Účinnost a bezpečnost na SOM3355 u Huntingtonovy choroby Chorea

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 21 let.
2. Pacienti s diagnózou Huntingtonovy choroby stanovenou odborníkem na pohybové poruchy a potvrzenou počtem repetic HTT genu CAG ≥36.
3. UHDRS® Celkové maximální skóre chorey (TMC) ≥10.
4. Celková funkční kapacita UHDRS® (TFC) ≥7.
5. Dokáže chodit samostatně nebo s minimální pomocí.
6. Ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky uznávanou účinnou metodu antikoncepce a neměly by kojit.
7. Podle názoru zkoušejícího musí mít pacient adekvátní podporu, aby splnil všechny požadavky studie.
8. Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Nástup příznaků DKK před dosažením věku 21 let (juvenilní formy DKK).
2. HD pacienti s rigidní akinezií.
3. Použití jiných inhibitorů VMAT2, jako je tetrabenazin, deutetrabenazin nebo valbenazin; a použití jiné antichoreické léčby, jako je jakékoli neuroleptikum nebo amantadin, memantin, riluzol.
4. Pacienti, kteří v posledních 5 letech prodělali těžkou depresi nebo se pokusili o sebevraždu.
5. Těžké neléčené nebo nedostatečně léčené psychiatrické onemocnění, jako jsou aktivní sebevražedné myšlenky nebo chování nebo deprese.
6. Pacienti s anamnézou nebo současnou hypotenzí, bradykardií nebo ortostatickou hypotenzí.
7. Pacienti s hypertenzí již léčeni více než 2 antihypertenzivy.
8. Jiné aktivní klinicky významné onemocnění, které by mohlo zasahovat do průběhu studie, kontraindikovat léčbu ve studii, vystavit pacienta riziku během studie nebo ohrozit jeho účast ve studii.
9. Jakákoli významná závažná abnormalita na elektrokardiogramu (EKG) nebo známá anamnéza syndromu dlouhého QTc.
10. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater nebo s těžkou poruchou funkce ledvin nebo s jakoukoli jinou významnou abnormalitou ve fyzikálním vyšetření nebo klinických laboratorních výsledcích, které by podle názoru zkoušejícího nebyly slučitelné s účastí ve studii nebo by pro pacienta představovaly riziko během pobytu studie.
11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo které plánují otěhotnět během období studie.
12. Pacienti s desenzibilizovanou alergií, se známou psoriázou nebo se známou alergií/přecitlivělostí na kteroukoli složku zkušebního léku nebo placeba.
13. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek v předchozích 12 měsících.
14. Pacienti účastnící se jakékoli jiné studie a použití jakékoli hodnocené terapie.