Eine Studie über Mavacamten bei obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HORIZON-HCM)

Einschlusskriterien:

• Alter 18 und älter, Körpergewicht ≥ 35 kg
• Verfügt über angemessene akustische Fenster, um genaue transthorakale Echokardiogramme (TTEs) zu ermöglichen
• Diagnostiziert mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie gemäß den aktuellen Richtlinien der American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, der European Society of Cardiology und der Japanese Circulation Society
• Hat eine dokumentierte linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥60% NYHA Klasse II oder III

Ausschlusskriterien:

• Bekannte infiltrative oder Speicherstörung, die eine Herzhypertrophie verursacht, die oHCM nachahmt, wie Morbus Fabry, Amyloidose oder Noonan-Syndrom mit LV-Hypertrophie
• Vorgeschichte von Synkopen oder anhaltender ventrikulärer Tachyarrhythmie mit körperlicher Betätigung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
• Vorgeschichte eines wiederbelebten plötzlichen Herzstillstands (zu jedem Zeitpunkt) oder bekannte Vorgeschichte einer geeigneten Entladung eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) für lebensbedrohliche ventrikuläre Arrhythmie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
• Paroxysmales Vorhofflimmern mit Vorhofflimmern, das zum Zeitpunkt des Screenings vorhanden war.
• Anhaltendes oder permanentes Vorhofflimmern, das mindestens 4 Wochen vor dem Screening nicht mit Antikoagulation behandelt wurde und/oder innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening nicht angemessen frequenzkontrolliert war
• Behandlung (innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening) oder geplante Behandlung während der Studie mit Cibenzolin, Disopyramid oder Ranolazin
• Behandlung (innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening) oder geplante Behandlung während der Studie mit einer Kombination aus Betablockern und Verapamil oder einer Kombination aus Betablockern und Diltiazem
• Wurde erfolgreich mit invasiver Septumreduktion (chirurgische Myektomie oder perkutane Alkohol-Septumablation [ASA]) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening behandelt oder plant, eine dieser Behandlungen während der Studie zu erhalten
• ICD-Platzierung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder geplante ICD-Platzierung während der Studie
• Hat eine Vorgeschichte oder Hinweise auf andere klinisch signifikante Störungen, Zustände oder Krankheiten, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen oder die Studienbewertungsverfahren oder den Abschluss beeinträchtigen würden
• Vorbehandlung mit kardiotoxischen Mitteln wie Doxorubicin oder ähnlichem

Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien