Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av EDG-5506 hos barn med Duchenne muskeldystrofi (LYNX)

1. april 2024 oppdatert av: Edgewise Therapeutics, Inc.

En 2-delt fase 2-studie av sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører hos barn med Duchenne muskeldystrofi, inkludert en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert del A, etterfulgt av en åpen del B

LYNX-studien er en 2-delt, multisenter, fase 2-studie av sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører hos barn med Duchenne muskeldystrofi, inkludert en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert del A, etterfulgt av en åpen del B.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-delt, multisenter, fase 2-studie for å evaluere effekten av EDG-5506 på sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører for muskelskade hos omtrent 27 barn med DMD behandlet med oral, en gang daglig EDG-5506 i 12 måneder . Denne studien vil ha opptil en 4-ukers screeningperiode, en 12-ukers randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert behandlingsperiode (del A), en 40-ukers åpen forlengelsesperiode (del B) og en 2- uke oppfølgingsperiode.

Tjuesju (27) deltakere i alderen 4 til 9 år inklusive vil bli randomisert til EDG-5506 eller placebo i forholdet 2:1. Tre dosekohorter vil bli registrert sekvensielt. Innenfor hver kohort vil randomisering bli stratifisert etter alder ved screening (< 7,0 eller ≥ 7,0 år).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Rekruttering
        • Cook Children's Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. I alderen 4 til 9 år med en dokumentert mutasjon på DMD-genet og fenotype i samsvar med Duchennes muskeldystrofi.
  2. I stand til å fullføre stå fra rygg på ≤ 10 sekunder ved screening- og baseline-besøkene og i stand til å utføre 4-trappen på < 10 sekunder ved screening- og baseline-besøkene.
  3. Kroppsvekt større enn eller lik 15 kg og mindre enn 35 kg ved screeningbesøk og kroppsmasseindeks (BMI) mellom 5. og 95. persentil (CDC 2000) for alder.
  4. Behandling med en stabil dose kortikosteroider i minimum 6 måneder før baseline-besøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medisinsk historie eller klinisk signifikant fysisk undersøkelse/laboratorieresultat som, etter utrederens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for studien. Dette inkluderer venøs tilgang som ville være for vanskelig til å lette gjentatt blodprøvetaking.
  2. En tvungen vitalkapasitet < 60 % forutsagt ved screeningbesøket
  3. En hjerteekkokardiografi som viser venstre ventrikkel ejeksjon < 45 % ved screeningbesøket
  4. Mottak av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) etter screeningbesøket i denne studien. Eventuelle tidligere dystrofinmålrettede terapier krever 6 måneders utvasking før screeningbesøket.
  5. Mottak av en stabil dose av en godkjent exon-hopping-behandling med en behandlingsvarighet på mindre enn 1 år før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: EDG-5506 Dose 1
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Eksperimentell: Kohort 2
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Legemiddel: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig
Eksperimentell: Kohort 3
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Legemiddel: EDG-5506 Dose 3
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig
Eksperimentell: Kohort 4
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Legemiddel: EDG-5506 Dose 4
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig
Eksperimentell: Kohort 2NS
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Legemiddel: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig
Eksperimentell: Kohort 5
Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gis oralt én gang daglig
Legemiddel: EDG-5506 Dose 5
EDG-5506 administreres oralt én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser under behandling med EDG-5506 eller placebo
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder
Alvorlighetsgraden av bivirkninger under behandling med EDG-5506 eller placebo
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumkreatininkinase
Tidsramme: 12 uker
Alle deltakere
12 uker
Endring fra baseline i rask skjelettmuskel troponin I
Tidsramme: 12 uker
Alle deltakere
12 uker
Forekomst av unormale kliniske kjemitestresultater
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder
Forekomst av unormale hematologiske testresultater
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder
Forekomst av unormale koagulasjonstestresultater
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder
Forekomst av unormale urinprøveresultater
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder
Farmakokinetikk målt ved steady state plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 24 måneder
Alle deltakere
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EDG-5506-210

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på EDG-5506 Dose 1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere