시너지 효과가 페닐케톤뇨증(PKU)의 영양소 섭취 및 수용도에 미치는 영향 (ESSENTIAL)

포함 기준:

1. 신생아 선별검사로 PKU 피험자를 확인하고 생후 3개월 이전에 저-Phe 식이요법을 시작했습니다.

2. 다음으로 인해 증가된 Phe-내성/섭취가 있는 PKU 피험자(현재 AAM 사용 유무에 관계 없음):

   • 가벼운 PKU 표현형
   • BH4 처리
3. BH4로 치료하는 경우, PKU 피험자는 시험 제품 섭취를 시작할 때까지 연속 26주 이상 동안 안정적인 BH4 치료를 받아야 합니다.
4. 나이≥12세
5. 피험자(BH4 사용자 또는 경미한 PKU 여부에 관계없이)가 아미노산 혼합물(AAM)을 사용하는 경우 AAM에서 파생된 최대 25개의 단백질 등가물(PE)이 매일 적용되며 최소 26회 연속 매일 사용합니다. 방문 1까지 주
6. 피험자(BH4 사용자 또는 약한 PKU 여부에 관계없이)가 AAM을 사용하는 경우 현재 AAM(s; 하루 최대 25 PE)을 하루에 테스트 제품의 한 부분으로 대체할 수 있어야 합니다.
7. 피험자(BH4 사용자 또는 경미한 PKU 여부에 관계없이)가 오메가-3, 항산화제 및/또는 비타민 보충제를 사용하는 경우 보충제 사용을 중단하고 테스트 제품으로 대체할 수 있고 의향이 있습니다.
8. 연구 절차를 준수할 의지와 능력
9. 정보에 입각한 동의(현지 법률/규정에서 요구하는 경우 미성년자의 경우 동의)를 제공할 의지와 능력
10. 가임 여성의 경우: 연구 기간 동안 임신할 의도가 없어야 합니다.

제외 기준:

1. 여성의 경우: 현재 임신 ​​중이거나 수유 중
2. 연구에 참여하기 전 6주 이내에 테스트 제품의 현재 또는 이전 사용
3. 동시 상태(신부전 및 중증 간부전 포함) 및 참여, 결과 매개변수 또는 안전성을 방해할 수 있는 약물(연구자가 결정함)
4. 향정신성 약물(예: 신경계에 영향을 미치는 약물) 및 강직성 약물
5. 연구에 대한 순응도가 낮을 ​​위험이 높은 모든 조건
6. 연구에 참여하기 전 6주 이내에 또는 동시에 또는 시판 제품과 관련된 다른 모든 연구에 참여. 진단, 치료 또는 실험 개입 없이 Kuvan®(합성 테트라하이드로바이오프테린(BH4))과 관련된 연구를 제외합니다.