Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná kontrolovaná studie N-acetylcysteinu (NAC) pro nosiče expanze genu Huntingtin před manifestací (NAC-preHD)

25. února 2025 aktualizováno: Clement Loy, Western Sydney Local Health District
NAC-preHD je randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze II s perorálním NAC mezi nositeli expanze genu premanifestního HD s klinickým a radiologickým výsledkem po třech letech.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Zatím nenabíráme
        • The University of Queensland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • John O'Sullivan
        • Kontakt:
          • Rob Adam
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Austrálie, 3195
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Zatím nenabíráme
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dennis Velakoulis
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Zatím nenabíráme
        • Perron Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Carolyn Orr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Nosič expanze genu Huntingtin s >= 39 CAG repeticemi
  • Absence jednoznačných motorických znaků DKK – tedy UHDRS
  • Úroveň spolehlivosti diagnostiky musí být
  • Očekává se, že se klinická HD rozvine do 10 let od zařazení do studie s použitím Langbehnova vzorce
  • Dostupnost informátora pro potvrzení historie
  • Těhotenský test s negativním sérem pro ženy ve fertilním věku
  • Pokud je ve fertilním věku, je schopna a souhlasí s tím, že zůstane abstinovat nebo bude používat adekvátní antikoncepční metody
  • Schopnost tolerovat vyšetření magnetickou rezonancí
  • Schopnost tolerovat odběry krve
  • Podle úsudku zkoušejících schopen splnit všechny požadavky protokolu studie
  • Podle názoru zkoušejícího v době zařazení zdravotně, psychiatricky a neurologicky stabilní

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika klinické DKK
  • Známá přecitlivělost na NAC
  • Těhotenství, kojení nebo úmysl tak učinit před koncem studie
  • Expozice jakýmkoli zkoumaným lékům do 30 dnů od základní návštěvy
  • Použití doplňkového NAC
  • Abnormality v laboratorních měřeních, EKG nebo vitálních funkcích při screeningu, které znemožňují bezpečnou účast ve studii
  • Aktuální nebo anamnéza zneužívání návykových látek do jednoho roku od základní návštěvy
  • Nestabilní psychiatrické nebo akutní zdravotní onemocnění včetně rakoviny, jak určí zkoušející
  • Současné užívání antipsychotických léků nebo Tetrabenazinu
  • Historie genové terapie, transplantace buněk nebo jakékoli experimentální operace mozku
  • Anamnéza pokusu o sebevraždu nebo sebevražedných myšlenek během 12 měsíců před screeningem
  • Preexistující strukturální mozková léze hodnocená centrálně odečítaným MRI skenem během období screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NAC
1g kapsle N-acetylcysteinu užívané perorálně dvakrát denně.
Lék: NAC
1 g tobolek N-acetylcysteinu klinického stupně, užívaných perorálně dvakrát denně
Ostatní jména:
  • N-acetylcystein
Komparátor placeba: Placebo
Potahované tobolky placeba užívané perorálně dvakrát denně
Lék: Placebo
Potahované tobolky placeba, vyrobené tak, aby odpovídaly vzhledu a chuti, užívané perorálně dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Caudate Atrophy Rate na volumetrickém MRI
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Slepé hodnocení
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Rychlost motorické fenokonverze
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Definováno převodem na úroveň diagnostické spolehlivosti 4 po zaslepeném hodnocení pomocí podškály motoru UHDRS
Základní až do konce studia (až 3 roky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
UHDRS motorová subškála (celkové skóre)
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měření změn motorických funkcí
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Slovo Stroop
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změna v poznání měřená Stroop Wordem
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Zkouška tvorby stezky
Časové okno: Základní až závěrečná studie (až 3 roky)
Změna kognice měřená testem Trail Making Test
Základní až závěrečná studie (až 3 roky)
Montrealské kognitivní hodnocení
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změna kognice měřená Montrealským kognitivním hodnocením
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Test modality symbolových číslic
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změna kognice měřená testem symbolové číslice modality
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změny nálady a symptomy chování
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Vyhodnoceno pomocí PBA-s, semistrukturovaného rozhovoru behaviorální škály
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změny v denní funkci
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měřeno pomocí celkové funkční kapacity a nezávislé stupnice z širší UHDRS a funkční stupnice pro HD
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Změna na kvalitu života
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měřeno standardizovanými dotazníky, HDQoL a EQ-5D
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Dokončení studie (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měřeno podílem účastníků, kteří dokončili větev studie NAC
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Výskyt abnormálních laboratorních hodnot a/nebo změn 12svodového EKG (Bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měřeno podle počtu účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo změnami 12svodového EKG ve srovnání s výchozí hodnotou
Základní až do konce studia (až 3 roky)
Výskyt nežádoucích a/nebo závažných nežádoucích příhod (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: Základní až do konce studia (až 3 roky)
Měřeno počtem nežádoucích a/nebo závažných nežádoucích příhod
Základní až do konce studia (až 3 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Western Sydney Local Health District

Spolupracovníci

Monash University
University of Melbourne
The University of Queensland
Royal Perth Hospital
Deakin University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Clement Loy, University of Sydney
  • Vrchní vyšetřovatel: Yenni Lie, Calvary Health Care Bethlehem
  • Vrchní vyšetřovatel: Dennis Velakoulis, Melbourne Health
  • Vrchní vyšetřovatel: Carolyn Orr, Perron Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: John O'Sullivan, The University of Queensland
  • Vrchní vyšetřovatel: Rob Adam, The University of Queensland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021/ETH12013

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

V současné době není zahrnuto do etického schválení, ale bude prošetřeno.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit