En sikkerhedsundersøgelse af IV-stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (UNEX-42) hos præmature nyfødte med høj risiko for BPD
En sikkerhedsundersøgelse af intravenøs infusion af knoglemarvs mesenkymale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (UNEX-42) hos præmature nyfødte med høj risiko for bronkopulmonal dysplasi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen blev afbrudt af sponsoren den 24. februar 2021 på grund af en forretningsbeslutning, der ikke var relateret til sikkerheds- eller effektivitetsårsager. Kun datalister blev oprettet; der blev ikke udført opsummerende eller konkluderende analyser.
Forsøgspersoner blev vurderet under screening og baseline (før randomisering) for egnethed i undersøgelsen. Forsøgspersonerne fik derefter en enkelt IV-dosis af UNEX-42 med 20 pmol fosfolipid/kg legemsvægt eller placebo. Efter randomisering blev forsøgspersoner overvåget på hospitalet gennem 40 ugers postmentruel alder (PMA) eller tidspunktet for hospitalsudskrivning (alt efter hvad der kom først).
Følgende effekt- og sikkerhedsvurderinger fandt sted i løbet af undersøgelsen:
Effektvurderinger: forekomst og sværhedsgrad af BPD, varighed af hospitalsindlæggelse, varighed af mekanisk ventilation, varighed af supplerende iltbehandling, varighed af postnatale steroider, tracheal aspirat inflammatoriske biomarkører og respiratorisk sværhedsgrad.
Sikkerhedsvurderinger: fysisk undersøgelse, vitale tegn, uønskede hændelser, foruddefinerede komplikationer ved præmaturitet, kliniske laboratorieparametre og røntgen af thorax.
Dosisadministration for kohorte 1 foregik således, at der var en observationsperiode på 3 dage mellem dosering af det første, andet og tredje individ for at sikre muligheden for sikkerhedsvurderinger hos mindst 1 forsøgsperson i aktiv behandling. Derudover skulle tilmelding mellem kohorter sættes på pause til datagennemgang af et dataovervågningsudvalg for at evaluere de tilgængelige data, efter at hver af de første 2 kohorter var blevet tilmeldt.
Forsøgspersoner, der fuldførte efterbehandlingsfasen (inklusive dem, der blev udskrevet fra hospitalet før 40 ugers PMA), fortsatte ind i den langsigtede udfaldsfase og blev vurderet gennem 1 års korrigeret alder.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Spædbarn, hvis postnatale alder var 3 til 14 dage
- Forsøgspersonerne opfyldte følgende ilt- og fødselsvægtkriterier baseret på gestationsalder: 23 uger til 24 uger 6 dage (enhver fødselsvægt, ethvert iltbehov) eller 25 uger til 26 uger 6 dage (fraktion af indåndet ilt [FiO2] ≥35% [ opretholdt i >2 timer] på et hvilket som helst tidspunkt under postnatale dag 1 til 14 OG fødselsvægt ≤750 g)
- Endotrakealt intuberet og modtaget mekanisk ventilation på tidspunktet for screening og randomisering.
- Forventes ikke at blive ekstuberet inden for de næste 24 timer efter randomisering.
- Forsøgspersonen havde en forælder/værge, som gav skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Havde en medfødt hjertefejl, bortset fra PDA, atrial septal defekt eller en lille/moderat, restriktiv ventrikulær septal defekt.
- Havde en alvorlig misdannelse af lungen, såsom pulmonal hypoplasi/aplasi, medfødt diafragmabrok eller enhver anden medfødt lungeanomali.
- Blev behandlet med inhaleret nitrogenoxid.
- Havde en kendt kromosomal abnormitet (f.eks. Trisomi 18, Trisomi 13 eller Trisomi 21) eller en alvorlig medfødt misdannelse (f.eks. hydrocephalus og encephalocele, trachea-esophageal fistel, abdominale vægdefekter og større nyreanomalier).
- Havde en kendt alvorlig medfødt infektionssygdom (dvs. herpes, toxoplasmose røde hunde, syfilis, human immundefektvirus, cytomegalovirus osv.).
- Høj klinisk mistanke om aktiv systemisk infektion, svær sepsis eller septisk shock under screening.
- Gennemgik et kirurgisk indgreb (kræver indlæggelse på en operationsstue) inden for 72 timer før randomisering, eller som forventedes at have et kirurgisk indgreb (kræver indlæggelse på en operationsstue) inden for 72 timer før eller efter randomisering.
- Havde en grad 3 eller 4 intrakraniel blødning.
- Havde aktiv lungeblødning.
- Forsøgspersonen deltog i øjeblikket i en hvilken som helst anden interventionel klinisk undersøgelse.
- Forsøgspersonen var efter efterforskerens mening så syg, at døden var uundgåelig, eller blev anset for upassende for undersøgelsen af andre årsager end de ovenfor anførte.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: SEKVENTIEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: 20 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
UNEX-42 indgivet ved 20 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
|
UNEX-42 er et præparat af ekstracellulære vesikler, der udskilles fra humane knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller suspenderet i fosfat-bufret saltvand.
|
|
EKSPERIMENTEL: 60 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
UNEX-42 indgivet ved 60 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
|
UNEX-42 er et præparat af ekstracellulære vesikler, der udskilles fra humane knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller suspenderet i fosfat-bufret saltvand.
|
|
EKSPERIMENTEL: 200 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
UNEX-42 indgivet ved 200 pmol fosfolipid/kg legemsvægt
|
UNEX-42 er et præparat af ekstracellulære vesikler, der udskilles fra humane knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller suspenderet i fosfat-bufret saltvand.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Fosfatpufret saltvand
|
Fosfatpufret saltvand
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med behandlingsudspringende bivirkninger under efterbehandlingsfasen (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Fra dag 1 til 40 uger efter menstruation eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der kom først
|
Sikkerheden og tolerabiliteten af UNEX-42 hos forsøgspersoner med BPD blev evalueret ud fra antallet af forsøgspersoner med behandlingsudløste bivirkninger, inklusive dødsfald, beregnet efter dosiskohorte og samlet under post-behandlingsfasen.
|
Fra dag 1 til 40 uger efter menstruation eller hospitalsudskrivning, alt efter hvad der kom først
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UNX-BP-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .