Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Synergian vaikutukset ravinteiden saantiin ja hyväksyttävyyteen fenyyliketonuriassa (PKU) (ESSENTIAL)

keskiviikko 8. joulukuuta 2021 päivittänyt: Nutricia Research

Avoin, tutkiva, lanseerauksen jälkeinen, monikeskus, useiden maiden välinen interventiotutkimus PKU-synergiasta (aminohapposeos) ravinteiden saannin muutoksen arvioimiseksi PKU-potilailla, joilla on lisääntynyt Phe-toleranssi/saanti

Fenyyliketonuria (PKU) on harvinainen perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö, jossa koehenkilöillä on syntyessään geneettinen fenyylialaniinihydroksylaasientsyymin (PAH) puutos, minkä vuoksi he eivät pysty muuttamaan fenyylialaniinia (Phe) tyrosiiniksi (Tyr). Potilaat, joilla on lievä PKU tai jotka ovat osittain herkkiä lääkkeelle synteettiselle tetrahydrobiopteriinille (BH4) (Kuvan®), voivat siirtyä rennompaan ruokavalioon. Ruokavalion mukauttamisvaikeuksien vuoksi näillä potilailla on kuitenkin riski saada epätasapainoinen ravitsemustila ja tiettyjen hivenravinteiden, välttämättömien aminohappojen ja DHA:n (dokosaheksaeenihappo) riittämätön saanti. Tutkimustuote on suunniteltu parantamaan potilaiden ravitsemustilaa.

Tutkimuksessa selvitetään, onko ravitsemustila todella parantunut tutkimustuotteen 24 viikon käytön jälkeen, ja tutkimuksella pyritään myös arvioimaan tuotteen hyväksyttävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • University Hospital Leipzig
      • Münster, Saksa
        • University Hospital Münster

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. PKU-potilaat tunnistettiin vastasyntyneiden seulonnalla ja aloittivat matala-Phe-ruokavalion ennen 3 kuukauden ikää

  2. PKU-potilaat (nykyisen AAM-käytön kanssa tai ilman), joilla on lisääntynyt Phe-toleranssi/saanti johtuen:

    • Lievä PKU-fenotyyppi
    • BH4-hoito
  3. Jos PKU-potilaita hoidetaan BH4:llä, heidän tulee olla vakaassa BH4-hoidossa vähintään 26 peräkkäisen viikon ajan testituotteen nauttimisen aloittamiseksi.
  4. Ikä ≥ 12 vuotta
  5. Jos tutkittavat (riippumatta siitä, onko BH4-käyttäjillä vai lievällä PKU:lla) käytetään aminohapposeoksia (AAM), enintään 25 AAM:sta johdettua proteiiniekvivalenttia (PE) päivässä sovelletaan ja päivittäinen käyttö vähintään 26 peräkkäisenä viikkoa vierailuun 1 asti
  6. Jos koehenkilöt (riippumatta siitä, onko BH4-käyttäjiä vai lieviä PKU:ta) käyttävät AAM:ia, heidän tulee kyetä ja olla halukkaita korvaamaan nykyiset AAM-annoksensa (maksimi 25 PE päivässä) yhdellä annoksella testituotetta päivässä
  7. Jos koehenkilöt (riippumatta siitä, onko BH4-käyttäjillä tai lievä PKU) käyttävät omega-3-, antioksidantti- ja/tai vitamiinilisäaineita, lopettaa lisäravinteiden käyttö ja kyettävä ja halukas korvaamaan testituotteella.
  8. Haluaa ja pystyä noudattamaan opintokäytäntöjä
  9. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen (ja alaikäisten suostumuksen, jos paikalliset lait/määräykset sitä edellyttävät)
  10. Hedelmällisessä iässä oleville naisille: ei aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naisille: Tällä hetkellä raskaana tai imettävä
  2. Testituotteen nykyinen tai aikaisempi käyttö kuuden viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista
  3. Samanaikaiset sairaudet (mukaan lukien munuaisten vajaatoiminta ja vaikea maksan vajaatoiminta) ja lääkitys, joka saattaa häiritä osallistumista, tulosparametreja tai turvallisuutta (tutkijan määrittelemällä tavalla)
  4. Psykotrooppiset lääkkeet (esim. hermostoon vaikuttavat lääkkeet) ja inotrooppiset lääkkeet
  5. Mikä tahansa tila, joka aiheuttaa suuren riskin tutkimuksen huonosta noudattamisesta
  6. Osallistuminen kaikkiin muihin tutkimuksiin, jotka koskevat tutkittavia tai markkinoituja tuotteita samanaikaisesti tai kuuden viikon kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista. Paitsi Kuvaniin® (synteettinen tetrahydrobiopteriini (BH4)) liittyvät tutkimukset ilman diagnostista, terapeuttista tai kokeellista väliintuloa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Avaa etiketti (1 varsi)
Tutkimustuotteen avoin käyttö (markkinoinnin jälkeinen): PKU Synergy
Muut: PKU-synergia
PKU Synergy on sitrushedelmien makuinen, jauhettu aminohapposeos (sisältää jäämiä Phe:stä, 4,3mg per annos; ja 20 gr. Proteiiniekvivalentti (PE)), jolla on räätälöity aminohappo- ja hivenravinneprofiili, joka on mukautettu yli 10-vuotiaiden HPA/PKU-potilaiden (hyperfenyylialaninemia/fenyyliketonuria) erityistarpeisiin, joilla on lisääntynyt fenyylialaniini-(Phe) sietokyky/saanti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ravinteiden saanti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos ravintoaineiden saannissa 24 viikon jälkeen analysoimalla 3 päivän ruokavaliopäiväkirjaa. Ravinteet (energia, mikroravinteet, välttämättömät aminohapot ja DHA) [(m)/(mikro)grammaa/vrk] tai [mg/vrk tai mg/kg/vrk]
24 viikkoa
Tuotteen hyväksyttävyys
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Tuotteen hyväksyttävyyskysely [luokka/pisteet] [0-10] ja [0-5]
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaatimustenmukaisuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Vaatimustenmukaisuus (tuotteen kulutus) päivittäisen tuotteen saantipäiväkirjan avulla [käytettyjen tuotteiden lukumäärä viikossa; per pussi 33g]
24 viikkoa
Fenyylialaniinin (Phe) tasot
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kuivuneiden veripisteiden fenyylialaniinin (Phe) tasot [µmol/L]
24 viikkoa
Veren kemia: ravitsemustila
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Veren kemia: verestä mitatut tasot: Täysi rasvahappoprofiili [jokaiselle FA-erytrosyyttikalvolle (%FA)], täysi aminohappoprofiili [µmol/L], B12-vitamiini [pM], D-vitamiini [ng/ml /nmol/ L]; foolihappo [nM]; seleeni [uM]; jodi [µg/l/ng/ml]; kalsium [mg/dl]; sinkki [µmol/l]; Keskuslaboratorioiden verinäytteistä analysoitu rauta [µg/L]
24 viikkoa
Antropometria: paino
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Antropometria: Paino [kg]
24 viikkoa
Antropometria: korkeus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Antropometria: Korkeus [cm tai m]
24 viikkoa
Antropometria: BMI
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Antropometria: BMI [kg/m2], laskettuna painosta/pituudesta
24 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusparametrit ((vakavien) haittatapahtumien ilmaantuvuus, esiintymistiheys, vakavuus, vakavuus ja yhteys)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
(Vakavien) haittatapahtumien ilmaantuvuus, esiintymistiheys, vakavuus, vakavuus ja läheisyys
24 viikkoa
Toleranssi (tavallinen ruoansulatuskanavan kyselylomake)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Toleranssi: Tavallinen maha-suolikanavan kyselylomake raportoi ripulista, ummetusta, vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua, röyhtäilyä, ilmavaivat, regurgitaatiota ja koliikkia/kramppeja (0, 1, 12 ja 24 viikkoa) [poissa, lievä, kohtalainen, vaikea]
24 viikkoa
Aiheen ominaisuudet
Aikaikkuna: viikko 0
  • Ikä [vuotta]
  • Seksi [mies/nainen]
  • Maa [Saksa/Alankomaat]
viikko 0
Phe-toleranssitaso ja/tai -alue
Aikaikkuna: viikko 0
[mg phe/päivä]
viikko 0
PKU-fenotyyppi
Aikaikkuna: viikko 0
PKU-genotyypin (Fenylketonuria) tallentaminen sairaushistoriasta [hyperfenyylialaninemia (HPA) tai lievä / keskivaikea / klassinen PKU]
viikko 0

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nutricia Research

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MPR16TA09791

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PKU-synergia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa