Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret kontrolleret forsøg med N-acetylcystein (NAC) for præmanifestet Huntingtin-genudvidelsesbærere (NAC-preHD)

25. februar 2025 opdateret af: Clement Loy, Western Sydney Local Health District
NAC-preHD er en fase II randomiseret placebokontrolleret undersøgelse af oral NAC blandt præmanifesterede HS-genekspansionsbærere med klinisk og radiologisk resultat efter tre år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The University of Queensland
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • John O'Sullivan
        • Kontakt:
          • Rob Adam
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dennis Velakoulis
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Perron Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Carolyn Orr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give informeret samtykke
  • Huntingtin-genekspansionsbærer med >= 39 CAG-gentagelser
  • Fravær af utvetydige motoriske tegn på HD - det vil sige UHDRS
  • Diagnostisk konfidensniveau skal være
  • Forventes at udvikle klinisk HS inden for 10 år efter tilmelding til forsøg ved brug af Langbehn-formlen
  • Tilgængelighed af en informant til bekræftende historie
  • Negativ serumgraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Hvis den er i den fødedygtige alder, er i stand til og accepterer at forblive afholdende eller bruge passende præventionsmetoder
  • Evne til at tolerere MR-scanninger
  • Evne til at tolerere blodprøver
  • I stand til at overholde alle undersøgelsesprotokolkrav i henhold til efterforskernes vurdering
  • Efter investigators mening medicinsk, psykiatrisk og neurologisk stabil på indskrivningstidspunktet

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af klinisk HS
  • Kendt overfølsomhed over for NAC
  • Graviditet, amning eller intention om at gøre det før afslutningen af ​​undersøgelsen
  • Eksponering for eventuelle undersøgelseslægemidler inden for 30 dage efter baselinebesøg
  • Brug af supplerende NAC
  • Abnormiteter i laboratoriemålinger, EKG eller vitale tegn ved screening, hvilket udelukker sikker deltagelse i undersøgelsen
  • Nuværende eller historie med stofmisbrug inden for et år efter baseline besøg
  • Ustabil psykiatrisk eller akut medicinsk sygdom, herunder kræft, som bestemt af investigator
  • Nuværende brug af antipsykotisk medicin eller tetrabenazin
  • Historie om genterapi, celletransplantation eller enhver eksperimentel hjernekirurgi
  • Anamnese med selvmordsforsøg eller selvmordstanker inden for 12 måneder før screening
  • Eksisterende strukturel hjernelæsion vurderet ved en centralt aflæst MR-scanning i screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NAC
1g N-Acetylcystein kapsler, indtaget oralt to gange dagligt.
Medicin: NAC
1 g N-acetylcysteinkapsler af klinisk kvalitet, indtaget oralt to gange dagligt
Andre navne:
  • N-acetylcystein
Placebo komparator: Placebo
Coated placebo-kapsler, indtaget oralt to gange dagligt
Medicin: Placebo
Coated placebo-kapsler, fremstillet til at matche udseende og smag, indtaget oralt to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Caudate Atrofi Rate på volumetrisk MRI
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Blindet vurdering
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Hastighed for motorisk fænokonvertering
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Defineret ved konvertering til diagnostisk konfidensniveau 4, efter blindet vurdering ved hjælp af UHDRS-motorunderskalaen
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
UHDRS motor underskala (samlet score)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Måling af ændringer i motorisk funktion
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Stroop Word
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Ændring i kognition målt af Stroop Word
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Trail Making Test
Tidsramme: Baseline til slutstudie (op til 3 år)
Ændring i kognition som målt ved Trail Making Test
Baseline til slutstudie (op til 3 år)
Montreal kognitiv vurdering
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Ændring i kognition målt ved Montreal Cognitive Assessment
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Symbol Digit Modalitetstest
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Ændring i kognition som målt ved Symbol Digit Modality Test
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Ændringer i humør og adfærdssymptomer
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Evalueret ved hjælp af PBA-erne, en semistruktureret interviewadfærdsskala
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Ændringer i daglig funktion
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Målt ved hjælp af den samlede funktionelle kapacitet og den uafhængige skala fra den bredere UHDRS og den funktionelle vurderingsskala for HD
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Skift til livskvalitet
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Målt ved de standardiserede spørgeskemaer, HDQoL og EQ-5D
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Studieafslutning (Sikkerhed og Tolerabilitet)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Målt ved andelen af ​​deltagere, der gennemfører NAC-studiedelen
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Forekomst af unormale laboratorieværdier og/eller 12-aflednings-EKG-ændringer (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Målt ved antallet af deltagere med unormale laboratorieværdier og/eller 12-aflednings-EKG-ændringer sammenlignet med baseline
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Forekomst af uønskede og/eller alvorlige bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)
Målt ved antallet af uønskede og/eller alvorlige bivirkninger
Baseline til afslutning af studiet (op til 3 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Western Sydney Local Health District

Samarbejdspartnere

Monash University
University of Melbourne
The University of Queensland
Royal Perth Hospital
Deakin University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Clement Loy, University of Sydney
  • Ledende efterforsker: Yenni Lie, Calvary Health Care Bethlehem
  • Ledende efterforsker: Dennis Velakoulis, Melbourne Health
  • Ledende efterforsker: Carolyn Orr, Perron Institute
  • Ledende efterforsker: John O'Sullivan, The University of Queensland
  • Ledende efterforsker: Rob Adam, The University of Queensland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2022

Først opslået (Faktiske)

19. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021/ETH12013

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

I øjeblikket ikke inkluderet i etisk godkendelse, men skal undersøges.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med NAC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner