Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność aferezy płytek leczonych preparatem Mirasol u pacjentów z trombocytopenią hipoproliferacyjną (MIPLATE)

28 lipca 2021 zaktualizowane przez: Terumo BCTbio

Skuteczność kliniczna płytek aferezy konwencjonalnej w porównaniu z preparatem Mirasol u pacjentów z małopłytkowością hipoproliferacyjną

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, kontrolowane, randomizowane badanie typu non-inferiority, mające na celu ocenę skuteczności klinicznej aferezy płytek krwi konwencjonalnej w porównaniu z preparatem Mirasol u pacjentów z małopłytkowością hipoproliferacyjną, u których oczekuje się, że liczba płytek krwi ≤ 10 000/μl wymaga ≥ 2 transfuzje płytek krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup leczonych preparatem Mirasol (płytki testowe) lub do grupy konwencjonalnych, nieleczonych płytek krwi (płytki kontrolne). Ośrodki krwiodawstwa będą pobierać płytki krwi od dawców z aferezy i dostarczać płytki testowe do placówek szpitalnych w celu transfuzji pacjentom. Placówki szpitalne będą zamawiać płytki kontrolne zgodnie z normalnym procesem u swojego standardowego dostawcy.

Populacją docelową badania MIPLATE są pacjenci z hematologicznymi nowotworami złośliwymi z małopłytkowością hipoproliferacyjną, u których oczekuje się, że liczba płytek krwi (PLT) wynosi ≤ 10 000/μl i wymagają ≥ 2 transfuzji PLT.

Głównym celem MIPLATE jest określenie, czy skuteczność hemostatyczna PLT Trima Accel® Aph przechowywanych w osoczu poddanych obróbce Mirasolem nie jest gorsza od konwencjonalnych PLT Aph przechowywanych w osoczu u pacjentów z małopłytkowością hipoproliferacyjną wymagających transfuzji PLT. Cele drugorzędne obejmują porównanie innych punktów końcowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa między grupami leczenia.

Przewiduje się, że pacjenci z hematologicznymi nowotworami złośliwymi z małopłytkowością hipoproliferacyjną doświadczą „epizodu transfuzji”, w którym będą wymagać wsparcia transfuzji PLT do czasu wyzdrowienia szpiku kostnego. W tym okresie wszystkie transfuzje PLT wymagane dla uczestnika badania będą wykonywane zgodnie z przydziałem leczenia uczestnika przez 28 dni po początkowej transfuzji PLT LUB do czasu uzyskania niezależności od transfuzji (10 dni bez transfuzji PLT) przed dniem 28.

Dodatkowo próbki surowicy do badania przeciwciał HLA zostaną pobrane w dniach 14, 28 i 56.

Wstępna profilaktyczna transfuzja PLT po randomizacji zostanie rozpoczęta co najmniej dla liczby PLT ≤ 10 000/µl. Następnie wskazaniami do transfuzji PLT mogą być profilaktyka związana z liczbą PLT, profilaktyka związana z interwencją lub leczenie (leczenie czynnego krwawienia), zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego. Wskazania do transfuzji zostaną zarejestrowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

422

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Health Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University/Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • John Hopkins University School of Medicine/Johns Hopkins Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Robert Wood Johnson Medical School/RWJ University Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • University of Washington Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Waga > 10 kg (22 funty)
  2. Pacjent ma nowotwór układu krwiotwórczego z małopłytkowością hipoproliferacyjną i oczekuje się, że liczba PLT ≤ 10 000/µl będzie wymagać ≥ 2 transfuzji PLT

  3. Wyniki badań laboratoryjnych w ciągu 5 dni przed przewidywanym rozpoczęciem pierwszej transfuzji PLT po randomizacji:

    1. Czas protrombinowy (PT) i/lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≤ 1,3 × górna granica normy (GGN)
    2. Czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (aPTT) ≤ 1,3 × GGN
    3. Fibrynogen ≥ 100 mg/dl
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnego schematu antykoncepcji w czasie trwania badania. Kobiety, które są po menopauzie od co najmniej 1 roku (> 12 miesięcy od ostatniej miesiączki) lub są sterylizowane chirurgicznie, nie wymagają tego testu
  5. IC od podmiotu lub zgoda podmiotu i zgoda rodzica lub opiekuna, jeżeli podmiot ma < 18 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie produktami krwiopochodnymi o obniżonej zawartości patogenów w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  2. Pacjent był wcześniej włączony do tego badania i otrzymał co najmniej 1 transfuzję PLT zgodnie z protokołem
  3. a.) Uczestnik otrzymuje terapeutyczne dawki środków przeciwpłytkowych, antyfibrynolitycznych i/lub specyficznych dla PLT czynników wzrostu w ciągu 10 dni przed randomizacją lub b.) Uczestnik otrzymuje terapeutyczne dawki środków przeciwzakrzepowych, prozakrzepowych lub przeciwzakrzepowych w ciągu 10 dni przed randomizacja. Pacjentów można włączyć, jeśli otrzymują: profilaktyczne dawkowanie leków przeciwkrzepliwych (heparyna, dowolna heparyna drobnocząsteczkowa, enoksaparyna lub fondaparynuks), leki przeciwzakrzepowe/środki trombolityczne stosowane w celu utrzymania lub przywrócenia drożności cewników (przepłukiwanie heparyną lub plazminogen tkankowy) aktywazy [TPA], dawki terapeutyczne leków przeciwzakrzepowych o okresie półtrwania < 24 godzin, jeśli zostanie odstawiony co najmniej 24 godziny przed pierwszą transfuzją badaną, pojedyncze dawki okołozabiegowe leków przeciwzakrzepowych o okresie półtrwania < 24 godzin lub niskim dawka aspiryny (81 mg dziennie)
  4. Pacjent ma krwawienie stopnia ≥ 2 w czasie randomizacji
  5. Planowane podanie przyłóżkowej transfuzji LR PLT
  6. Obecnie lub w wywiadzie ostra białaczka promielocytowa (APML), idiopatyczna plamica małopłytkowa (ITP), zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) lub zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS)
  7. Alloimmunizacja HLA i/lub HPA i/lub oporność na płytki, jak określił badacz
  8. Hipersplenizm potwierdzony splenomegalią na podstawie oceny badacza na początku badania
  9. Historia lub diagnoza choroby wpływającej na hemostazę
  10. Obecnie bierze lub uczestniczy w badaniu klinicznym obejmującym substytuty PLT, czynniki wzrostu PLT lub środki farmakologiczne mające na celu wzmocnienie (tj. środki antyfibrynolityczne) lub zmniejszenie funkcji hemostatycznej PLT
  11. Ostre lub przewlekłe zaburzenie medyczne, które w opinii badacza mogłoby upośledzać zdolność pacjenta do otrzymania leczenia zgodnego z protokołem
  12. Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią
  13. Niezdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania i/lub obserwacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Płytki Mirasol (MIR PLT)
Zmniejszone leukoredukcje, płytki aferetyczne Trima Accel® przechowywane w 100% osoczu, zredukowane patogeny dzięki systemowi Mirasol® Pathogen Reduction Technology (PRT)
Urządzenie: Płytki Mirasol (MIR PLT)
Końcowym produktem, który ma zostać przetoczony pacjentowi, będą płytki krwi pojedynczego dawcy (PLT) z obniżoną leukoredukcją (LR), poddane aferezie (Aph) w standardowej dawce terapeutycznej 1 jednostki Aph PLT zawierającej ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT. PLT MIR będą leczone systemem technologii redukcji patogenów Mirasol.
Aktywny komparator: Płytki referencyjne (REF PLT)
Zmniejszone leukocyty, płytki krwi poddane aferezie przechowywane w 100% osoczu
Urządzenie: Płytki referencyjne (REF PLT)
Produktem końcowym, który ma zostać przetoczony pacjentowi, będą PLT LR-Aph pochodzące od jednego dawcy w standardowej dawce terapeutycznej 1 jednostki Aph PLT zawierającej ≥ 3,0 × 1,0E11 PLT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dni krwawienia stopnia ≥ 2
Ramy czasowe: Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba dni krwawienia stopnia 2. lub wyższego zarejestrowanych od daty rozpoczęcia leczenia do 28 dni po pierwszej transfuzji, do niezależności od transfuzji (10 dni bez transfuzji PLT) przed 28. dniem lub do zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Przyjęto, że osoby, które uzyskały niezależność od transfuzji przed dniem 28, nie miały żadnych przypadków krwawienia między datą niezależności od transfuzji a dniem 28. Uwzględniono obserwowane i symulowane dane dotyczące odstępów między transfuzjami poza protokołem.
Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek osobników poddanych alloimmunizacji ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA).
Ramy czasowe: Przeciwciała HLA mierzono w punkcie wyjściowym oraz w dniach 14, 28 i 56.
Rezultatem było opracowanie nowych przeciwciał HLA klasy I wśród pacjentów z ujemnym wynikiem wyjściowym w każdej grupie terapeutycznej. Dodatni wynik dla przeciwciał klasy I HLA określono na podstawie progu testu znormalizowanego stosunku tła wynoszącego 5 SD (>59,2, LABScreen Mieszany LSM12, Jedna Lambda).
Przeciwciała HLA mierzono w punkcie wyjściowym oraz w dniach 14, 28 i 56.
Liczba i odsetek pacjentów z krwawieniem stopnia ≥ 2
Ramy czasowe: Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów z co najmniej 1 dniem krwawienia stopnia ≥ 2. od dnia 0 do dnia 27 (lub do momentu uzyskania niezależności od transfuzji) według grupy leczenia
Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów w pierwszym punkcie czasowym krwawienia stopnia ≥ 2
Ramy czasowe: Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Czas do wystąpienia pierwszego krwawienia stopnia ≥ 2. analizowano za pomocą testu log-rank porównującego krzywe przeżycia stratyfikowane według grupy leczenia.
Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów z krwawieniem stopnia ≥ 3
Ramy czasowe: Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów, u których przez co najmniej 1 dzień wystąpiło krwawienie stopnia ≥ 3. od dnia 0 do dnia 27 (lub do uzyskania niezależności od transfuzji).
Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów z opornością na PLT
Ramy czasowe: Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów z opornością na PLT zdefiniowaną jako 2 kolejne transfuzje, z których każda miała skorygowane przyrosty liczby (CCI) < 5000 mierzone 1 godzinę po transfuzji.
Od pierwszej transfuzji płytek krwi po randomizacji do 28 dni po pierwszej transfuzji.
Liczba i odsetek pacjentów z odpornościową opornością na płytki krwi
Ramy czasowe: Początkowa transfuzja płytek krwi po randomizacji dzięki rozwojowi wysokiego poziomu HLA klasy I.
Liczba i odsetek pacjentów z opornością na PLT dla każdej grupy terapeutycznej. Pacjentów zdefiniowano jako opornych na immunologiczną PLT w oparciu o 2 kolejne epizody transfuzji, każdy z CCI < 5000 zmierzonymi 1 godzinę po transfuzji, a także u których wynik testu na obecność przeciwciał był dodatni w ciągu 14 dni przed lub po wystąpieniu oporności na PLT.
Początkowa transfuzja płytek krwi po randomizacji dzięki rozwojowi wysokiego poziomu HLA klasy I.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów z nieoczekiwanymi niepożądanymi skutkami urządzenia (UADE)
Ramy czasowe: Od początkowej transfuzji PLT po randomizacji do 72 godzin po ostatniej zgodnie z protokołem transfuzji PLT.
UADE są identyfikowane jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgłaszane przez badacza jako poważne, nieprzewidziane, przynajmniej prawdopodobnie związane z badanym urządzeniem lub przynajmniej prawdopodobnie związane z leczeniem. UADE zostały zakodowane przy użyciu słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) w wersji 19.1
Od początkowej transfuzji PLT po randomizacji do 72 godzin po ostatniej zgodnie z protokołem transfuzji PLT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Terumo BCTbio

Współpracownicy

Biomedical Advanced Research and Development Authority

Śledczy

  • Główny śledczy: Sherrill Slichter, MD, Bloodworks Northwest
  • Dyrektor Studium: Robert Cortes, MD, Terumo BCT

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTS-5030

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj