Studie Mavacamtena u obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HORIZON-HCM)
14. prosince 2023 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Fáze 3, otevřená, jednoramenná, klinická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti Mavacamtenu u dospělých se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií
Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost 30týdenní kúry mavacamtenu a dlouhodobé účinky mavacamtenu u japonských účastníků se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HCM).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
38
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Osaka, Japonsko, 558-8558
- Local Institution - 0018
-
-
Ehime
-
Uwajima, Ehime, Japonsko, 798-8510
- Local Institution - 0020
-
-
Hyogo
-
Himeji-Shi, Hyogo, Japonsko, 672-8044
- Local Institution - 0026
-
Kobe-shi, Hyogo, Japonsko, 650-0047
- Local Institution - 0016
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba-Shi, Ibaraki, Japonsko, 305-0005
- Local Institution - 0017
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-shi, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
- Local Institution - 0023
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 227-8501
- Local Institution - 0019
-
-
Kochi
-
Nankoku-shi, Kochi, Japonsko, 783-8505
- Local Institution - 0015
-
-
MIE
-
Tsu-Shi, MIE, Japonsko, 514-0001
- Local Institution - 0028
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
- Local Institution - 0027
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonsko, 564-8565
- Local Institution - 0014
-
Suita-Shi, Osaka, Japonsko, 565-0871
- Local Institution - 0011
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu-city, Shizuoka, Japonsko, 431-3192
- Local Institution - 0012
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-0033
- Local Institution - 0010
-
Chuo-Ku, Tokyo, Japonsko, 104-0044
- Local Institution - 0009
-
Fuchu-Shi, Tokyo, Japonsko, 1830003
- Local Institution - 0003
-
Itabashi-Ku, Tokyo, Japonsko, 173-0003
- Local Institution - 0001
-
Koto-Ku, Tokyo, Japonsko, 135-0061
- Local Institution - 0007
-
Shinjuku, Tokyo, Japonsko, 1628666
- Local Institution - 0013
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 160-8582
- Local Institution - 0005
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 a více let, tělesná hmotnost ≥ 35 kg
- Má adekvátní akustická okna umožňující přesné transtorakální echokardiogramy (TTE)
- Diagnostikována obstrukční hypertrofická kardiomyopatie v souladu se současnými směrnicemi American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology a Japanese Circulation Society
- Má zdokumentovanou ejekční frakci levé komory (LVEF) ≥ 60 % NYHA třídy II nebo III
Kritéria vyloučení:
- Známá infiltrativní nebo střádavá porucha způsobující srdeční hypertrofii, která napodobuje oHCM, jako je Fabryho choroba, amyloidóza nebo Noonanův syndrom s hypertrofií LK
- Anamnéza synkopy nebo setrvalé ventrikulární tachyarytmie se cvičením během 6 měsíců před screeningem
- Anamnéza resuscitované náhlé srdeční zástavy (kdykoli) nebo známá anamnéza propuštění vhodného implantabilního kardioverteru defibrilátoru (ICD) pro život ohrožující komorovou arytmii během 6 měsíců před screeningem
- Paroxysmální fibrilace síní s fibrilací síní přítomnou v době screeningu.
- Přetrvávající nebo trvalá fibrilace síní bez antikoagulace po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem a/nebo nedostatečně kontrolovaná frekvence během 6 měsíců před screeningem
- Léčba (do 14 dnů před Screeningem) nebo plánovaná léčba během studie cibenzolinem, disopyramidem nebo ranolazinem
- Léčba (do 14 dnů před Screeningem) nebo plánovaná léčba během studie kombinací betablokátorů a verapamilu nebo kombinací betablokátorů a diltiazemu
- Byl úspěšně léčen invazivní redukcí septa (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová ablace septa [ASA]) během 6 měsíců před screeningem nebo plánuje některou z těchto léčeb během studie
- Umístění ICD během 2 měsíců před screeningem nebo plánované umístění ICD během studie
- Má anamnézu nebo důkaz o jakékoli jiné klinicky významné poruše, stavu nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího představovaly riziko pro bezpečnost účastníka nebo by narušovaly postupy hodnocení nebo dokončení studie
- Předchozí léčba kardiotoxickými látkami, jako je doxorubicin nebo podobné
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mavacamten
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty do 30. týdne po zátěži vrcholového gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) stanoveného dopplerovskou echokardiografií
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Až do 30. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ze základního stavu na týden 30 v klinickém souhrnném skóre dotazníku kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ CSS)
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) je pacientem hlášený nástroj s minimálním skóre = 0 a maximálním skóre = 100, kde vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Přístroj využívá dobu 2 týdnů, během níž pacienti popisují frekvenci a závažnost svých příznaků, svá fyzická a sociální omezení a jak vnímají příznaky svého srdečního selhání, aby ovlivnili kvalitu života.
Klinické souhrnné skóre KCCQ (KCCQ-CSS) kombinuje skóre fyzického omezení a celkového skóre symptomů.
|
Až do 30. týdne
|
|
Podíl účastníků s alespoň 1 zlepšením třídy ve funkční třídě New York Heart Association (NYHA) od výchozího stavu do 30. týdne
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Funkční klasifikace srdečního selhání podle New York Heart Association (NYHA) přiřazuje účastníky do 1 ze 4 kategorií na základě symptomů účastníka.
Klasifikace srdečního selhání bude hodnocena zkoušejícím ve specifikovaných časových bodech studie.
Třída NYHA ve 30. týdnu bude porovnána se základní úrovní a bude stanoven podíl účastníků se zlepšením alespoň o jednu třídu.
|
Až do 30. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 30. týdne u N-terminálního natriuretického peptidu typu b (NT-proBNP)
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Až do 30. týdne
|
|
|
Změna srdečních troponinů od výchozí hodnoty do 30. týdne
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Až do 30. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
27. listopadu 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
6. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
10. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
20. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CV027-004
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .