Auswirkungen von Synergien auf die Nährstoffaufnahme und Akzeptanz bei Phenylketonurie (PKU) (ESSENTIAL)

Einschlusskriterien:

1. PKU-Probanden, die durch Neugeborenen-Screening identifiziert wurden und vor dem Alter von 3 Monaten mit einer Diät mit niedrigem Phe-Wert begannen

2. PKU-Patienten (mit oder ohne aktuelle AAM-Anwendung) mit einer erhöhten Phe-Toleranz/Einnahme aufgrund von:

   • Milder PKU-Phänotyp
   • BH4-Behandlung
3. Wenn sie mit BH4 behandelt werden, sollten PKU-Probanden mindestens 26 aufeinanderfolgende Wochen lang eine stabile BH4-Behandlung erhalten, bis sie mit der Einnahme des Testprodukts beginnen
4. Alter ≥ 12 Jahre
5. Wenn Probanden (egal ob BH4-Anwender oder milde PKU) Aminosäuremischung(en; AAM) verwenden, dann gilt ein Maximum von 25 Proteinäquivalenten (PE), abgeleitet aus dem AAM, pro Tag und täglicher Anwendung für mindestens 26 aufeinanderfolgende Wochen bis Besuch 1
6. Wenn Probanden (egal ob BH4-Anwender oder leichte PKU) AAM verwenden, sollten sie in der Lage und bereit sein, ihre aktuellen AAM(s; maximal 25 PE pro Tag) durch eine Portion des Testprodukts pro Tag zu ersetzen
7. Wenn Probanden (unabhängig davon, ob BH4-Anwender oder leichte PKU) Omega-3-, Antioxidans- und/oder Vitaminpräparate verwenden, die Verwendung der Präparate einzustellen und in der Lage und bereit zu sein, sie durch das Testprodukt zu ersetzen
8. Bereit und in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten
9. Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben (und Zustimmung bei Minderjährigen, wenn dies nach lokalen Gesetzen/Vorschriften erforderlich ist)
10. Für Frauen im gebärfähigen Alter: während der Studie nicht die Absicht zu haben, schwanger zu werden

Ausschlusskriterien:

1. Für Frauen: Derzeit schwanger oder stillend
2. Aktuelle oder frühere Verwendung des Testprodukts innerhalb von sechs Wochen vor Eintritt in die Studie
3. Gleichzeitige Erkrankungen (einschließlich Nierenversagen und schweres Leberversagen) und Medikamente, die die Teilnahme, die Ergebnisparameter oder die Sicherheit beeinträchtigen könnten (wie vom Prüfarzt festgelegt)
4. Psychopharmaka (d.h. Medikamente, die das Nervensystem beeinflussen) und inotrope Medikamente
5. Jeder Zustand, der ein hohes Risiko für eine schlechte Compliance mit der Studie verursacht
6. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von sechs Wochen vor Eintritt in die Studie. Ausgenommen Studien zu Kuvan® (synthetisches Tetrahydrobiopterin (BH4)) ohne diagnostische, therapeutische oder experimentelle Intervention.