Badanie Mavacamten w obturacyjnej kardiomiopatii przerostowej (HORIZON-HCM)
8 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Otwarte badanie kliniczne fazy 3 z jedną grupą oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję Mavacamten u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem dróg oddechowych
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji 30-tygodniowego kursu mawakamtenu oraz długoterminowych skutków mawakamtenu u japońskich uczestników z objawową kardiomiopatią przerostową zaporową (HCM).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
38
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Osaka, Japonia, 558-8558
- Local Institution - 0018
-
-
Ehime
-
Uwajima, Ehime, Japonia, 798-8510
- Local Institution - 0020
-
-
Hyōgo
-
Himeji-Shi, Hyōgo, Japonia, 672-8044
- Local Institution - 0026
-
Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0047
- Local Institution - 0016
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japonia, 305-0005
- Local Institution - 0017
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 920-8641
- Local Institution - 0023
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonia, 227-8501
- Local Institution - 0019
-
-
Kochi
-
Nankoku-shi, Kochi, Japonia, 783-8505
- Local Institution - 0015
-
-
Mie-ken
-
Tsu, Mie-ken, Japonia, 514-8507
- Local Institution - 0028
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
- Local Institution - 0027
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 564-8565
- Local Institution - 0014
-
Suita-Shi, Osaka, Japonia, 565-0871
- Local Institution - 0011
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3192
- Local Institution - 0012
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonia, 113-0033
- Local Institution - 0010
-
Chuo-Ku, Tokyo, Japonia, 104-0044
- Local Institution - 0009
-
Fuchu-Shi, Tokyo, Japonia, 1830003
- Local Institution - 0003
-
Itabashi-Ku, Tokyo, Japonia, 173-0003
- Local Institution - 0001
-
Koto-Ku, Tokyo, Japonia, 135-0061
- Local Institution - 0007
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 160-8582
- Local Institution - 0005
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
- Local Institution - 0013
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18 lat i więcej, masa ciała ≥ 35 kg
- Ma odpowiednie okna akustyczne, aby umożliwić dokładne echokardiogramy przezklatkowe (TTE)
- Zdiagnozowano kardiomiopatię przerostową zaporową zgodnie z aktualnymi wytycznymi American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology i Japanese Circulation Society
- Ma udokumentowaną frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥60% II lub III klasy NYHA
Kryteria wyłączenia:
- Znane zaburzenie naciekowe lub spichrzeniowe powodujące przerost mięśnia sercowego imitujący oHCM, takie jak choroba Fabry'ego, amyloidoza lub zespół Noonana z przerostem LV
- Historia omdleń lub utrzymującej się tachyarytmii komorowej podczas ćwiczeń w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Historia reanimowanego nagłego zatrzymania krążenia (w dowolnym momencie) lub znana historia wyładowania odpowiedniego wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora (ICD) z powodu zagrażających życiu komorowych zaburzeń rytmu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Napadowe migotanie przedsionków z migotaniem przedsionków obecne w czasie badania przesiewowego.
- Uporczywe lub stałe migotanie przedsionków nieotrzymujące leków przeciwzakrzepowych przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i/lub niedostatecznie kontrolowana częstość akcji serca w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym) lub planowane leczenie podczas badania cybenzoliną, dizopiramidem lub ranolazyną
- Leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym) lub planowane leczenie w trakcie badania połączeniem beta-blokerów i werapamilu lub połączeniem beta-blokerów i diltiazemu
- Został pomyślnie poddany inwazyjnej redukcji przegrody (miektomia chirurgiczna lub przezskórna alkoholowa ablacja przegrody [ASA]) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planuje poddanie się jednemu z tych zabiegów podczas badania
- Umieszczenie ICD w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowane umieszczenie ICD podczas badania
- Ma historię lub dowody na jakiekolwiek inne istotne klinicznie zaburzenie, stan lub chorobę, które w opinii badacza mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub zakłócać procedury oceny badania lub ukończenie
- Wcześniejsze leczenie środkami kardiotoksycznymi, takimi jak doksorubicyna lub podobne
Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mavacamten
|
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w szczytowym gradiencie drogi odpływu lewej komory (LVOT) po wysiłku fizycznym w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w 30. tygodniu
|
Gradient LVOT po wysiłku mierzono na podstawie echokardiogramów uzyskanych na początku badania i w 30. tygodniu według protokołu ćwiczeń określonego w badaniu i odczytywano za pomocą echokardiografii dopplerowskiej.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią ocenę potwierdzającą braki przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli dostępny jest zarówno czas pomiaru, jak i czas podania pierwszej dawki, w przeciwnym razie jest to ostatnia ocena potwierdzająca brak braków w dniu lub przed pierwszą dawką leczenia objętego badaniem.
|
Na początku badania i w 30. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City, wersja 23-punktowa (KCCQ-23), podsumowanie kliniczne (CSS) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w 30. tygodniu
|
KCCQ-23 to składający się z 23 elementów kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który mierzy wpływ choroby sercowo-naczyniowej uczestnika lub jej leczenia na 6 odrębnych domen przy użyciu 2-tygodniowego okresu przypominania: objawy, ograniczenia fizyczne, jakość życia (QoL ), ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów.
Wynik podsumowania klinicznego KCCQ 23 (CSS) wywodzi się z całkowitego wyniku objawów (TSS) i wyniku ograniczeń fizycznych (PL) w skali KCCQ 23.
Wyniki CSS, TSS i PL mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają mniej poważne objawy i/lub ograniczenia fizyczne.
CSS jest średnią wyniku TSS i PL.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią ocenę potwierdzającą braki przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli dostępny jest zarówno czas pomiaru, jak i czas podania pierwszej dawki, w przeciwnym razie jest to ostatnia ocena potwierdzająca brak braków w dniu lub przed pierwszą dawką leczenia objętego badaniem.
|
Na początku badania i w 30. tygodniu
|
|
Odsetek uczestników z poprawą co najmniej o 1 klasę w klasie czynnościowej New York Heart Association (NYHA) od wartości początkowej do 30. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i w 30. tygodniu
|
Funkcjonalna klasyfikacja niewydolności serca (HF) NYHA przydziela uczestników do 1 z 4 kategorii w oparciu o objawy uczestnika.
Klasa I (Brak ograniczeń aktywności fizycznej.
Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca, duszności); Klasa II (Nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej, Komfort w spoczynku, Zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca, duszność); Klasa III (Wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej, Komfort w spoczynku, Niezwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność) i Klasa IV (Niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez dyskomfortu.
Objawy niewydolności serca w spoczynku.
Jeśli zostanie podjęta jakakolwiek aktywność fizyczna, dyskomfort wzrasta).
Doskonalenie definiuje się jako przejście uczestnika do niższej kategorii klasowej z wyższej.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatni prawidłowy pomiar przed pierwszą dawką.
|
Wartość wyjściowa i w 30. tygodniu
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku N-końcowego peptydu natriuretycznego Pro typu B (NT-proBNP) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w tygodniu 30
|
Pobrano próbki krwi w celu oceny stężenia NT-proBNP.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatni prawidłowy pomiar przed pierwszą dawką.
|
Na początku badania i w tygodniu 30
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie troponiny sercowej I w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w tygodniu 30
|
Pobrano próbki krwi w celu oceny troponin sercowych.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią ocenę potwierdzającą braki przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli dostępny jest zarówno czas pomiaru, jak i czas podania pierwszej dawki, w przeciwnym razie jest to ostatnia ocena potwierdzająca brak braków w dniu lub przed pierwszą dawką leczenia objętego badaniem.
|
Na początku badania i w tygodniu 30
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia troponiny T w sercu w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w tygodniu 30
|
Pobrano próbki krwi w celu oceny troponin sercowych.
Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią ocenę potwierdzającą braki przed pierwszą dawką badanego leku, jeśli dostępny jest zarówno czas pomiaru, jak i czas podania pierwszej dawki, w przeciwnym razie jest to ostatnia ocena potwierdzająca brak braków w dniu lub przed pierwszą dawką leczenia objętego badaniem.
|
Na początku badania i w tygodniu 30
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CV027-004
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .