Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ synergii na spożycie i akceptację składników odżywczych w fenyloketonurii (PKU) (ESSENTIAL)

8 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Nutricia Research

Otwarte, eksploracyjne, po wprowadzeniu na rynek, wieloośrodkowe, wielonarodowe badanie interwencyjne synergii PKU (mieszaniny aminokwasów) w celu oceny zmian w spożyciu składników odżywczych u pacjentów z PKU ze zwiększoną tolerancją / spożyciem Phe

Fenyloketonuria (PKU) to rzadkie dziedziczne zaburzenie metaboliczne, w którym osoby rodzą się z genetycznym niedoborem enzymu hydroksylazy fenyloalaniny (WWA), co uniemożliwia im przekształcenie fenyloalaniny (Phe) w tyrozynę (Tyr). Pacjenci z łagodną PKU lub częściowo reagujący na syntetyczną tetrahydrobiopterynę (BH4) (Kuvan®) mogą przejść na bardziej zrelaksowaną dietę. Jednak z powodu trudności z dostosowaniem diety, pacjenci ci są narażeni na zachwiany stan odżywienia i niedostateczne spożycie określonych mikroelementów, aminokwasów egzogennych i DHA (kwasu dokozaheksaenowego). Badany produkt ma na celu poprawę stanu odżywienia pacjentów.

Badanie ma na celu zbadanie, czy stan odżywienia rzeczywiście uległ poprawie po 24 tygodniach stosowania badanego produktu, a także badanie ma na celu ocenę akceptowalności produktu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • University Hospital Leipzig
      • Münster, Niemcy
        • University Hospital Munster

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby z PKU zidentyfikowane na podstawie badań przesiewowych noworodków i rozpoczęte dietą o niskiej zawartości Phe przed ukończeniem 3 miesiąca życia

  2. Pacjenci z PKU (z aktualnym stosowaniem AAM lub bez) ze zwiększoną tolerancją/spożyciem Phe z powodu:

    • Łagodny fenotyp PKU
    • Leczenie BH4
  3. W przypadku leczenia BH4 pacjenci z PKU powinni otrzymywać stabilne leczenie BH4 przez co najmniej 26 kolejnych tygodni, aż do rozpoczęcia przyjmowania produktu testowego
  4. Wiek ≥12 lat
  5. Jeśli pacjenci (niezależnie od tego, czy stosują BH4, czy łagodną PKU) stosują mieszaniny aminokwasów; AAM), wówczas obowiązuje maksymalnie 25 równoważników białka (PE) pochodzących z AAM dziennie i stosowanie codziennie przez co najmniej 26 kolejnych tygodni do wizyty 1
  6. Jeśli badani (niezależnie od tego, czy stosują BH4, czy łagodną PKU) stosują AAM, powinni być zdolni i chętni do zastąpienia swoich obecnych AAM; maksymalnie 25 PE dziennie) jedną porcją testowanego produktu dziennie
  7. Jeśli badani (niezależnie od tego, czy stosują BH4, czy łagodną PKU) stosują omega-3, przeciwutleniacze i/lub suplementy witaminowe, aby zaprzestali stosowania suplementów i byli zdolni i chętni do zastąpienia ich produktem testowym
  8. Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych
  9. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody (oraz zgody w przypadku nieletnich, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo/przepisy)
  10. Dla kobiet w wieku rozrodczym: brak zamiaru zajścia w ciążę podczas badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Dla kobiet: Obecnie w ciąży lub karmiących piersią
  2. Bieżące lub wcześniejsze stosowanie produktu testowego w ciągu sześciu tygodni przed rozpoczęciem badania
  3. Choroby współistniejące (w tym niewydolność nerek i ciężka niewydolność wątroby) oraz przyjmowanie leków, które mogą wpływać na uczestnictwo, parametry wyników lub bezpieczeństwo (zgodnie z ustaleniami Badacza)
  4. Leki psychotropowe (np. leki wpływające na układ nerwowy) i leki inotropowe
  5. Każdy stan stwarzający wysokie ryzyko złej zgodności z badaniem
  6. Udział we wszelkich innych badaniach obejmujących produkty badane lub wprowadzane do obrotu jednocześnie lub w ciągu sześciu tygodni przed rozpoczęciem badania. Z wyjątkiem badań związanych z Kuvanem® (syntetyczna tetrahydrobiopteryna (BH4)) bez interwencji diagnostycznej, terapeutycznej lub eksperymentalnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Otwarta etykieta (1 ramię)
Otwarte użycie badanego produktu (po wprowadzeniu do obrotu): PKU Synergy
Inny: Synergia PKU
PKU Synergy to mieszanka aminokwasów w proszku o smaku cytrusowym (zawierająca śladowe ilości Phe, 4,3 mg na porcję; oraz 20 gr. Ekwiwalent białka (PE)) z dostosowanym profilem aminokwasów i mikroelementów dostosowanym do specjalnych wymagań osób z HPA/PKU (hiperfenyloalaninemia/fenyloketonuria) w wieku powyżej 10 lat ze zwiększoną tolerancją/spożyciem fenyloalaniny-(Phe).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spożycie składników odżywczych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana spożycia składników odżywczych po 24 tygodniach na podstawie analizy 3-dniowego dzienniczka diety. Składniki odżywcze (energia, mikroelementy, niezbędne aminokwasy i DHA) w [(m)/(mikro)gram/dzień] lub [mg/dzień lub mg/kg/dzień]
24 tygodnie
Akceptowalność produktu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Kwestionariusz akceptacji produktu [kategoria/punktacja] [0-10] i [0-5]
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zgodność (spożycie produktu) za pomocą dziennika dziennego spożycia produktu [liczba produktów zużytych na tydzień; na saszetkę 33g]
24 tygodnie
Poziomy fenyloalaniny (Phe).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wysuszona plama krwi Poziomy fenyloalaniny (Phe) [µmol/L]
24 tygodnie
Chemia krwi: stan odżywienia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Chemia krwi: poziomy mierzone we krwi: Pełny profil kwasów tłuszczowych [dla każdego poziomu błon erytrocytów FA (% FA)], pełny profil aminokwasów [µmol/L], witamina B12 [pM], witamina D [ng/ml /nmol/ L]; kwas foliowy [nM]; selen [µM]; jod [µg/l/ng/ml]; wapń [mg/dl]; cynk [µmol/l]; Żelazo [µg/L] analizowane w próbkach krwi przez laboratoria centralne
24 tygodnie
Antropometria: waga
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Antropometria: Waga [kg]
24 tygodnie
Antropometria: wzrost
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Antropometria: Wzrost [cm lub m]
24 tygodnie
Antropometria: BMI
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Antropometria: BMI [kg/m2] obliczone na podstawie wagi/wzrostu
24 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry bezpieczeństwa (występowanie, częstotliwość, powaga, dotkliwość i powiązanie (poważnych) zdarzeń niepożądanych)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Występowanie, częstotliwość, powaga, dotkliwość i pokrewieństwo (poważnych) zdarzeń niepożądanych
24 tygodnie
Tolerancja (standardowy kwestionariusz dotyczący przewodu pokarmowego)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Tolerancja: Standardowy kwestionariusz żołądkowo-jelitowy zgłaszający biegunkę, zaparcia, wzdęcia, nudności, wymioty, odbijanie, wzdęcia, zarzucanie pokarmu i kolkę/skurcze (0, 1, 12 i 24 tydzień) [brak, łagodna, umiarkowana, ciężka]
24 tygodnie
Charakterystyka przedmiotu
Ramy czasowe: tydzień 0
  • Wiek [lata]
  • Płeć [mężczyzna/kobieta]
  • Kraj [Niemcy/Holandia]
tydzień 0
Poziom i/lub zakres tolerancji Phe
Ramy czasowe: tydzień 0
[mg Phe/dzień]
tydzień 0
Fenotyp PKU
Ramy czasowe: tydzień 0
Rejestracja genotypu PKU (fenyloketonurii) z wywiadu [hiperfenyloalaninemia (HPA) lub łagodna/umiarkowana/klasyczna PKU]
tydzień 0

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nutricia Research

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MPR16TA09791

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Synergia PKU

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj