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Effets de la synergie sur l'apport et l'acceptabilité des nutriments dans la phénylcétonurie (PCU) (ESSENTIAL)

8 décembre 2021 mis à jour par: Nutricia Research

Une étude d'intervention ouverte, exploratoire, post-lancement, multicentrique et multi-pays de la synergie PCU (un mélange d'acides aminés) pour évaluer le changement de l'apport en nutriments chez les sujets PCU avec une tolérance/apport accru aux Phe

La phénylcétonurie (PCU) est un trouble métabolique héréditaire rare, où les sujets naissent avec une déficience génétique de l'enzyme phénylalanine hydroxylase (PAH), qui les empêche de convertir la phénylalanine (Phe) en tyrosine (Tyr). Les patients atteints de PCU légère ou répondant partiellement au médicament synthétique tétrahydrobioptérine (BH4) (Kuvan®) peuvent adopter un régime alimentaire plus détendu. Cependant du fait de la difficulté à adapter leur alimentation, ces patients sont à risque d'un état nutritionnel déséquilibré et d'un apport insuffisant en micronutriments spécifiques, en acides aminés essentiels et en DHA (acide docosahexaénoïque). Le produit à l'étude est conçu pour améliorer l'état nutritionnel des patients.

L'étude examine si l'état nutritionnel est effectivement amélioré après 24 semaines d'utilisation du produit à l'étude, et l'étude vise également à évaluer l'acceptabilité du produit.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne
        • University Hospital Leipzig
      • Münster, Allemagne
        • University Hospital Münster
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University Medical Center Groningen (UMCG)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets PCU identifiés par dépistage néonatal et ayant commencé un régime pauvre en Phe avant l'âge de 3 mois

  2. Sujets PCU (avec ou sans utilisation actuelle d'AAM) avec une tolérance/apport Phe accru en raison de :

    • Phénotype PCU léger
    • Traitement BH4
  3. S'ils sont traités avec BH4, les sujets PCU doivent suivre un traitement stable de BH4 pendant au moins 26 semaines consécutives jusqu'au début de la prise du produit à tester
  4. Âge≥12 ans
  5. Si les sujets (qu'ils soient utilisateurs de BH4 ou de PCU légère) utilisent un ou plusieurs mélanges d'acides aminés ; AAM), alors un maximum de 25 équivalents protéiques (EP) dérivés de l'AAM par jour s'applique et une utilisation quotidienne pendant au moins 26 heures consécutives. semaines jusqu'à la visite 1
  6. Si les sujets (qu'ils soient utilisateurs de BH4 ou de PCU légère) utilisent des AAM, ils doivent être capables et disposés à remplacer leur(s) AAM actuel(s ; maximum de 25 PE par jour) par une portion du produit à tester par jour
  7. Si les sujets (indépendamment des utilisateurs de BH4 ou de PCU légère) utilisent des suppléments d'oméga-3, d'antioxydants et/ou de vitamines, pour arrêter l'utilisation des suppléments et être capables et désireux de les remplacer par le produit testé
  8. Volonté et capable de se conformer aux procédures d'étude
  9. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé (et l'assentiment dans le cas de mineurs si requis par la loi/réglementation locale)
  10. Pour les femmes en âge de procréer : ne pas avoir l'intention de tomber enceinte pendant l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Pour les femmes : Actuellement enceinte ou allaitante
  2. Utilisation actuelle ou antérieure du produit à tester dans les six semaines précédant l'entrée dans l'étude
  3. Conditions concomitantes (y compris insuffisance rénale et insuffisance hépatique grave) et médicaments pouvant interférer avec la participation, les paramètres de résultat ou la sécurité (tel que déterminé par l'investigateur)
  4. Médicaments psychotropes (c.-à-d. médicament affectant le système nerveux) et médicament inotrope
  5. Toute condition créant un risque élevé de mauvaise observance de l'étude
  6. Participation à toute autre étude impliquant des produits expérimentaux ou commercialisés simultanément ou dans les six semaines précédant l'entrée dans l'étude. Sauf pour les études liées à Kuvan® (tétrahydrobioptérine synthétique (BH4)) sans intervention diagnostique, thérapeutique ou expérimentale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Étiquette ouverte (1 bras)
Utilisation en ouvert du produit à l'étude (après commercialisation) : PCU Synergy
Autre: Synergie PCU
PKU Synergy est un mélange d'acides aminés en poudre aromatisé aux agrumes (contenant des traces de Phe, 4,3 mg par portion ; et 20 gr. Équivalent protéique (PE)) avec un profil d'acides aminés et de micronutriments sur mesure adapté aux besoins particuliers des sujets HPA/PCU (hyperphénylalaninémie/phénylcétonurie) âgés de plus de 10 ans avec une tolérance/apport accru en phénylalanine-(Phe).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apport en nutriments
Délai: 24 semaines
Modification de l'apport en nutriments après 24 semaines par analyse d'un journal alimentaire de 3 jours. Nutriments (énergie, micronutriments, acides aminés essentiels et DHA) en [(m)/(micro)gramme/jour] ou [mg/jour ou mg/kg/jour]
24 semaines
Acceptabilité du produit
Délai: 24 semaines
Questionnaire d'acceptabilité du produit [catégorie/score] [0-10] et [0-5]
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité
Délai: 24 semaines
Conformité (consommation de produits) à l'aide du journal d'apport quotidien de produits [nombre de produits utilisés par semaine ; par sachet de 33g]
24 semaines
Taux de phénylalanine (Phe)
Délai: 24 semaines
Tache de sang séché Taux de phénylalanine (Phe) [µmol/L]
24 semaines
Chimie sanguine : état nutritionnel
Délai: 24 semaines
Chimie du sang : niveaux mesurés dans le sang : profil complet des acides gras [pour chaque taux de membranes érythrocytaires FA (%FA)], profil complet des acides aminés [µmol/L], vitamine B12 [pM], vitamine D [ng/ml /nmol/ L] ; Acide folique [nM] ; Sélénium [µM] ; Iode [µg/L/ ng/mL] ; Calcium [mg/dL] ; Zinc [µmol/L] ; Fer [µg/L] analysé dans des échantillons de sang par des laboratoires centraux
24 semaines
Anthropométrie : poids
Délai: 24 semaines
Anthropométrie : Poids [kg]
24 semaines
Anthropométrie : hauteur
Délai: 24 semaines
Anthropométrie : Taille [cm ou m]
24 semaines
Anthropométrie : IMC
Délai: 24 semaines
Anthropométrie : IMC [kg/m2], calculé à partir du poids/taille
24 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres de sécurité (incidence, fréquence, gravité, sévérité et relation des événements indésirables (graves))
Délai: 24 semaines
Incidence, fréquence, gravité, sévérité et relation des événements indésirables (graves)
24 semaines
Tolérance (rapport du questionnaire gastro-intestinal standard)
Délai: 24 semaines
Tolérance : Questionnaire gastro-intestinal standard signalant diarrhée constipation, distension abdominale, nausées, vomissements, rots, flatulences, régurgitations et coliques/crampes (0, 1, 12 et 24 semaines) [absent, léger, modéré, sévère]
24 semaines
Caractéristiques du sujet
Délai: semaine 0
  • Années d'âge]
  • Sexe [masculin/féminin]
  • Pays [Allemagne/Pays-Bas]
semaine 0
Niveau et/ou plage de tolérance Phe
Délai: semaine 0
[mg Phe/jour]
semaine 0
Phénotype PCU
Délai: semaine 0
Enregistrement du génotype PCU (Phénylcétonurie) à partir des antécédents médicaux [hyperphénylalaninémie (HPA) ou PCU légère/modérée/classique]
semaine 0

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nutricia Research

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

27 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

27 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2018

Première publication (Réel)

17 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MPR16TA09791

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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