Účinky synergie na příjem živin a přijatelnost při fenylketonurii (PKU) (ESSENTIAL)
8. prosince 2021 aktualizováno: Nutricia Research
Otevřená, průzkumná, po uvedení na trh, multicentrická intervenční studie synergie PKU (směs aminokyselin) pro více zemí k vyhodnocení změn v příjmu živin u subjektů s PKU se zvýšenou tolerancí/příjmem feferonů
Fenylketonurie (PKU) je vzácná dědičná metabolická porucha, kdy se jedinci rodí s genetickým nedostatkem enzymu fenylalaninhydroxylázy (PAH), který jim neumožňuje přeměnit fenylalanin (Phe) na tyrosin (Tyr). Pacienti s mírnou PKU nebo částečně reagující na syntetický tetrahydrobiopterin (BH4) (Kuvan®) mohou přejít na uvolněnější dietu. Těmto pacientům však kvůli obtížnosti přizpůsobení stravy hrozí nevyvážený nutriční stav a nedostatečný příjem specifických mikroživin, esenciálních aminokyselin a DHA (kyselina dokosahexaenová). Studovaný produkt je navržen tak, aby zlepšil nutriční stav pacientů.
Studie zkoumá, zda se nutriční stav skutečně zlepšil po 24týdenním užívání studovaného produktu, a cílem studie je také vyhodnotit přijatelnost produktu.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s PKU identifikované novorozeneckým screeningem a začaly s dietou s nízkým obsahem Phe před 3. měsícem věku
Subjekty s PKU (s nebo bez současného užívání AAM) se zvýšenou tolerancí/příjemem Phe v důsledku:
- Mírný fenotyp PKU
- Léčba BH4
- Pokud jsou léčeni BH4, pacienti s PKU by měli být na stabilní léčbě BH4 po dobu alespoň 26 po sobě jdoucích týdnů, aby mohli začít užívat testovaný produkt.
- Věk ≥12 let
- Pokud subjekty (bez ohledu na to, zda uživatelé BH4 nebo mírnou PKU) užívají směsi aminokyselin; AAM, pak platí maximálně 25 proteinových ekvivalentů (PE) odvozených z AAM za den a užívání na denní bázi po dobu nejméně 26 po sobě jdoucích týdnů do návštěvy 1
- Pokud subjekty (bez ohledu na to, zda uživatelé BH4 nebo mírnou PKU) používají AAM, měli by být schopni a ochotni nahradit své současné AAM (maximálně 25 PE za den) jednou částí testovaného produktu denně.
- Pokud subjekty (bez ohledu na to, zda uživatelé BH4 nebo mírnou PKU) užívají omega-3, antioxidanty a/nebo vitamínové doplňky, přestat je používat a být schopni a ochotni je nahradit testovaným produktem.
- Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
- Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas (a souhlas v případě nezletilých, pokud to vyžadují místní zákony/předpisy)
- Pro ženy ve fertilním věku: nemít v úmyslu během studie otěhotnět
Kritéria vyloučení:
- Pro ženy: V současné době těhotné nebo kojící
- Současné nebo předchozí použití testovaného produktu během šesti týdnů před vstupem do studie
- Souběžné stavy (včetně selhání ledvin a závažného selhání jater) a léky, které by mohly interferovat s účastí, výslednými parametry nebo bezpečností (jak určil zkoušející)
- Psychofarmaka (tj. léky ovlivňující nervový systém) a inotropní léky
- Jakýkoli stav vytvářející vysoké riziko špatného souladu se studií
- Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh souběžně nebo během šesti týdnů před vstupem do studie. S výjimkou studií souvisejících s Kuvanem® (syntetický tetrahydrobiopterin (BH4)) bez diagnostického, terapeutického nebo experimentálního zásahu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Otevřený štítek (1 rameno)
Otevřené použití studijního produktu (po uvedení na trh): PKU Synergy
|
PKU Synergy je prášková směs aminokyselin s citrusovou příchutí (obsahující stopy Phe, 4,3 mg na porci; a 20 g.
Proteinový ekvivalent (PE)) s přizpůsobeným profilem aminokyselin a mikroživin přizpůsobeným speciálním požadavkům HPA/PKU (Hyperfenylalaninémie/fenylketonurie) subjektů starších 10 let se zvýšenou tolerancí/příjemem fenylalanin-(Phe).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Příjem živin
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna příjmu živin po 24 týdnech analýzou 3denního dietního deníku.
Živiny (energie, mikroživiny, esenciální aminokyseliny a DHA) v [(m)/(mikro)gram/den] nebo [mg/den nebo mg/kg/den]
|
24 týdnů
|
|
Přijatelnost produktu
Časové okno: 24 týdnů
|
Dotazník přijatelnosti produktu [kategorie/skóre] [0-10] a [0-5]
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dodržování
Časové okno: 24 týdnů
|
Shoda (spotřeba produktu) pomocí denního deníku příjmu produktu [počet produktů použitých za týden; na sáček 33 g]
|
24 týdnů
|
|
Hladiny fenylalaninu (Phe).
Časové okno: 24 týdnů
|
Hladiny fenylalaninu (Phe) ve vysušené krvi [µmol/l]
|
24 týdnů
|
|
Chemie krve: stav výživy
Časové okno: 24 týdnů
|
Chemické složení krve: hladiny měřené v krvi: Úplný profil mastných kyselin [pro každou FA hladinu erytrocytárních membrán (%FA)], úplný profil aminokyselin [µmol/L], vitamín B12 [pM], vitamín D [ng/ml /nmol/ L]; kyselina listová [nM]; selen [uM]; jód [ug/L/ng/ml]; vápník [mg/dl]; zinek [umol/l]; Železo [µg/l] analyzováno ve vzorcích krve centrálními laboratořemi
|
24 týdnů
|
|
Antropometrie: hmotnost
Časové okno: 24 týdnů
|
Antropometrie: Hmotnost [kg]
|
24 týdnů
|
|
Antropometrie: výška
Časové okno: 24 týdnů
|
Antropometrie: Výška [cm nebo m]
|
24 týdnů
|
|
Antropometrie: BMI
Časové okno: 24 týdnů
|
Antropometrie: BMI [kg/m2], počítáno z hmotnosti/výšky
|
24 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní parametry (výskyt, frekvence, závažnost, závažnost a souvislost (závažných) nežádoucích příhod)
Časové okno: 24 týdnů
|
Výskyt, frekvence, závažnost, závažnost a souvislost (závažných) nežádoucích příhod
|
24 týdnů
|
|
Tolerance (standardní hlášení gastrointestinálního dotazníku)
Časové okno: 24 týdnů
|
Tolerance: Standardní gastrointestinální dotazník hlásící průjem, zácpu, abdominální distenzi, nevolnost, zvracení, říhání, plynatost, regurgitaci a koliku/křeče (0, 1, 12 a 24 týdnů) [nepřítomné, mírné, střední, těžké]
|
24 týdnů
|
|
Charakteristika předmětu
Časové okno: týden 0
|
|
týden 0
|
|
Úroveň a/nebo rozsah tolerance Ph
Časové okno: týden 0
|
[mg Phe/den]
|
týden 0
|
|
Fenotyp PKU
Časové okno: týden 0
|
Záznam genotypu PKU (fenylketonurie) z anamnézy [hyperfenylalaninémie (HPA) nebo mírná/střední/klasická PKU]
|
týden 0
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2019
Primární dokončení (Aktuální)
27. května 2021
Dokončení studie (Aktuální)
27. května 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
17. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. prosince 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. prosince 2021
Naposledy ověřeno
1. prosince 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MPR16TA09791
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .