Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost na SOM3355 u Huntingtonovy choroby Chorea

27. srpna 2025 aktualizováno: SOM Innovation Biotech SA

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIb v paralelních skupinách hodnotící účinnost a bezpečnost dvou dávek SOM3355 u pacientů trpících Huntingtonovou chorobou s choreickými pohyby

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIb v paralelních skupinách hodnotící účinnost a bezpečnost dvou dávek SOM3355 u pacientů trpících Huntingtonovou chorobou s choreickými pohyby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

139

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire Angers
      • Créteil, Francie
        • CHU Hôpital Henri Mondor (APHP)
      • Lille, Francie
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Strasbourg, Francie
        • Hopital de Hautepierre
      • Toulouse, Francie
        • Hopital PURPAN - CHU TOULOUSE
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Napoli, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Itálie
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Roma, Itálie
        • Sant'Andrea University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Münster, Německo
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Německo
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Německo
        • Hospital of University of Ulm
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polsko
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Daniel Zielonka
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrooke's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • NIHR Wellcome Trust Manchester Clinical Research Facility
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Španělsko
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Burgos, Španělsko
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Universitaetsspital Bern - Inselspital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 21 let.
  2. Pacienti s diagnózou Huntingtonovy choroby stanovenou odborníkem na pohybové poruchy a potvrzenou počtem repetic HTT genu CAG ≥36.
  3. UHDRS® Celkové maximální skóre chorey (TMC) ≥10.
  4. Celková funkční kapacita UHDRS® (TFC) ≥7.
  5. Dokáže chodit samostatně nebo s minimální pomocí.
  6. Ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky uznávanou účinnou metodu antikoncepce a neměly by kojit.
  7. Podle názoru zkoušejícího musí mít pacient adekvátní podporu, aby splnil všechny požadavky studie.
  8. Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Nástup příznaků DKK před dosažením věku 21 let (juvenilní formy DKK).
  2. HD pacienti s rigidní akinezií.
  3. Použití jiných inhibitorů VMAT2, jako je tetrabenazin, deutetrabenazin nebo valbenazin; a použití jiné antichoreické léčby, jako je jakékoli neuroleptikum nebo amantadin, memantin, riluzol.
  4. Pacienti, kteří v posledních 5 letech prodělali těžkou depresi nebo se pokusili o sebevraždu.
  5. Těžké neléčené nebo nedostatečně léčené psychiatrické onemocnění, jako jsou aktivní sebevražedné myšlenky nebo chování nebo deprese.
  6. Pacienti s anamnézou nebo současnou hypotenzí, bradykardií nebo ortostatickou hypotenzí.
  7. Pacienti s hypertenzí již léčeni více než 2 antihypertenzivy.
  8. Jiné aktivní klinicky významné onemocnění, které by mohlo zasahovat do průběhu studie, kontraindikovat léčbu ve studii, vystavit pacienta riziku během studie nebo ohrozit jeho účast ve studii.
  9. Jakákoli významná závažná abnormalita na elektrokardiogramu (EKG) nebo známá anamnéza syndromu dlouhého QTc.
  10. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater nebo s těžkou poruchou funkce ledvin nebo s jakoukoli jinou významnou abnormalitou ve fyzikálním vyšetření nebo klinických laboratorních výsledcích, které by podle názoru zkoušejícího nebyly slučitelné s účastí ve studii nebo by pro pacienta představovaly riziko během pobytu studie.
  11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo které plánují otěhotnět během období studie.
  12. Pacienti s desenzibilizovanou alergií, se známou psoriázou nebo se známou alergií/přecitlivělostí na kteroukoli složku zkušebního léku nebo placeba.
  13. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek v předchozích 12 měsících.
  14. Pacienti účastnící se jakékoli jiné studie a použití jakékoli hodnocené terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Tobolky s placebem byly podávány dvakrát denně (BID) po dobu nejméně 9 týdnů při údržbě.
Lék: Placebo tobolky
Léčba byla slepá po celou dobu studie.
Experimentální: SOM3355 400 mg/den
SOM3355 200 mg tobolek bylo podáno dvakrát denně (BID) po dobu nejméně 9 týdnů v údržbě.
Lék: SOM3355 200 mg tobolek
Léčba byla slepá po celou dobu studie.
Ostatní jména:
  • Bevantolol hydrochlorid
Experimentální: SOM3355 600 mg/den
SOM3355 300 mg tobolek byly podávány dvakrát denně (BID) po dobu nejméně 8 týdnů v údržbě.
Lék: SOM3355 300 mg tobolek
Léčba byla slepá po celou dobu studie.
Ostatní jména:
  • Bevantolol hydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre maximálního chorea (TMC) UHDRS® pro subjekty, které během studie neužívají neuroleptiku (Mitt - n = 122)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).

Předem definovaná analýza koncového bodu primární účinnosti (změna skóre TMC z výchozí hodnoty na konec dávky údržby) provedené se 122 subjekty rukavice, které během studie neučinily neuroleptiky.

TMC je součástí motorického hodnocení stupnice sjednocené Huntingtonovy hodnocení choroby (UHDR) a měří Chorea v 7 různých částech těla, včetně obličeje, perorálně-buckální lingvální oblasti, kufru a každé končetiny samostatně. Skóre TMC je součet jednotlivých skóre v rozmezí od 0 do 28. Snížení skóre TMC naznačuje zlepšení symptomů chorea.
Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna klinického globálního dojmu (CGI) (MITT - N = 139)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).
Klíčovým sekundárním koncovým bodem byl klinický globální dojem změny (CGI-C) na návštěvě 5 (10. týden). Klíčová analýza sekundární účinnosti byla provedena na populaci MITT, včetně 139 subjektů. Subjekty se skóre 1 (velmi vylepšené), 2 (mnohem vylepšené) nebo 3 (minimálně vylepšené) byly definovány jako „vylepšené“ a pacienti se skóre 4 (bez změny), 5 (horší), 6 (mnohem horší) a 7 (mnohem horší) byli definováni jako „nezlepšeni“.
Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).
Změna globálního dojmu pacienta (PGI) (Mitt - n = 139)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).
Dalším relevantním sekundárním koncovým bodem byl globální dojem změny (PGI-C) pacientů na návštěvě 5 (10. týden). Analýza účinnosti byla provedena na populaci MITT, včetně 139 subjektů. Subjekty se skóre 1 (velmi vylepšené), 2 (mnohem vylepšené) nebo 3 (minimálně vylepšené) byly definovány jako „vylepšené“ a pacienti se skóre 4 (bez změny), 5 (horší), 6 (mnohem horší) a 7 (mnohem horší) byli definováni jako „nezlepšeni“.
Od výchozí hodnoty po ukončení dávky údržby (10 týdnů léčby).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SOM Innovation Biotech SA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

15. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

27. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

28. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SOMCT03
  • 2021-003453-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit