Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Open-label Rollover studie pro pokračující podávání valbenazinu pro léčbu chorey spojené s Huntingtonovou chorobou

21. prosince 2023 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Toto je otevřená studie fáze 3, jejímž cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost valbenazinu a poskytnout účastníkům nepřetržitý přístup k valbenazinu pro léčbu chorey spojené s Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po dokončení týdne 156/předčasné ukončení návštěvy budou mít účastníci v USA možnost pokračovat v prodlouženém udržovacím období až po dobu 104 týdnů a účastníci v Kanadě budou mít možnost zúčastnit se samostatné otevřené studie (studie NBI-98854-HD3022).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

154

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, MK2 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68105
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Spojené státy, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro způsobilost pro zařazení musí být splněna buď #1 nebo #2.

  1. Zúčastnili jste se studie NBI-98854-HD3005 a

    A. Dokončení dávkování studovaného léku ve studii NBI-98854-HD3005, jak prokázalo dokončené dávkování studovaného léku během následné návštěvy nebo předčasně ukončená studie NBI-98854-HD3005 z administrativních důvodů kvůli COVID-19 (například uzavření místa související s COVID 19)

  2. Nezúčastnil se studie NBI-98854-HD3005 a

    1. Mít klinickou a genetickou diagnózu Huntingtonovy choroby (HD) s choreou
    2. Být schopen chodit, s nebo bez pomoci osoby nebo zařízení
  3. Být schopen číst a rozumět angličtině a být schopen poskytnout souhlas s účastí ve studii nebo mít zákonně oprávněného zástupce poskytujícího souhlas a účastníka poskytujícího souhlas
  4. Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s důsledným používáním antikoncepce během účasti ve studii do 30 dnů po poslední dávce studijní léčby

Kritéria vyloučení:

  1. Mít potíže s polykáním
  2. V současné době jste těhotná nebo kojíte
  3. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu, srdeční tachyarytmii, blok levého raménka, atrioventrikulární (AV) blok, nekontrolovanou bradyarytmii nebo srdeční selhání
  4. Máte nestabilní nebo vážné zdravotní nebo psychiatrické onemocnění
  5. Mají značné riziko sebevražedného chování
  6. Mít v anamnéze závislost na látkách nebo zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu do 1 roku od screeningu
  7. Kdykoli podstoupili genovou terapii
  8. Obdrželi hodnocený lék v klinické studii (jiný než valbenazin) během 30 dnů před základní návštěvou nebo plánují takové zkoušené léčivo (jiné než valbenazin) během studie používat
  9. Měli krevní ztrátu ≥ 550 ml nebo jste darovali krev během 30 dnů před základní návštěvou
  10. mít v anamnéze závažné poškození jater nebo v anamnéze protokolem specifikované hematologické abnormality v průběhu studie NBI-98854-HD3005
  11. Měl lékařsky významné onemocnění během 30 dnů před výchozím stavem nebo měl v anamnéze neuroleptický maligní syndrom
  12. Mají známou přecitlivělost na kteroukoli složku přípravku valbenazinu
  13. Pro účastníky, kteří se neúčastnili NBI-98854-HD3005: mají v anamnéze užívání inhibitoru VMAT2 do 30 dnů od výchozího stavu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Valbenazin
Kapsle, podávaná perorálně jednou denně.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 262 týdnů
Až 262 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Celkové maximální skóre chorea (TMC)
Časové okno: Až 262 týdnů
TMC je součástí motorického hodnocení UHDRS a měří choreu v 7 různých částech těla včetně obličeje, orálně-bukálně-lingvální oblasti, trupu a každé končetiny nezávisle. Skóre TMC je součtem jednotlivých skóre a pohybuje se od 0 do 28. Snížení skóre ukazuje na zlepšení chorey.
Až 262 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Spolupracovníci

Huntington Study Group

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-HD3006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chorea, Huntington

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit