Eine Sicherheitsstudie von aus IV-Stammzellen gewonnenen extrazellulären Vesikeln (UNEX-42) bei Frühgeborenen mit hohem BPD-Risiko
Eine Sicherheitsstudie zur intravenösen Infusion von aus mesenchymalen Knochenmarkstammzellen gewonnenen extrazellulären Vesikeln (UNEX-42) bei Frühgeborenen mit hohem Risiko für bronchopulmonale Dysplasie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie wurde vom Sponsor am 24. Februar 2021 aufgrund einer geschäftlichen Entscheidung, die nicht mit Sicherheits- oder Wirksamkeitsgründen zusammenhängt, abgebrochen. Es wurden nur Datenlisten erstellt; Es wurden keine zusammenfassenden oder schlussfolgernden Analysen durchgeführt.
Die Studienteilnehmer wurden während des Screenings und der Baseline (vor der Randomisierung) auf ihre Eignung für die Studie untersucht. Die Probanden erhielten dann eine intravenöse Einzeldosis von UNEX-42 mit 20 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht oder Placebo. Nach der Randomisierung wurden die Probanden bis zum 40. Wochen postmenstruellen Alter (PMA) oder bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (je nachdem, was zuerst eintrat) im Krankenhaus überwacht.
Die folgenden Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen erfolgten im Verlauf der Studie:
Wirksamkeitsbewertungen: Inzidenz und Schweregrad von BPD, Dauer des Krankenhausaufenthalts, Dauer der mechanischen Beatmung, Dauer der zusätzlichen Sauerstofftherapie, Dauer der postnatalen Steroide, Biomarker für entzündliche Tracheaspirate und Respiratory Severity Score.
Sicherheitsbewertungen: körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, unerwünschte Ereignisse, vordefinierte Komplikationen bei Frühgeburtlichkeit, klinische Laborparameter und Röntgenaufnahme des Brustkorbs.
Die Dosisverabreichung für Kohorte 1 erfolgte so, dass ein Beobachtungszeitraum von 3 Tagen zwischen der Verabreichung der ersten, zweiten und dritten Person bestand, um die Gelegenheit für Sicherheitsbewertungen bei mindestens 1 Person unter aktiver Behandlung zu gewährleisten. Darüber hinaus sollte die Aufnahme zwischen den Kohorten für die Datenüberprüfung durch einen Datenüberwachungsausschuss angehalten werden, um die verfügbaren Daten auszuwerten, nachdem jede der ersten beiden Kohorten aufgenommen worden war.
Patienten, die die Nachbehandlungsphase abgeschlossen haben (einschließlich derjenigen, die vor 40 Wochen PMA aus dem Krankenhaus entlassen wurden), gingen in die Langzeitergebnisphase über und wurden bis zum korrigierten Alter von 1 Jahr bewertet.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Säugling, dessen postnatales Alter 3 bis 14 Tage betrug
- Die Probandinnen erfüllten die folgenden Sauerstoff- und Geburtsgewichtskriterien basierend auf dem Gestationsalter: 23 Wochen bis 24 Wochen 6 Tage (beliebiges Geburtsgewicht, beliebiger Sauerstoffbedarf) oder 25 Wochen bis 26 Wochen 6 Tage (Anteil des eingeatmeten Sauerstoffs [FiO2] ≥ 35 % [ anhaltend für >2 Stunden] zu irgendeinem Zeitpunkt während der postnatalen Tage 1 bis 14 UND Geburtsgewicht ≤750 g)
- Zum Zeitpunkt des Screenings und der Randomisierung endotracheal intubiert und mechanisch beatmet.
- Eine Extubation innerhalb der nächsten 24 Stunden nach der Randomisierung ist nicht zu erwarten.
- Die Testperson hatte einen Elternteil/Erziehungsberechtigten, der eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben hat.
Ausschlusskriterien:
- Hatte einen angeborenen Herzfehler, außer PDA, Vorhofseptumdefekt oder einen kleinen/mittelschweren, restriktiven Ventrikelseptumdefekt.
- Hatte eine schwere Fehlbildung der Lunge, wie z. B. Lungenhypoplasie / -aplasie, angeborene Zwerchfellhernie oder eine andere angeborene Lungenanomalie.
- Wurde mit eingeatmetem Stickstoffmonoxid behandelt.
- Hatte eine bekannte Chromosomenanomalie (z. B. Trisomie 18, Trisomie 13 oder Trisomie 21) oder eine schwere angeborene Fehlbildung (z. B. Hydrozephalus und Enzephalozele, Trachea-Ösophagus-Fistel, Bauchwanddefekte und größere Nierenanomalien).
- Hatte eine bekannte schwere angeborene Infektionskrankheit (z. B. Herpes, Toxoplasmose Röteln, Syphilis, humanes Immundefizienzvirus, Zytomegalievirus usw.).
- Hoher klinischer Verdacht auf aktive systemische Infektion, schwere Sepsis oder septischen Schock während des Screenings.
- Unterzog sich innerhalb von 72 Stunden vor der Randomisierung einem chirurgischen Eingriff (der die Aufnahme in einen Operationssaal erfordert) oder bei dem ein chirurgischer Eingriff (der die Aufnahme in einen Operationssaal erfordert) innerhalb von 72 Stunden vor oder nach der Randomisierung erwartet wurde.
- Hatte eine intrakranielle Blutung Grad 3 oder 4.
- Hatte eine aktive Lungenblutung.
- Der Proband nahm derzeit an einer anderen interventionellen klinischen Studie teil.
- Der Proband war nach Ansicht des Prüfarztes so krank, dass der Tod unvermeidlich war, oder wurde aus anderen als den oben aufgeführten Gründen für die Studie als ungeeignet erachtet.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: SEQUENTIELL
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: 20 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
UNEX-42 verabreicht mit 20 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
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UNEX-42 ist ein Präparat aus extrazellulären Vesikeln, die von mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Knochenmark sezerniert werden, die in phosphatgepufferter Kochsalzlösung suspendiert sind.
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EXPERIMENTAL: 60 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
UNEX-42 verabreicht mit 60 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
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UNEX-42 ist ein Präparat aus extrazellulären Vesikeln, die von mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Knochenmark sezerniert werden, die in phosphatgepufferter Kochsalzlösung suspendiert sind.
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EXPERIMENTAL: 200 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
UNEX-42 verabreicht mit 200 pmol Phospholipid/kg Körpergewicht
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UNEX-42 ist ein Präparat aus extrazellulären Vesikeln, die von mesenchymalen Stammzellen aus menschlichem Knochenmark sezerniert werden, die in phosphatgepufferter Kochsalzlösung suspendiert sind.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Phosphatgepufferte Kochsalzlösung
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Phosphatgepufferte Kochsalzlösung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen während der Nachbehandlungsphase (Sicherheit und Verträglichkeit)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis 40 Wochen postmenstruelles Alter oder Krankenhausentlassung, je nachdem, was zuerst eintrat
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Die Sicherheit und Verträglichkeit von UNEX-42 bei Patienten mit BPD wurde anhand der Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, einschließlich Tod, berechnet nach Dosiskohorte und insgesamt während der Nachbehandlungsphase, bewertet.
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Von Tag 1 bis 40 Wochen postmenstruelles Alter oder Krankenhausentlassung, je nachdem, was zuerst eintrat
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- UNX-BP-101
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur UNEX-42
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