Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia delle piastrine di aferesi trattate con Mirasol in pazienti con trombocitopenia ipoproliferativa (MIPLATE)

28 luglio 2021 aggiornato da: Terumo BCTbio

Efficacia clinica delle piastrine di aferesi trattate con Mirasol rispetto a quelle convenzionali in pazienti con trombocitopenia ipoproliferativa

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, controllato, randomizzato, di non inferiorità per valutare l'efficacia clinica delle piastrine di aferesi trattate con convenzionale rispetto a Mirasol in soggetti con trombocitopenia ipoproliferativa che si prevede abbiano una conta piastrinica ≤ 10.000/μL che richiede ≥ 2 trasfusioni di piastrine.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti saranno randomizzati 1:1 alle piastrine trattate con Mirasol (piastrine di prova) o alle piastrine convenzionali non trattate (piastrine di controllo). I centri del sangue raccoglieranno le piastrine dei donatori di aferesi e forniranno le piastrine di prova ai siti ospedalieri per la trasfusione nei pazienti. I siti ospedalieri ordineranno le piastrine di controllo secondo il loro normale processo, dal loro fornitore standard.

La popolazione target per lo studio MIPLATE è costituita da pazienti con neoplasie ematologiche con trombocitopenia ipoproliferativa che dovrebbero avere una conta piastrinica (PLT) di ≤ 10.000/μL che richiedono ≥ 2 trasfusioni di PLT.

L'obiettivo principale di MIPLATE è determinare se l'efficacia emostatica dei PLT Trima Accel® Aph immagazzinati nel plasma trattati con Mirasol non è inferiore ai PLT Aph convenzionali immagazzinati nel plasma in soggetti con trombocitopenia ipoproliferativa che richiedono trasfusioni di PLT. Gli obiettivi secondari includono il confronto di altri endpoint di efficacia e sicurezza tra i gruppi di trattamento.

Si prevede che i soggetti con neoplasie ematologiche con trombocitopenia ipoproliferativa sperimenteranno un "episodio trasfusionale" in cui richiederanno il supporto trasfusionale PLT fino al recupero del midollo osseo. Durante questo periodo, tutte le trasfusioni di PLT richieste per un soggetto dello studio verranno fornite in base all'allocazione del trattamento del soggetto per 28 giorni dopo la trasfusione iniziale di PLT OPPURE fino all'indipendenza dalla trasfusione (10 giorni senza trasfusione di PLT) prima del giorno 28.

Inoltre, i campioni di siero per il test degli anticorpi HLA verranno raccolti nei giorni 14, 28 e 56.

Come minimo, la trasfusione PLT profilattica post-randomizzazione iniziale verrà avviata per un conteggio PLT ≤ 10.000/µL. Successivamente, le indicazioni per le trasfusioni di PLT possono essere la profilassi correlata al conteggio del PLT, la profilassi correlata all'intervento o terapeutica (trattamento dell'emorragia attiva) come determinato dal medico o dai medici curanti. Le indicazioni per le trasfusioni verranno acquisite.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

422

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Health Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University/Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • John Hopkins University School of Medicine/Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Robert Wood Johnson Medical School/RWJ University Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • University of Washington Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Peso > 10 kg (22 libbre)
  2. Il soggetto ha una neoplasia ematologica con trombocitopenia ipoproliferativa e si prevede che abbia una conta PLT ≤ 10.000/µL che richieda ≥ 2 trasfusioni di PLT

  3. Risultati di laboratorio entro 5 giorni prima dell'inizio anticipato della prima trasfusione PLT post randomizzazione:

    1. Tempo di protrombina (PT) e/o rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤ 1,3 × il limite superiore della norma (ULN)
    2. Tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) ≤ 1,3 × ULN
    3. Fibrinogeno ≥ 100 mg/dL
  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di praticare un regime contraccettivo accettabile dal punto di vista medico per la durata dello studio. Le donne in postmenopausa da almeno 1 anno (> 12 mesi dall'ultima mestruazione) o sterilizzate chirurgicamente non richiedono questo test
  5. IC del soggetto o assenso del soggetto e consenso di un genitore o tutore, se il soggetto ha meno di 18 anni

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento con emoderivati ​​a ridotto patogeno nei 6 mesi precedenti
  2. Il soggetto è stato precedentemente arruolato in questo studio e ha ricevuto almeno 1 trasfusione PLT per protocollo
  3. a.) Il soggetto sta ricevendo dosi terapeutiche di agenti antipiastrinici, antifibrinolitici e/o fattori di crescita specifici per PLT entro 10 giorni prima della randomizzazione o b.) Il soggetto sta ricevendo dosi terapeutiche di agenti anticoagulanti, pro-coagulanti o antitrombotici entro 10 giorni prima della randomizzazione. I soggetti possono essere inclusi se ricevono quanto segue: somministrazione profilattica di anticoagulanti (eparina, qualsiasi eparina a basso peso molecolare, enoxaparina o fondaparinux), anticoagulanti/agenti trombolitici utilizzati per mantenere o ristabilire la pervietà dei cateteri (lavaggi con eparina o activase [TPA], dosi terapeutiche di anticoagulanti con un'emivita di <24 ore se sarà interrotto almeno 24 ore prima della prima trasfusione in studio, singole dosi periprocedurali di anticoagulanti con un'emivita di <24 ore o bassa dose di aspirina (81 mg al giorno)
  4. Il soggetto presenta sanguinamento di grado ≥ 2 al momento della randomizzazione
  5. Somministrazione pianificata di trasfusioni PLT LR al posto letto
  6. Attualmente con o una storia di leucemia promielocitica acuta (APML), porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), porpora trombotica trombocitopenica (TTP) o sindrome emolitico-uremica (HUS)
  7. Alloimmunizzazione HLA e/o HPA e/o refrattaria alle piastrine come determinato dallo sperimentatore
  8. Ipersplenismo come evidenziato dalla splenomegalia sulla base della valutazione dello sperimentatore al basale
  9. Storia o diagnosi di una malattia che colpisce l'emostasi
  10. Attualmente sta assumendo o sta partecipando a uno studio clinico che coinvolge sostituti del PLT, fattori di crescita del PLT o agenti farmacologici destinati a migliorare (ad es. agenti antifibrinolitici) o ridurre la funzione emostatica del PLT
  11. Disturbo medico acuto o cronico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la capacità del soggetto di ricevere il trattamento del protocollo
  12. Il soggetto è in gravidanza o in allattamento
  13. Incapacità del soggetto di rispettare le procedure dello studio e/o il follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Piastrine Mirasol (MIR PLT)
Piastrine di aferesi Trima Accel® leucoridotte conservate in plasma al 100%, patogeno ridotto con il sistema Mirasol® Pathogen Reduction Technology (PRT)
Dispositivo: Piastrine Mirasol (MIR PLT)
Il prodotto finale da trasfondere al soggetto sarà leucoridotto (LR), aferesi (Aph) piastrine da donatore singolo (PLT) alla dose terapeutica standard di 1 unità di PLT Aph contenenti ≥ 3,0 × 1,0 E11 PLT. I PLT MIR saranno trattati con il sistema tecnologico di riduzione dei patogeni Mirasol.
Comparatore attivo: Piastrine di riferimento (REF PLT)
Piastrine leucodeplete, aferetiche conservate in plasma al 100%.
Dispositivo: Piastrine di riferimento (REF PLT)
Il prodotto finale da trasfondere al soggetto saranno PLT a donatore singolo LR-Aph alla dose terapeutica standard di 1 unità di PLT Aph contenenti ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Giorni di sanguinamento di grado ≥ 2
Lasso di tempo: Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Numero di giorni di sanguinamento di Grado 2 o superiore registrati dalla data di inizio del trattamento fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione, fino all'indipendenza dalla trasfusione (10 giorni senza trasfusione di PLT) prima del Giorno 28 o al termine dello studio, a seconda di quale evento si sia verificato per primo. Si presumeva che i soggetti che avevano ottenuto l'indipendenza dalla trasfusione prima del giorno 28 non avessero avuto eventi di sanguinamento tra la data dell'indipendenza dalla trasfusione e il giorno 28. Sono stati inclusi dati osservati e simulati per intervalli trasfusionali fuori protocollo.
Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e percentuale di soggetti con alloimmunizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA).
Lasso di tempo: Gli anticorpi HLA sono stati misurati al basale e ai giorni 14, 28 e 56.
Il risultato è stato lo sviluppo di nuovi anticorpi HLA di classe I tra i soggetti negativi al basale all'interno di ciascun gruppo di trattamento. La positività per gli anticorpi HLA di classe I è stata determinata dalla soglia del test dei cutoff del rapporto di fondo normalizzato di 5 SD (>59,2, LABScreen Mixed LSM12, One Lambda).
Gli anticorpi HLA sono stati misurati al basale e ai giorni 14, 28 e 56.
Numero e percentuale di soggetti con sanguinamento di grado ≥ 2
Lasso di tempo: Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Il numero e la percentuale di soggetti con almeno 1 giorno di sanguinamento di grado ≥ 2 dal giorno 0 al giorno 27 (o fino al raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione) per gruppo di trattamento
Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Numero e percentuale di soggetti al primo punto temporale di sanguinamento di grado ≥ 2
Lasso di tempo: Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Il tempo al primo sanguinamento di grado ≥ 2 è stato analizzato utilizzando un log-rank test confrontando le curve di sopravvivenza stratificate per gruppo di trattamento.
Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Numero e percentuale di soggetti con sanguinamento di grado ≥ 3
Lasso di tempo: Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Il numero e la percentuale di soggetti con almeno 1 giorno di sanguinamento di grado ≥ 3 dal giorno 0 al giorno 27 (o fino al raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione).
Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Numero e percentuale di soggetti con refrattarietà PLT
Lasso di tempo: Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Il numero e la percentuale di soggetti con refrattarietà al PLT definita come 2 trasfusioni sequenziali, ciascuna con incrementi del conteggio corretto (CCI) < 5000 misurati 1 ora dopo la trasfusione.
Dalla prima trasfusione piastrinica post-randomizzazione fino a 28 giorni dopo la prima trasfusione.
Numero e percentuale di soggetti con refrattarietà piastrinica immunitaria
Lasso di tempo: Trasfusione piastrinica iniziale post-randomizzazione attraverso lo sviluppo di HLA di classe I elevata.
Il numero e la percentuale di soggetti con refrattarietà al PLT per ciascun gruppo di trattamento. I soggetti sono stati definiti come refrattarietà al PLT immunitario sulla base di 2 episodi trasfusionali sequenziali, ciascuno con CCI <5000 misurati 1 ora dopo la trasfusione e che avevano anche un test anticorpale positivo entro 14 giorni prima o dopo l'inizio della refrattarietà al PLT.
Trasfusione piastrinica iniziale post-randomizzazione attraverso lo sviluppo di HLA di classe I elevata.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e percentuale di soggetti con effetti avversi imprevisti del dispositivo (UADE)
Lasso di tempo: Dalla trasfusione PLT post-randomizzazione iniziale fino a 72 ore dopo l'ultima trasfusione PLT per protocollo.
Gli UADE sono identificati come eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati dallo sperimentatore come gravi, imprevisti, almeno possibilmente correlati al dispositivo in studio o almeno possibilmente correlati al trattamento. Gli UADE sono stati codificati utilizzando il Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) versione 19.1
Dalla trasfusione PLT post-randomizzazione iniziale fino a 72 ore dopo l'ultima trasfusione PLT per protocollo.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Terumo BCTbio

Collaboratori

Biomedical Advanced Research and Development Authority

Investigatori

  • Investigatore principale: Sherrill Slichter, MD, Bloodworks Northwest
  • Direttore dello studio: Robert Cortes, MD, Terumo BCT

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

25 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

16 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTS-5030

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi