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Uno studio di Mavacamten nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HORIZON-HCM)

8 gennaio 2026 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio clinico di fase 3, in aperto, a braccio singolo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Mavacamten negli adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un ciclo di 30 settimane di mavacamten e gli effetti a lungo termine di mavacamten nei partecipanti giapponesi con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (HCM).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 558-8558
        • Local Institution - 0018
    • Ehime
      • Uwajima, Ehime, Giappone, 798-8510
        • Local Institution - 0020
    • Hyōgo
      • Himeji-Shi, Hyōgo, Giappone, 672-8044
        • Local Institution - 0026
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0047
        • Local Institution - 0016
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Giappone, 305-0005
        • Local Institution - 0017
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 920-8641
        • Local Institution - 0023
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 227-8501
        • Local Institution - 0019
    • Kochi
      • Nankoku-shi, Kochi, Giappone, 783-8505
        • Local Institution - 0015
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Giappone, 514-8507
        • Local Institution - 0028
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Local Institution - 0027
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 564-8565
        • Local Institution - 0014
      • Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Local Institution - 0011
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Giappone, 431-3192
        • Local Institution - 0012
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Giappone, 113-0033
        • Local Institution - 0010
      • Chuo-Ku, Tokyo, Giappone, 104-0044
        • Local Institution - 0009
      • Fuchu-Shi, Tokyo, Giappone, 1830003
        • Local Institution - 0003
      • Itabashi-Ku, Tokyo, Giappone, 173-0003
        • Local Institution - 0001
      • Koto-Ku, Tokyo, Giappone, 135-0061
        • Local Institution - 0007
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 160-8582
        • Local Institution - 0005
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Local Institution - 0013

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età pari o superiore a 18 anni, peso corporeo ≥ 35 kg
  • Dispone di finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi transtoracici accurati (TTE)
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva coerente con le attuali linee guida dell'American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, della European Society of Cardiology e della Japanese Circulation Society
  • Ha documentato la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥60% NYHA Classe II o III

Criteri di esclusione:

  • Malattia infiltrativa o da accumulo nota che causa ipertrofia cardiaca che imita l'oHCM, come la malattia di Fabry, l'amiloidosi o la sindrome di Noonan con ipertrofia del ventricolo sinistro
  • Storia di sincope o tachiaritmia ventricolare sostenuta con esercizio nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Storia di arresto cardiaco improvviso rianimato (in qualsiasi momento) o storia nota di scarica appropriata di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) per aritmia ventricolare pericolosa per la vita nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Fibrillazione atriale parossistica con fibrillazione atriale presente al momento dello screening.
  • Fibrillazione atriale persistente o permanente non in terapia anticoagulante per almeno 4 settimane prima dello screening e/o frequenza non adeguatamente controllata entro 6 mesi prima dello screening
  • Trattamento (entro 14 giorni prima dello screening) o trattamento pianificato durante lo studio con cibenzolina, disopiramide o ranolazina
  • Trattamento (entro 14 giorni prima dello screening) o trattamento pianificato durante lo studio con una combinazione di beta-bloccanti e verapamil o una combinazione di beta-bloccanti e diltiazem
  • È stato trattato con successo con riduzione del setto invasiva (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto con alcol [ASA]) entro 6 mesi prima dello screening o prevede di sottoporsi a uno di questi trattamenti durante lo studio
  • Posizionamento dell'ICD entro 2 mesi prima dello screening o posizionamento dell'ICD pianificato durante lo studio
  • Ha una storia o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con le procedure di valutazione dello studio o il completamento
  • Precedente trattamento con agenti cardiotossici come la doxorubicina o simili

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mavacamten
Droga: Mavacamten
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • BMS-986427
  • MYK-461

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del gradiente di picco del tratto di efflusso ventricolare sinistro post-esercizio (LVOT) alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
Il gradiente LVOT post-esercizio è stato misurato da ecocardiogrammi ottenuti al basale e alla settimana 30 seguendo un protocollo di esercizio specificato dallo studio e letto mediante ecocardiografia doppler. Il basale è definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del trattamento in studio se sono disponibili sia l'ora della misurazione che l'ora della prima dose, altrimenti è l'ultima valutazione non mancante durante o prima della prima dose del trattamento in studio.
Al basale e alla settimana 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di sintesi clinica (CSS) del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City, versione a 23 elementi (KCCQ-23) alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
Il KCCQ-23 è un questionario autosomministrato composto da 23 item che misura l'impatto della malattia cardiovascolare di un partecipante o del suo trattamento su 6 domini distinti utilizzando un periodo di richiamo di 2 settimane: sintomi/segni, limitazione fisica, qualità della vita (QoL) ), limitazioni sociali, autoefficacia e stabilità dei sintomi. Il punteggio di riepilogo clinico (CSS) KCCQ 23 deriva dal punteggio totale dei sintomi (TSS) e dal punteggio delle limitazioni fisiche (PL) del KCCQ 23. Il punteggio CSS, TSS e PL varia da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano sintomi meno gravi e/o limitazioni fisiche. Il CSS è una media del punteggio TSS e PL. Il basale è definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del trattamento in studio se sono disponibili sia l'ora della misurazione che l'ora della prima dose, altrimenti è l'ultima valutazione non mancante durante o prima della prima dose del trattamento in studio.
Al basale e alla settimana 30
Percentuale di partecipanti con almeno 1 miglioramento di classe nella classe funzionale della New York Heart Association (NYHA) dal basale alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
La classificazione funzionale dell'insufficienza cardiaca (HF) della NYHA assegna i partecipanti a 1 delle 4 categorie in base ai sintomi del partecipante. Classe I (nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non provoca eccessivo affaticamento, palpitazione, dispnea); Classe II (Leggera limitazione dell'attività fisica, Confortevole a riposo, L'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazione, dispnea); Classe III (marcata limitazione dell'attività fisica, sentirsi a proprio agio a riposo, un'attività inferiore all'ordinaria causa affaticamento, palpitazione o dispnea) e Classe IV (impossibilità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Se si intraprende qualche attività fisica il disagio aumenta). Il miglioramento è definito come il passaggio del partecipante alla categoria di classe inferiore da quella superiore. Il basale è definito come l'ultima misurazione non mancante prima della prima dose.
Al basale e alla settimana 30
Variazione rispetto al basale del peptide natriuretico di tipo B Pro N-terminale (NT-proBNP) alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare la concentrazione di NT-proBNP. Il basale è definito come l'ultima misurazione non mancante prima della prima dose.
Al basale e alla settimana 30
Variazione rispetto al basale della troponina cardiaca I alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare le troponine cardiache. Il basale è definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del trattamento in studio se sono disponibili sia l'ora della misurazione che l'ora della prima dose, altrimenti è l'ultima valutazione non mancante durante o prima della prima dose del trattamento in studio.
Al basale e alla settimana 30
Variazione rispetto al basale della troponina T cardiaca alla settimana 30
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 30
Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare le troponine cardiache. Il basale è definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del trattamento in studio se sono disponibili sia l'ora della misurazione che l'ora della prima dose, altrimenti è l'ultima valutazione non mancante durante o prima della prima dose del trattamento in studio.
Al basale e alla settimana 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

11 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CV027-004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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