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Uno studio controllato randomizzato, di N-acetil cisteina (NAC), per portatori premanifesti di espansione genica dell'huntingtina (NAC-preHD)

25 febbraio 2025 aggiornato da: Clement Loy, Western Sydney Local Health District
NAC-preHD è uno studio di fase II randomizzato controllato con placebo sulla NAC orale tra i portatori di espansione del gene HD premanifest, con esito clinico e radiologico a tre anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

160

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Non ancora reclutamento
        • The University of Queensland
        • Contatto:
        • Contatto:
          • John O'Sullivan
        • Contatto:
          • Rob Adam
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Non ancora reclutamento
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Dennis Velakoulis
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Non ancora reclutamento
        • Perron Institute
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Carolyn Orr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato
  • Portatore di espansione del gene huntingtina con >= 39 ripetizioni CAG
  • Assenza di segni motori inequivocabili di HD, ovvero UHDRS
  • Il livello di confidenza diagnostica deve essere
  • Si prevede che svilupperà la MH clinica entro 10 anni dall'arruolamento nello studio utilizzando la formula di Langbehn
  • Disponibilità di un informatore per una storia corroborante
  • Test di gravidanza su siero negativo per donne in età fertile
  • Se in età fertile, è in grado e accetta di mantenere l'astinenza o di utilizzare metodi contraccettivi adeguati
  • Capacità di tollerare le scansioni MRI
  • Capacità di tollerare i prelievi di sangue
  • In grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo di studio, secondo il giudizio degli investigatori
  • Secondo il parere dello sperimentatore, stabile dal punto di vista medico, psichiatrico e neurologico al momento dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di MH clinica
  • Ipersensibilità nota al NAC
  • Gravidanza, allattamento al seno o intenzione di farlo prima della fine dello studio
  • Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Uso di NAC supplementare
  • Anomalie nelle misurazioni di laboratorio, ECG o segni vitali allo screening, che precludono la partecipazione sicura allo studio
  • Attuale o storia di abuso di sostanze entro un anno dalla visita di riferimento
  • Malattia psichiatrica instabile o malattia medica acuta compreso il cancro, come determinato dall'investigatore
  • Uso corrente di farmaci antipsicotici o tetrabenazina
  • Storia di terapia genica, trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale
  • Storia di tentato suicidio o ideazione suicidaria entro 12 mesi prima dello screening
  • Lesione cerebrale strutturale preesistente valutata da una scansione MRI a lettura centrale durante il periodo di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NAC
Capsule da 1 g di N-acetilcisteina, assunte per via orale due volte al giorno.
Droga: NAC
1 g di capsule di N-acetilcisteina di grado clinico, assunte per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
  • N-acetilcisteina
Comparatore placebo: Placebo
Capsule rivestite di placebo, assunte per via orale due volte al giorno
Droga: Placebo
Capsule Placebo rivestite, prodotte per abbinarsi all'aspetto e al gusto, assunte per via orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di atrofia del caudato alla risonanza magnetica volumetrica
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Valutazione in cieco
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Tasso di fenoconversione motoria
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Definito dalla conversione al livello di confidenza diagnostica 4, previa valutazione in cieco utilizzando la sottoscala motoria UHDRS
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottoscala motoria UHDRS (punteggio totale)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Misurare i cambiamenti nella funzione motoria
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Parola di Stroop
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamento nella cognizione misurato da Stroop Word
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Prova di tracciatura
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamento nella cognizione misurato dal Trail Making Test
Dal basale alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Valutazione cognitiva di Montreal
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamento nella cognizione misurato dalla valutazione cognitiva di Montreal
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Simbolo Digit Modalità Test
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamento nella cognizione misurato dal Symbol Digit Modality Test
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamenti di umore e sintomi comportamentali
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Valutato utilizzando il PBA-s, una scala comportamentale di intervista semi-strutturata
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiamenti nella funzione quotidiana
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Misurato utilizzando la capacità funzionale totale e la scala indipendente dal più ampio UHDRS e la scala di valutazione funzionale per HD
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Cambiare la qualità della vita
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Come misurato dai questionari standardizzati, HDQoL e EQ-5D
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Completamento dello studio (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Misurato dalla percentuale di partecipanti che hanno completato il braccio di studio NAC
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Incidenza di valori di laboratorio anomali e/o alterazioni dell'ECG a 12 derivazioni (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Misurato dal numero di partecipanti con valori di laboratorio anomali e/o alterazioni dell'ECG a 12 derivazioni rispetto al basale
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Incidenza di eventi avversi e/o gravi (Sicurezza e Tollerabilità)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)
Misurato dal numero di eventi avversi e/o eventi avversi gravi
Basale fino alla fine dello studio (fino a 3 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Western Sydney Local Health District

Collaboratori

Monash University
University of Melbourne
The University of Queensland
Royal Perth Hospital
Deakin University

Investigatori

  • Investigatore principale: Clement Loy, University of Sydney
  • Investigatore principale: Yenni Lie, Calvary Health Care Bethlehem
  • Investigatore principale: Dennis Velakoulis, Melbourne Health
  • Investigatore principale: Carolyn Orr, Perron Institute
  • Investigatore principale: John O'Sullivan, The University of Queensland
  • Investigatore principale: Rob Adam, The University of Queensland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021/ETH12013

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Attualmente non inclusa nell'approvazione etica ma da indagare.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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