En undersøgelse af Mavacamten i obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HORIZON-HCM)
8. januar 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb
Et fase 3, åbent, enkeltarms, klinisk studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Mavacamten hos voksne med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af et 30-ugers forløb med mavacamten og de langsigtede virkninger af mavacamten hos japanske deltagere med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
38
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Osaka, Japan, 558-8558
- Local Institution - 0018
-
-
Ehime
-
Uwajima, Ehime, Japan, 798-8510
- Local Institution - 0020
-
-
Hyōgo
-
Himeji-Shi, Hyōgo, Japan, 672-8044
- Local Institution - 0026
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
- Local Institution - 0016
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-0005
- Local Institution - 0017
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
- Local Institution - 0023
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 227-8501
- Local Institution - 0019
-
-
Kochi
-
Nankoku-shi, Kochi, Japan, 783-8505
- Local Institution - 0015
-
-
Mie-ken
-
Tsu, Mie-ken, Japan, 514-8507
- Local Institution - 0028
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Local Institution - 0027
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 564-8565
- Local Institution - 0014
-
Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
- Local Institution - 0011
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
- Local Institution - 0012
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-Ku, Tokyo, Japan, 113-0033
- Local Institution - 0010
-
Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0044
- Local Institution - 0009
-
Fuchu-Shi, Tokyo, Japan, 1830003
- Local Institution - 0003
-
Itabashi-Ku, Tokyo, Japan, 173-0003
- Local Institution - 0001
-
Koto-Ku, Tokyo, Japan, 135-0061
- Local Institution - 0007
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-8582
- Local Institution - 0005
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
- Local Institution - 0013
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18 og derover, kropsvægt ≥ 35 kg
- Har tilstrækkelige akustiske vinduer til at muliggøre nøjagtige transthoracale ekkokardiogrammer (TTE'er)
- Diagnosticeret med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati i overensstemmelse med de nuværende retningslinjer fra American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology og Japanese Circulation Society
- Har dokumenteret venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥60 % NYHA klasse II eller III
Ekskluderingskriterier:
- Kendt infiltrativ eller lagringsforstyrrelse, der forårsager hjertehypertrofi, der efterligner oHCM, såsom Fabrys sygdom, amyloidose eller Noonans syndrom med LV-hypertrofi
- Anamnese med synkope eller vedvarende ventrikulær takyarytmi med træning inden for 6 måneder før screening
- Anamnese med genoplivet pludseligt hjertestop (på ethvert tidspunkt) eller kendt historie med passende implanterbar cardioverter defibrillator (ICD) udledning for livstruende ventrikulær arytmi inden for 6 måneder før screening
- Paroxysmal atrieflimren med atrieflimren til stede på screeningstidspunktet.
- Vedvarende eller permanent atrieflimren ikke på antikoagulering i mindst 4 uger før screening og/eller ikke tilstrækkeligt kontrolleret inden for 6 måneder før screening
- Behandling (inden for 14 dage før screening) eller planlagt behandling under undersøgelsen med cibenzolin, disopyramid eller ranolazin
- Behandling (inden for 14 dage før screening) eller planlagt behandling under undersøgelsen med en kombination af betablokkere og verapamil eller en kombination af betablokkere og diltiazem
- Er blevet behandlet med succes med invasiv septal reduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkohol septal ablation [ASA]) inden for 6 måneder før screening eller planlægger at få en af disse behandlinger under undersøgelsen
- ICD-placering inden for 2 måneder før screening eller planlagt ICD-placering under undersøgelsen
- Har en historie eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evalueringsprocedurer eller afslutningen
- Forudgående behandling med kardiotoksiske midler såsom doxorubicin eller lignende
Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Mavacamten
|
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i post-træning venstre ventrikulære udløbskanal (LVOT) spidsgradient ved uge 30
Tidsramme: Ved baseline og uge 30
|
LVOT-gradienten efter træning blev målt ud fra ekkokardiogrammer opnået ved baseline og uge 30 efter en undersøgelsesspecificeret træningsprotokol og aflæst ved doppler-ekkokardiografi.
Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende vurdering før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, hvis både tidspunktet for målingen og tidspunktet for den første dosis er tilgængeligt, ellers er det den sidste ikke-manglende vurdering på eller før den første dosis af studiebehandlingen.
|
Ved baseline og uge 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23-element version (KCCQ-23) Clinical Summary Score (CSS) i uge 30
Tidsramme: Ved baseline og uge 30
|
KCCQ-23 er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der måler virkningen af en deltagers hjerte-kar-sygdom eller dens behandling på 6 forskellige domæner ved hjælp af en 2-ugers tilbagekaldelsesperiode: symptomer/tegn, fysiske begrænsninger, livskvalitet (QoL) ), sociale begrænsninger, self-efficacy og symptomstabilitet.
KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) er afledt af Total Symptom Score (TSS) og Physical Limitations (PL) score for KCCQ 23.
CSS-, TSS- og PL-scoren varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer mindre alvorlige symptomer og/eller fysiske begrænsninger.
CSS er et gennemsnit af TSS og PL-score.
Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende vurdering før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, hvis både tidspunktet for målingen og tidspunktet for den første dosis er tilgængeligt, ellers er det den sidste ikke-manglende vurdering på eller før den første dosis af studiebehandlingen.
|
Ved baseline og uge 30
|
|
Procentdel af deltagere med mindst 1 klasseforbedring i New York Heart Association (NYHA) funktionel klasse fra baseline til uge 30
Tidsramme: Baseline og i uge 30
|
NYHA Functional Classification of Heart Failure (HF) tildeler deltagerne 1 ud af 4 kategorier baseret på deltagerens symptomer.
Klasse I (Ingen begrænsning af fysisk aktivitet.
Almindelig fysisk aktivitet forårsager ikke unødig træthed, hjertebanken, dyspnø); Klasse II (Lette begrænsning af fysisk aktivitet, Behagelig i hvile, Almindelig fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken, dyspnø); Klasse III (Markeret begrænsning af fysisk aktivitet, Behagelig i hvile, Mindre end almindelig aktivitet forårsager træthed, hjertebanken eller dyspnø) og Klasse IV (I stand til at udføre nogen fysisk aktivitet uden ubehag.
Symptomer på hjertesvigt i hvile.
Hvis der udføres fysisk aktivitet, øges ubehaget).
Forbedring defineres som en deltager, der flytter til lavere klassekategori fra en højere kategori.
Baseline er defineret som sidste ikke-manglende måling før den første dosis.
|
Baseline og i uge 30
|
|
Ændring fra baseline i N-terminalt pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) i uge 30
Tidsramme: Ved baseline og uge 30
|
Blodprøver blev indsamlet for at vurdere koncentrationen af NT-proBNP.
Baseline er defineret som sidste ikke-manglende måling før den første dosis.
|
Ved baseline og uge 30
|
|
Ændring fra baseline i hjertetroponin I i uge 30
Tidsramme: Ved baseline og uge 30
|
Blodprøver blev indsamlet til vurdering af hjertetroponiner.
Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende vurdering før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, hvis både tidspunktet for målingen og tidspunktet for den første dosis er tilgængeligt, ellers er det den sidste ikke-manglende vurdering på eller før den første dosis af studiebehandlingen.
|
Ved baseline og uge 30
|
|
Ændring fra baseline i hjertetroponin T i uge 30
Tidsramme: Ved baseline og uge 30
|
Blodprøver blev indsamlet til vurdering af hjertetroponiner.
Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende vurdering før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, hvis både tidspunktet for målingen og tidspunktet for den første dosis er tilgængeligt, ellers er det den sidste ikke-manglende vurdering på eller før den første dosis af studiebehandlingen.
|
Ved baseline og uge 30
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. august 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. november 2023
Studieafslutning (Faktiske)
11. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. juni 2022
Først opslået (Faktiske)
10. juni 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CV027-004
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .