Nová terapeutická strategie u ALS založená na metabolickém stavu a přidružených metabolických drahách. (METABOCALS)
29. listopadu 2023 aktualizováno: University Hospital, Tours
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neurodegenerativní onemocnění, které postihuje centrální a periferní motorické neurony.
Žádná z provedených klinických studií nebyla jednoznačně úspěšná a nemoc zůstává nevyléčitelná, což ohrožuje životně důležitou prognózu pacientů ve střednědobém horizontu.
Změna bazálního metabolismu vedoucí k hypermetabolismu byla popsána v několika článcích v literatuře.
Příčiny tohoto hypermetabolismu a přesné zkoumání zúčastněných metabolických drah jsou stále nedostatečně pochopeny.
Fibroblasty pacientů s ALS mohou být místem některých metabolických poruch u tohoto onemocnění s hypotetickým specifickým bazálním metabolickým profilem.
Tyto buňky jsou přizpůsobeny různým metabolickým výzkumům, jako jsou omnické přístupy.
Povrchová biopsie kůže následovaná kultivací fibroblastů může poskytnout významnou biobanku.
Tato buněčná bohatost nám umožní u pacientů s ALS a jejich kontrol provádět metabolomické a lipidomické přístupy, stejně jako kvantifikační transkriptomický přístup."
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neurodegenerativní onemocnění, které postihuje centrální a periferní motorické neurony.
Žádná z provedených klinických studií nebyla jednoznačně úspěšná a nemoc zůstává nevyléčitelná, což ohrožuje životně důležitou prognózu pacientů ve střednědobém horizontu.
Změna bazálního metabolismu vedoucí k hypermetabolismu byla popsána v několika článcích v literatuře.
Příčiny tohoto hypermetabolismu a přesné zkoumání zúčastněných metabolických drah jsou stále nedostatečně pochopeny.
Fibroblasty pacientů s ALS mohou být místem některých metabolických poruch u tohoto onemocnění s hypotetickým specifickým bazálním metabolickým profilem.
Tyto buňky jsou přizpůsobeny různým metabolickým výzkumům, jako jsou omnické přístupy.
Povrchová biopsie kůže následovaná kultivací fibroblastů může poskytnout významnou biobanku.
Tato buněčná bohatost nám umožní u pacientů s ALS a jejich kontrol provádět experimenty pro kvantifikaci metabolitů metabolickými a lipidomickými přístupy, stejně jako kvantifikaci mRNA a rychlost genové transkripce transkriptomickým přístupem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
9
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Limoges, Francie, 87042
- Neurology Department, University Hospital, Limoges
-
Tours, Francie, 37044
- Neurology Department, University Hospitla, Tours
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria výběru skupiny případů:
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let a ≥ 75 let
- ALS podle kritérií El Escorial
- Diagnóza ALS < 6 měsíců
- Nástup příznaků < 2 roky
- Pacienti zapojení do systému sociálního zabezpečení
- Informovaný souhlas podepsaný pacientem
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Kontraindikace k biopsii
- Kontraindikace pro lokální anestezii
- Léčba perorálními nebo injekčními antikoagulancii, protidestičkovými látkami (kromě aspirinu)
- Nevyvážený diabetes
- Systémová léčba kortikosteroidy
- Dermatologická onemocnění fibroblastů
- Rakovina kůže
- Ochranné opatření pro opatrovnictví nebo opatrovnictví
Kritéria výběru kontrolní skupiny:
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let a ≥ 75 let
- Žádné neuronální onemocnění
- Pacienti zapojení do systému sociálního zabezpečení
- Informovaný souhlas podepsaný pacientem
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Kontraindikace k biopsii
- Léčba perorálními nebo injekčními antikoagulancii, protidestičkovými látkami (kromě aspirinu)
- Nevyvážený diabetes
- Systémová léčba kortikosteroidy
- Dermatologická onemocnění fibroblastů
- Rakovina kůže
- Ochranné opatření pro opatrovnictví nebo opatrovnictví
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Případová skupina
Intervencí, specifickou pro tuto studii, je odběr vzorků na začátku pacientům s amyotrofickou laterální sklerózou
|
Vzorek krve, kožní biopsie
Měření energetického výdeje nepřímou kalorimetrií
Měření elektrické bioimpedance
|
|
Jiný: Kontrolní skupina
Intervencí, specifickou pro studii, je odběr vzorků na začátku u pacientů bez neurologického onemocnění
|
Vzorek krve, kožní biopsie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Metabolický podpis fibroblastů: koncentrace molekul detekované hmotnostní spektrometrií
Časové okno: Základní linie
|
Metabolomický profil fibroblastů představuje kombinaci různých molekul detekovaných/kvantifikovaných hmotnostní spektrometrií
|
Základní linie
|
|
Metabolický podpis krve: koncentrace molekul detekované hmotnostní spektrometrií
Časové okno: Základní linie
|
Metabolomický profil krve představuje kombinaci různých molekul detekovaných/kvantifikovaných hmotnostní spektrometrií
|
Základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Úrovně exprese cílových molekul pomocí transkriptomiky
Časové okno: Základní linie
|
Volba molekul na základě výsledků získaných metabolomickými přístupy
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Hélène BLASCO, MD-PhD, University Hospital, Tours
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
10. ledna 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
13. června 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DR180135
- 2019-A00649-48 (Jiný identifikátor: IdRCB)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vzorky
-
Hillel Yaffe Medical CenterNeznámý