Badanie bezpieczeństwa dożylnych pęcherzyków zewnątrzkomórkowych pochodzących z komórek macierzystych (UNEX-42) u wcześniaków z grupy wysokiego ryzyka BPD
Badanie bezpieczeństwa dożylnego wlewu pęcherzyków zewnątrzkomórkowych pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych szpiku kostnego (UNEX-42) u wcześniaków z grupy wysokiego ryzyka dysplazji oskrzelowo-płucnej
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie zostało przerwane przez Sponsora w dniu 24 lutego 2021 r. z powodu decyzji biznesowej, niezwiązanej ze względami bezpieczeństwa lub skuteczności. Utworzono tylko zestawienia danych; nie przeprowadzono analiz podsumowujących ani wnioskowania.
Pacjenci byli oceniani podczas badania przesiewowego i linii bazowej (przed randomizacją) pod kątem kwalifikowalności do badania. Osobnicy otrzymywali następnie pojedynczą dawkę dożylną UNEX-42 w ilości 20 pmol fosfolipidu/kg masy ciała lub placebo. Po randomizacji pacjentów monitorowano w szpitalu do 40 tygodnia wieku po menstruacji (PMA) lub do czasu wypisu ze szpitala (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
W trakcie badania przeprowadzono następujące oceny skuteczności i bezpieczeństwa:
Oceny skuteczności: częstość występowania i nasilenie BPD, czas hospitalizacji, czas trwania wentylacji mechanicznej, czas trwania uzupełniającej terapii tlenowej, czas trwania sterydów poporodowych, biomarkery stanu zapalnego z aspiracji tchawicy oraz wskaźnik ciężkości oddechu.
Ocena bezpieczeństwa: badanie przedmiotowe, parametry życiowe, zdarzenia niepożądane, określone powikłania wcześniactwa, kliniczne parametry laboratoryjne i prześwietlenie klatki piersiowej.
Podawanie dawki dla Kohorty 1 miało miejsce tak, że był okres obserwacji wynoszący 3 dni między dawkowaniem pierwszego, drugiego i trzeciego osobnika, aby zapewnić możliwość oceny bezpieczeństwa u co najmniej 1 osobnika leczonego aktywnie. Ponadto rejestracja między kohortami miała zostać wstrzymana w celu przeglądu danych przez Komitet Monitorujący Dane w celu oceny dostępnych danych po zarejestrowaniu każdej z pierwszych 2 kohort.
Pacjenci, którzy ukończyli fazę po leczeniu (w tym ci, którzy zostali wypisani ze szpitala przed 40. tygodniem PMA) kontynuowali fazę wyników długoterminowych i byli oceniani przez 1 rok skorygowanego wieku.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Niemowlę, którego wiek poporodowy wynosił od 3 do 14 dni
- Badane spełniały następujące kryteria dotyczące tlenu i masy urodzeniowej w oparciu o wiek ciążowy: od 23 tygodni do 24 tygodni 6 dni (dowolna masa urodzeniowa, dowolne zapotrzebowanie na tlen) lub od 25 tygodni do 26 tygodni 6 dni (frakcja wdychanego tlenu [FiO2] ≥35% [ utrzymywała się przez >2 godziny] w dowolnym momencie w dniach od 1 do 14 po urodzeniu ORAZ masa urodzeniowa ≤750 g)
- Pacjenci zaintubowani dotchawiczo i otrzymujący wentylację mechaniczną w czasie badania przesiewowego i randomizacji.
- Nie przewiduje się ekstubacji w ciągu następnych 24 godzin po randomizacji.
- Pacjent miał rodzica/opiekuna, który wyraził pisemną świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Miał wrodzoną wadę serca, z wyjątkiem PDA, ubytek w przegrodzie międzyprzedsionkowej lub mały/umiarkowany, restrykcyjny ubytek przegrody międzykomorowej.
- Miał poważną wadę rozwojową płuc, taką jak hipoplazja/aplazja płuc, wrodzona przepuklina przeponowa lub jakakolwiek inna wrodzona anomalia płuc.
- Był leczony wziewnym tlenkiem azotu.
- Znana aberracja chromosomowa (np. trisomia 18, trisomia 13 lub trisomia 21) lub ciężka wrodzona wada rozwojowa (np. wodogłowie i przepuklina mózgowa, przetoka tchawiczo-przełykowa, defekty ściany jamy brzusznej i poważne wady nerek).
- Znana ciężka wrodzona choroba zakaźna (tj. opryszczka, toksoplazmoza różyczka, kiła, ludzki wirus upośledzenia odporności, wirus cytomegalii itp.).
- Wysokie kliniczne podejrzenie czynnej infekcji ogólnoustrojowej, ciężkiej sepsy lub wstrząsu septycznego podczas badania przesiewowego.
- Przeszedł zabieg chirurgiczny (wymagający przyjęcia na salę operacyjną) w ciągu 72 godzin przed randomizacją lub który miał zostać poddany zabiegowi chirurgicznemu (wymagającemu przyjęcia na salę operacyjną) w ciągu 72 godzin przed lub po randomizacji.
- Miał krwotok śródczaszkowy stopnia 3 lub 4.
- Miał czynny krwotok płucny.
- Pacjent brał obecnie udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym.
- Badany był, w opinii badacza, tak chory, że śmierć była nieunikniona, lub został uznany za nieodpowiedniego do badania z jakiegokolwiek powodu (powodów) innych niż wymienione powyżej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: 20 pmol fosfolipidów/kg masy ciała
UNEX-42 podawany w dawce 20 pmol fosfolipidu/kg masy ciała
|
UNEX-42 to preparat pęcherzyków zewnątrzkomórkowych, które są wydzielane z ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, zawieszonych w soli fizjologicznej buforowanej fosforanami.
|
|
EKSPERYMENTALNY: 60 pmol fosfolipidów/kg masy ciała
UNEX-42 podawany w dawce 60 pmol fosfolipidu/kg masy ciała
|
UNEX-42 to preparat pęcherzyków zewnątrzkomórkowych, które są wydzielane z ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, zawieszonych w soli fizjologicznej buforowanej fosforanami.
|
|
EKSPERYMENTALNY: 200 pmol fosfolipidów/kg masy ciała
UNEX-42 podawany w dawce 200 pmol fosfolipidu/kg masy ciała
|
UNEX-42 to preparat pęcherzyków zewnątrzkomórkowych, które są wydzielane z ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, zawieszonych w soli fizjologicznej buforowanej fosforanami.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Sól fizjologiczna buforowana fosforanami
|
Sól fizjologiczna buforowana fosforanami
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem w fazie po leczeniu (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: Od 1. dnia do 40. tygodnia po menstruacji lub wypisu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
|
Bezpieczeństwo i tolerancję UNEX-42 u pacjentów z BPD oceniano na podstawie liczby pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym zgon, obliczoną według kohorty dawki i ogółem w fazie po leczeniu.
|
Od 1. dnia do 40. tygodnia po menstruacji lub wypisu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UNX-BP-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .