Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost valbenazinu pro léčbu chorey spojené s Huntingtonovou chorobou (KINECT-HD)

15. září 2023 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti valbenazinu pro léčbu chorey spojené s Huntingtonovou chorobou

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti valbenazinu k léčbě chorey u subjektů s Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

128

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Spojené státy, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít klinickou diagnózu Huntingtonovy choroby (HD) s choreou
  2. Být schopen chodit, s nebo bez pomoci osoby nebo zařízení
  3. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) během účasti ve studii až do 30 dnů (ženy) nebo 90 dnů (muži) po poslední dávce studie lék
  4. Umět číst a rozumět anglicky

Kritéria vyloučení:

  1. Podle úsudku zkoušejícího mít v anamnéze dříve zavedenou léčbu inhibitorem VMAT2
  2. Mít potíže s polykáním
  3. V současné době jste těhotná nebo kojíte
  4. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu, srdeční tachyarytmii, blok levého raménka, atrioventrikulární (AV) blok, nekontrolovanou bradyarytmii nebo srdeční selhání
  5. Máte nestabilní nebo vážné zdravotní nebo psychiatrické onemocnění
  6. Mají značné riziko sebevražedného chování
  7. Mít v anamnéze závislost na látkách nebo zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu do 1 roku od screeningu
  8. Pokud užíváte antidepresivní léčbu, dodržujte stabilní režim
  9. Kdykoli podstoupili genovou terapii
  10. Obdrželi hodnocené léčivo v klinické studii do 30 dnů od základní návštěvy nebo plánují takové hodnocené léčivo (jiné než valbenazin) během studie používat
  11. Měli krevní ztrátu ≥ 550 ml nebo jste darovali krev během 30 dnů před základní návštěvou
  12. Měl lékařsky významné onemocnění během 30 dnů před výchozím stavem nebo měl v anamnéze neuroleptický maligní syndrom

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Valbenazin
Kapsle, podávaná perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854
Komparátor placeba: Placebo
Kapsle, podávaná perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
neaktivní dávková forma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího období screeningu na období údržby v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby (UHDRS) celkové maximální skóre chorea (TMC).
Časové okno: Výchozí stav (průměr screeningu a den -1), údržba (průměr 10. a 12. týdne)
TMC je součástí motorického hodnocení UHDRS a měří choreu v 7 různých částech těla včetně obličeje, orálně-bukálně-lingvální oblasti, trupu a každé končetiny nezávisle. Skóre TMC je součtem jednotlivých skóre a pohybuje se od 0 do 28. Pokles skóre TMC ukazuje na zlepšení symptomů chorey.
Výchozí stav (průměr screeningu a den -1), údržba (průměr 10. a 12. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů s klinickým globálním dojmem změny (CGI-C) ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden

CGI-C je 7bodová škála, která hodnotí celkovou globální změnu symptomů chorey od zahájení podávání studovaného léku, v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), podle hodnocení zkoušejícího nebo kvalifikovaného designovaný klinik.

Účastníci, jejichž skóre CGI-C bylo buď 1 (velmi se zlepšilo) nebo 2 (velmi zlepšilo), byli klasifikováni jako respondenti.
12. týden
Procento pacientů, kteří reagovali na globální dojem změny (PGI-C) ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden

PGI-C je 7bodová stupnice, která hodnotí celkovou globální změnu symptomů chorey od zahájení podávání studovaného léku, v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší), jak bylo hodnoceno účastníkem.

Účastníci, jejichž skóre PGI-C bylo buď 1 (velmi se zlepšilo) nebo 2 (velmi zlepšilo), byli klasifikováni jako respondenti.
12. týden
Změna kvality života u neurologických poruch (Neuro-QoL) T-skóre funkce horních končetin od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Krátký formulář Neuro-QoL funkce horních končetin se skládá z 8 otázek o fyzických schopnostech, hodnocených od 1 (neschopnost) do 5 (bez jakýchkoli potíží). Skóre Neuro-QoL bylo standardizováno jako T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Skóre pod 50 indikovalo podprůměrnou funkci horních končetin. Změna T-skóre funkce horních končetin Neuro-QoL od výchozího stavu do 12. týdne je uvedena zde. Zvýšení skóre ukazuje na zvýšenou funkci.
Výchozí stav, týden 12
Změna z výchozího stavu na týden 12 v T-skóre funkce Neuro-QoL funkce dolních končetin
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Krátký formulář Neuro-QoL funkce dolních končetin se skládá z 8 otázek o fyzických schopnostech, hodnocených od 1 (neschopnost) do 5 (bez jakýchkoli potíží). Skóre Neuro-QoL bylo standardizováno jako T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Skóre pod 50 indikovalo podprůměrnou funkci horních končetin. Změna T-skóre funkce horních končetin Neuro-QoL od výchozího stavu do 12. týdne je uvedena zde. Zvýšení skóre ukazuje na lepší funkci.
Výchozí stav, týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Spolupracovníci

Huntington Study Group

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

15. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-HD3005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chorea, Huntington

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit