Bezpečnostní studie extracelulárních vezikul pocházejících z IV kmenových buněk (UNEX-42) u předčasně narozených novorozenců s vysokým rizikem BPD
Bezpečnostní studie intravenózní infuze extracelulárních vezikul pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně (UNEX-42) u předčasně narozených novorozenců s vysokým rizikem bronchopulmonální dysplazie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie byla sponzorem přerušena dne 24. února 2021 z důvodu obchodního rozhodnutí, které nesouviselo s důvody bezpečnosti nebo účinnosti. Byly vytvořeny pouze výpisy dat; nebyly provedeny žádné souhrnné nebo inferenční analýzy.
Subjekty byly hodnoceny během screeningu a základní linie (před randomizací) z hlediska způsobilosti ve studii. Subjekty pak dostaly jednu IV dávku UNEX-42 při 20 pmol fosfolipidu/kg tělesné hmotnosti nebo placebo. Po randomizaci byly subjekty sledovány v nemocnici po dobu 40 týdnů postmentálního věku (PMA) nebo do doby propuštění z nemocnice (podle toho, co nastane dříve).
V průběhu studie došlo k následujícím hodnocením účinnosti a bezpečnosti:
Hodnocení účinnosti: výskyt a závažnost BPD, trvání hospitalizace, trvání mechanické ventilace, trvání doplňkové kyslíkové terapie, trvání postnatálních steroidů, zánětlivé biomarkery tracheálního aspirátu a skóre respirační závažnosti.
Hodnocení bezpečnosti: fyzikální vyšetření, vitální funkce, nežádoucí účinky, předem definované komplikace nedonošených dětí, klinické laboratorní parametry a rentgen hrudníku.
K podávání dávky pro kohortu 1 došlo tak, že mezi podáním dávky prvnímu, druhému a třetímu subjektu bylo pozorovací období 3 dnů, aby byla zajištěna možnost hodnocení bezpečnosti u alespoň 1 subjektu na aktivní léčbě. Kromě toho mělo být zařazování mezi kohortami pozastaveno, aby data přezkoumal Výbor pro monitorování dat, aby se vyhodnotila data dostupná po zařazení prvních 2 kohort.
Subjekty, které dokončily fázi po léčbě (včetně těch, které byly propuštěny z nemocnice před 40. týdnem PMA), pokračovaly do fáze dlouhodobého výsledku a byly hodnoceny do 1 roku korigovaného věku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenec, jehož postnatální věk byl 3 až 14 dní
- Subjekty splnily následující kritéria pro kyslík a porodní hmotnost na základě gestačního věku: 23 týdnů až 24 týdnů 6 dní (jakákoli porodní hmotnost, jakákoli potřeba kyslíku) nebo 25 týdnů až 26 týdnů 6 dní (podíl vdechovaného kyslíku [FiO2] ≥35 % [ trvala > 2 hodiny] kdykoli během postnatálních dnů 1 až 14 A porodní hmotnosti ≤ 750 g)
- Endotracheálně intubovaní a podstupující mechanickou ventilaci v době screeningu a randomizace.
- Neočekává se, že bude extubován během následujících 24 hodin po randomizaci.
- Subjekt měl rodiče/opatrovníka, který dal písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Měl vrozenou srdeční vadu, s výjimkou PDA, defektu síňového septa nebo malého/středně těžkého restriktivního defektu komorového septa.
- Měl závažnou malformaci plic, jako je plicní hypoplazie/aplazie, vrozená brániční kýla nebo jakákoli jiná vrozená plicní anomálie.
- Byl léčen inhalovaným oxidem dusnatým.
- Měl známou chromozomální abnormalitu (např. trizomie 18, trizomie 13 nebo trizomie 21) nebo závažnou vrozenou malformaci (např. hydrocefalus a encefalokéla, tracheo-ezofageální píštěl, defekty břišní stěny a velké renální anomálie).
- Měl známou závažnou vrozenou infekční chorobu (tj. herpes, toxoplazmózu zarděnek, syfilis, virus lidské imunodeficience, cytomegalovirus atd.).
- Vysoké klinické podezření na aktivní systémovou infekci, těžkou sepsi nebo septický šok během screeningu.
- Podstoupil chirurgický zákrok (vyžadující přijetí na operační sál) do 72 hodin před randomizací nebo se očekával chirurgický zákrok (vyžadující přijetí na operační sál) do 72 hodin před nebo po randomizaci.
- Měl intrakraniální krvácení 3. nebo 4. stupně.
- Měl aktivní plicní krvácení.
- Subjekt se v současné době účastnil jakékoli jiné intervenční klinické studie.
- Subjekt byl podle názoru výzkumníka tak nemocný, že smrt byla nevyhnutelná, nebo byla považována za nevhodnou pro studii z jakéhokoli jiného důvodu (důvodů), než jsou důvody uvedené výše.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 20 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
UNEX-42 podávaný při 20 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
|
UNEX-42 je přípravek z extracelulárních vezikul, které jsou vylučovány z mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské kostní dřeně suspendovaných ve fyziologickém roztoku pufrovaném fosfátem.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 60 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
UNEX-42 podávaný v množství 60 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
|
UNEX-42 je přípravek z extracelulárních vezikul, které jsou vylučovány z mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské kostní dřeně suspendovaných ve fyziologickém roztoku pufrovaném fosfátem.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 200 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
UNEX-42 podávaný při 200 pmol fosfolipidů/kg tělesné hmotnosti
|
UNEX-42 je přípravek z extracelulárních vezikul, které jsou vylučovány z mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské kostní dřeně suspendovaných ve fyziologickém roztoku pufrovaném fosfátem.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Fosfátem pufrovaný fyziologický roztok
|
Fosfátem pufrovaný fyziologický roztok
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou během fáze po léčbě (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: Od 1. dne do 40. týdne po menstruačním věku nebo propuštění z nemocnice, podle toho, co nastane dříve
|
Bezpečnost a snášenlivost UNEX-42 u subjektů s BPD byla hodnocena počtem subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, včetně úmrtí, počítáno podle dávkové kohorty a celkově během fáze po léčbě.
|
Od 1. dne do 40. týdne po menstruačním věku nebo propuštění z nemocnice, podle toho, co nastane dříve
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UNX-BP-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .