Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie EDG-5506 u dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (LYNX)

1. dubna 2024 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.

Dvoudílná studie 2. fáze bezpečnosti, farmakokinetiky a biomarkerů u dětí s Duchennovou svalovou dystrofií, včetně randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované části A, po níž následuje otevřená část B

Studie LYNX je 2dílná, multicentrická studie 2. fáze bezpečnosti, farmakokinetiky a biomarkerů u dětí s Duchennovou svalovou dystrofií včetně randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované části A, po níž následuje otevřená část B.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvoudílná, multicentrická studie fáze 2, která hodnotí účinek EDG-5506 na bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery svalového poškození u přibližně 27 dětí s DMD léčených perorálním EDG-5506 jednou denně po dobu 12 měsíců. . Tato studie bude mít až 4týdenní období screeningu, 12týdenní randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné období (část A), 40týdenní otevřené období prodloužení (část B) a 2- týdenní sledovací období.

Dvacet sedm (27) účastníků ve věku 4 až 9 let včetně bude randomizováno k EDG-5506 nebo placebu v poměru 2:1. Postupně budou zařazeny tři dávkové kohorty. V rámci každé kohorty bude randomizace stratifikována podle věku při screeningu (< 7,0 nebo ≥ 7,0 let).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • Nábor
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku 4 až 9 let s dokumentovanou mutací genu a fenotypu DMD v souladu s Duchennovou svalovou dystrofií.
  2. Schopný dokončit stání z vleže na zádech za ≤ 10 sekund při screeningové a základní linii a schopen provést 4-schodový výstup za < 10 sekund při screeningové a základní linii.
  3. Tělesná hmotnost vyšší nebo rovna 15 kg a nižší než 35 kg při screeningové návštěvě a index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 5. a 95. percentilem (CDC 2000) pro věk.
  4. Léčba stabilní dávkou kortikosteroidů po dobu minimálně 6 měsíců před vstupní návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  1. Lékařská anamnéza nebo klinicky významný výsledek fyzikálního vyšetření/laboratoře, který by podle názoru zkoušejícího učinil účastníka nevhodným pro studii. To zahrnuje žilní přístup, který by byl příliš obtížný pro usnadnění opakovaného odběru krve.
  2. Vynucená vitální kapacita < 60 % předpokládaná při screeningové návštěvě
  3. Srdeční echokardiografie ukazující ejekci levé komory < 45 % při screeningové návštěvě
  4. Příjem zkoumaného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningové návštěvy v této studii. Jakékoli předchozí terapie cílené na dystrofin vyžadují 6měsíční vymytí před screeningovou návštěvou.
  5. Příjem stabilní dávky schválené terapie přeskočením exonu s délkou léčby kratší než 1 rok před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506 Dávka 1
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 2
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 Dávka 2
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 3
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 Dávka 3
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 4
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 Dávka 4
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 2NS
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 Dávka 2
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně
Experimentální: Kohorta 5
Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně jednou denně
Lék: EDG-5506 dávka 5
EDG-5506 se podává perorálně jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod během léčby EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců
Závažnost nežádoucích účinků během léčby EDG-5506 nebo placebem
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​kreatininkináze
Časové okno: 12 týdnů
Všichni účastníci
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty troponinu I rychlého kosterního svalstva
Časové okno: 12 týdnů
Všichni účastníci
12 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků klinických chemických testů
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků hematologických testů
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků koagulačních testů
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců
Výskyt abnormálních výsledků vyšetření moči
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců
Farmakokinetika měřená koncentrací v plazmě v ustáleném stavu
Časové okno: 24 měsíců
Všichni účastníci
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDG-5506-210

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EDG-5506 Dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit