,3 × ULN
    3. Fibrinogen ≥ 100 mg/dL
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at praktisere et medicinsk acceptabelt præventionsregime i undersøgelsens varighed. Kvinder, der er postmenopausale i mindst 1 år (> 12 måneder siden sidste menstruation) eller er kirurgisk steriliserede, behøver ikke denne test
  5. IC fra forsøgspersonen eller samtykke fra forsøgspersonen og samtykke fra en forælder eller værge, hvis forsøgspersonen er under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med patogen-reducerede blodprodukter inden for de foregående 6 måneder
  2. Forsøgspersonen har tidligere været tilmeldt denne undersøgelse og har modtaget mindst 1 PLT-transfusion pr. protokol
  3. a.) Forsøgspersonen modtager terapeutiske doser af blodpladehæmmende midler, antifibrinolytika og/eller PLT-specifikke vækstfaktorer inden for 10 dage før randomisering eller b.) Forsøgspersonen modtager terapeutiske doser af antikoagulerende, pro-koagulerende eller antitrombotiske midler inden for 10 dage før randomisering. Forsøgspersoner kan inkluderes, hvis de modtager følgende: profylaktisk dosering af antikoagulantia (heparin, ethvert lavmolekylært heparin, enoxaparin eller fondaparinux), antikoagulantia/trombolytiske midler, der anvendes til at opretholde eller genetablere åbenheden af ​​katetre (heparinskylninger eller vævsplasminogener) aktivere [TPA], terapeutiske doser af antikoagulantia med en halveringstid på < 24 timer, hvis den seponeres mindst 24 timer før den første undersøgelsestransfusion, enkelte periprocedurale doser af antikoagulantia med en halveringstid på < 24 timer eller lav dosis aspirin (81 mg pr. dag)
  4. Forsøgspersonen har ≥ grad 2 blødning på randomiseringstidspunktet
  5. Planlagt administration af sengeliggende LR PLT-transfusion(er)
  6. For tiden med eller en historie med akut promyelocytisk leukæmi (APML), idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP), trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) eller hæmolytisk uremisk syndrom (HUS)
  7. HLA- og/eller HPA-alloimmunisering og/eller trombocyt-refraktær som bestemt af investigator
  8. Hypersplenisme som påvist ved splenomegali baseret på investigator vurdering ved baseline
  9. Anamnese eller diagnose af en sygdom, der påvirker hæmostase
  10. Tager i øjeblikket eller deltager i et klinisk studie, der involverer PLT-erstatninger, PLT-vækstfaktorer eller farmakologiske midler beregnet til at forbedre (dvs. antifibrinolytiske midler) eller reducere PLT-hæmostatisk funktion
  11. Akut eller kronisk medicinsk lidelse, der efter investigatorens mening ville svække forsøgspersonens evne til at modtage protokolbehandling
  12. Forsøgspersonen er gravid eller ammer
  13. Emnets manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurer og/eller opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mirasol blodplader (MIR PLT'er)
Leukoreducerede, Trima Accel® aferese-blodplader lagret i 100 % plasma, patogen reduceret med Mirasol® Pathogen Reduction Technology (PRT) System
Enhed: Mirasol blodplader (MIR PLT'er)
Det endelige produkt, der skal transfunderes til individet, vil være leukoreducerede (LR), aferese (Aph) enkeltdonorblodplader (PLT'er) ved den terapeutiske standarddosis på 1 enhed Aph PLT'er indeholdende ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT'er. MIR PLT'er vil blive behandlet med Mirasols patogenreduktionsteknologisystem.
Aktiv komparator: Referencetrombocytter (REF PLT'er)
Leukoreducerede aferese-blodplader opbevaret i 100 % plasma
Enhed: Referencetrombocytter (REF PLT'er)
Det endelige produkt, der skal transfunderes til forsøgspersonen, vil være LR-Aph enkeltdonor-PLT'er ved den terapeutiske standarddosis på 1 enhed Aph-PLT'er indeholdende ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT'er.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dage med ≥ Grad 2 blødning
Tidsramme: Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antal dage med blødning af grad 2 eller højere registreret fra behandlingsstartdato til 28 dage efter den første transfusion, indtil transfusionsuafhængighed (10 dage uden PLT-transfusion) før dag 28, eller undersøgelsesafslutning, alt efter hvad der indtrådte først. Forsøgspersoner, der opnåede transfusionsuafhængighed før dag 28, blev antaget at have nul blødningshændelser mellem datoen for transfusionsuafhængighed og dag 28. Observerede og simulerede data for transfusionsintervaller uden for protokol blev inkluderet.
Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og procentdel af forsøgspersoner med human leukocytantigen (HLA) alloimmunisering
Tidsramme: HLA-antistoffer blev målt ved baseline og dag 14, 28 og 56.
Resultatet var udviklingen af ​​et nyt HLA klasse I-antistof blandt forsøgspersoner, der var negative ved baseline inden for hver behandlingsgruppe. Positivitet for klasse I HLA-antistoffer blev bestemt af den 5 SD normaliserede baggrundsforhold cutoffs assay-tærskel (>59,2, LABScreen Mixed LSM12, One Lambda).
HLA-antistoffer blev målt ved baseline og dag 14, 28 og 56.
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ≥ grad 2 blødning
Tidsramme: Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med mindst 1 dag med ≥ grad 2 blødning fra dag 0 til og med dag 27 (eller indtil transfusionsuafhængighed blev opnået) efter behandlingsgruppe
Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antal og procentdel af forsøgspersoner ved det første tidspunkt for ≥ grad 2 blødning
Tidsramme: Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Tiden til første ≥ grad 2 blødning blev analyseret ved hjælp af en log-rang test, der sammenlignede overlevelseskurver stratificeret efter behandlingsgruppe.
Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antal og procentdel af forsøgspersoner med ≥ grad 3 blødning
Tidsramme: Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med mindst 1 dag med ≥ grad 3 blødning fra dag 0 til og med dag 27 (eller indtil transfusionsuafhængighed blev opnået).
Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antal og procentdel af forsøgspersoner med PLT-ildfasthed
Tidsramme: Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med PLT-refraktært defineret som 2 sekventielle transfusioner, hver med korrigerede antal stigninger (CCI'er) < 5000 målt 1 time efter transfusion.
Fra den første post-randomisering af blodpladetransfusion til 28 dage efter den første transfusion.
Antal og procentdel af forsøgspersoner med immunblodpladerefraktoritet
Tidsramme: Indledende post-randomisering af blodpladetransfusion gennem høj klasse I HLA-udvikling.
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med PLT-refraktær for hver behandlingsgruppe. Forsøgspersoner blev defineret som immun PLT-refraktær baseret på 2 sekventielle transfusionsepisoder, hver med CCI'er < 5000 målt 1 time efter transfusion, og som også havde en positiv antistoftest inden for 14 dage før eller efter begyndelsen af ​​PLT-refraktær.
Indledende post-randomisering af blodpladetransfusion gennem høj klasse I HLA-udvikling.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og procentdel af forsøgspersoner med uventede uønskede enhedseffekter (UADE'er)
Tidsramme: Fra indledende post-randomisering af PLT-transfusion til 72 timer efter den sidste PLT-transfusion pr. protokol.
UADE'er identificeres som uønskede hændelser, der opstår i behandlingen, rapporteret af investigator som alvorlige, uventede, i det mindste muligvis relateret til undersøgelsesudstyr eller i det mindste muligvis relateret til behandling. UADE'er blev kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version 19.1
Fra indledende post-randomisering af PLT-transfusion til 72 timer efter den sidste PLT-transfusion pr. protokol.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Terumo BCTbio

Samarbejdspartnere

Biomedical Advanced Research and Development Authority

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sherrill Slichter, MD, Bloodworks Northwest
  • Studieleder: Robert Cortes, MD, Terumo BCT

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2016

Først opslået (Skøn)

16. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTS-5030

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner