Mavacamten 在梗阻性肥厚型心肌病中的研究 (HORIZON-HCM)
2023年12月14日 更新者：Bristol-Myers Squibb
一项评估 Mavacamten 在有症状的梗阻性肥厚性心肌病成人中的疗效、安全性和耐受性的 3 期、开放标签、单臂临床研究
本研究的目的是评估 30 周疗程的 mavacamten 的有效性、安全性和耐受性，以及 mavacamten 对患有症状性阻塞性肥厚性心肌病 (HCM) 的日本参与者的长期影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
38
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Osaka、日本、558-8558
- Local Institution - 0018
-
-
Ehime
-
Uwajima、Ehime、日本、798-8510
- Local Institution - 0020
-
-
Hyogo
-
Himeji-Shi、Hyogo、日本、672-8044
- Local Institution - 0026
-
Kobe-shi、Hyogo、日本、650-0047
- Local Institution - 0016
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba-Shi、Ibaraki、日本、305-0005
- Local Institution - 0017
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-shi、Ishikawa、日本、920-8641
- Local Institution - 0023
-
-
Kanagawa
-
Yokohama、Kanagawa、日本、227-8501
- Local Institution - 0019
-
-
Kochi
-
Nankoku-shi、Kochi、日本、783-8505
- Local Institution - 0015
-
-
MIE
-
Tsu-Shi、MIE、日本、514-0001
- Local Institution - 0028
-
-
Miyagi
-
Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Local Institution - 0027
-
-
Osaka
-
Suita、Osaka、日本、564-8565
- Local Institution - 0014
-
Suita-Shi、Osaka、日本、565-0871
- Local Institution - 0011
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu-city、Shizuoka、日本、431-3192
- Local Institution - 0012
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-Ku、Tokyo、日本、113-0033
- Local Institution - 0010
-
Chuo-Ku、Tokyo、日本、104-0044
- Local Institution - 0009
-
Fuchu-Shi、Tokyo、日本、1830003
- Local Institution - 0003
-
Itabashi-Ku、Tokyo、日本、173-0003
- Local Institution - 0001
-
Koto-Ku、Tokyo、日本、135-0061
- Local Institution - 0007
-
Shinjuku、Tokyo、日本、1628666
- Local Institution - 0013
-
Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-8582
- Local Institution - 0005
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 18岁及以上，体重≥35kg
- 具有足够的声窗以实现准确的经胸超声心动图 (TTE)
- 诊断为阻塞性肥厚型心肌病，符合美国心脏病学会基金会/美国心脏协会、欧洲心脏病学会和日本循环学会指南
- 已记录左心室射血分数 (LVEF) ≥60% NYHA II 级或 III 级
排除标准：
- 已知的浸润性或贮积症导致类似于 oHCM 的心脏肥大，例如法布里病、淀粉样变性或努南综合征伴 LV 肥大
- 筛选前 6 个月内有运动引起的晕厥或持续性室性心动过速病史
- 筛选前 6 个月内因危及生命的室性心律失常而进行的心脏骤停复苏史（任何时间）或已知的适当植入式心律转复除颤器 (ICD) 放电史
- 筛选时出现阵发性心房颤动伴心房颤动。
- 筛选前至少 4 周未接受抗凝治疗的持续性或永久性心房颤动和/或筛选前 6 个月内心率未得到充分控制
- 治疗（筛选前 14 天内）或研究期间使用西苯唑啉、丙吡胺或雷诺嗪进行的计划治疗
- 治疗（筛选前 14 天内）或在研究期间使用 β 受体阻滞剂和维拉帕米的组合或 β 受体阻滞剂和地尔硫卓的组合进行计划治疗
- 在筛选前 6 个月内已通过侵入性间隔减少术（外科肌切除术或经皮酒精间隔消融术 [ASA]）成功治疗或计划在研究期间进行这些治疗中的任何一种
- 筛选前 2 个月内植入 ICD 或研究期间计划植入 ICD
- 有任何其他具有临床意义的障碍、病症或疾病的病史或证据，研究者认为这些障碍、病症或疾病会对参与者的安全构成风险或干扰研究评估程序或完成
- 先前用心脏毒性药物治疗，如多柔比星或类似药物
其他协议定义的包含/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：马瓦卡姆腾
|
特定日期的特定剂量
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
多普勒超声心动图确定的运动后左心室流出道 (LVOT) 峰值梯度从基线到第 30 周的变化
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分 (KCCQ CSS) 从基线到第 30 周的变化
大体时间：直到第 30 周
|
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 是一种患者报告的结果工具，最低得分 = 0，最高得分 = 100，其中得分越高表示健康状况越好。
该仪器利用 2 周的回忆期，患者描述他们症状的频率和严重程度、他们的身体和社会限制，以及他们如何看待他们的心力衰竭症状影响他们的生活质量。
KCCQ 临床总结评分 (KCCQ-CSS) 结合了身体限制和总症状评分。
|
直到第 30 周
|
|
从基线到第 30 周，纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级至少提高 1 级的参与者比例
大体时间：直到第 30 周
|
纽约心脏协会 (NYHA) 的心力衰竭功能分类根据参与者的症状将参与者分配到 4 个类别中的 1 个。
研究者将在研究的特定时间点评估心力衰竭分类。
将第 30 周的 NYHA 等级与基线进行比较，并确定至少提高一级的参与者比例。
|
直到第 30 周
|
|
N 末端 pro b 型利钠肽 (NT-proBNP) 从基线到第 30 周的变化
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
|
|
|
心肌肌钙蛋白从基线到第 30 周的变化
大体时间：直到第 30 周
|
直到第 30 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月19日
初级完成 (实际的)
2023年11月27日
研究完成 (估计的)
2026年3月6日
研究注册日期
首次提交
2022年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月7日
首次发布 (实际的)
2022年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月14日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.