Severoamerická studie pro léčbu rekurentní epistaxe pomocí DoxycycLine: The NOSTRIL Trial (NOSTRIL)

Tato studie bude analyzovat účinek doxycyklinu na krvácení z nosu u hereditární hemoragické telangiektázie (HHT), což je vzácný a oslabující zdravotní stav. Pacienti s HHT mají různé vaskulární abnormality, včetně změn v jejich nazální vaskulatuře, které vedou k chronickému těžkému krvácení z nosu. Bylo prokázáno, že tato krvácení z nosu významně snižují kvalitu života u HHT a mohou být natolik závažné, že vyžadují urgentní krevní transfuzi. Současné terapie pro kontrolu krvácení z nosu u HHT, které zahrnují jak léky, tak chirurgické léčby, jsou nekonzistentně účinné a jsou spojeny s řadou problematických vedlejších účinků a komplikací.

Doxycyklin je běžný antibiotický lék schválený FDA, který lékaři používají po desetiletí. Jde o bezpečný lék, který lze používat ambulantně po delší dobu s minimálními vedlejšími účinky. Nedávný výzkum ukázal, že doxycyklin je silný inhibitor angiogeneze, procesu vývoje nových krevních cév. Vzhledem k tomu, že vaskulární abnormality u HHT vznikají v důsledku nekontrolované angiogeneze, vyplývá z toho, že doxycyklin může mít potenciál při léčbě HHT. Rostoucí množství výzkumů prokazuje účinnost doxycyklinu při léčbě různých vaskulárních stavů, včetně rakoviny prsu, dvanáctníku, jater, prostaty a plic. Naše studie bude první, která analyzuje účinnost doxycyklinu při léčbě HHT epistaxe.

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie. Každý pacient bude užívat placebo i doxycyklin. Protože se jedná o zkříženou studii, polovina účastníků začne s placebem a polovina začne s doxycylinem a poté v polovině přejde. Po základním období pozorování bude účastníkům podáván doxycyklin v dávce 100 mg dvakrát denně nebo identicky vypadající placebo po dobu tří měsíců. Každý měsíc je navštíví lékař, který odebere podrobnou klinickou anamnézu a provede fyzikální vyšetření. Dále bude pacient každý měsíc absolvovat krevní testy k posouzení krevních ztrát a vyplnění vědecky ověřených průzkumů k posouzení kvality života a závažnosti krvácení. Po tomto tříměsíčním léčebném období budou účastníci pozorováni po dobu jednoho dalšího měsíce, přičemž po tomto měsíci bude proveden jeden další krevní test a klinické hodnocení.